HBCMD01 – Erweiterter Zugang zur Behandlung angeborener Muskeldystrophie.

Dieser erweiterte Zugang umfasst einen Screening-Zeitraum von bis zu 28 Tagen, einen 44-wöchigen Behandlungszeitraum und einen 52-wöchigen Sicherheits-Follow-up-Zeitraum. Alle Perioden sind mit Bewertungen und Verfahren verbunden, die zu bestimmten Zeitpunkten durchgeführt werden müssen.

-Screening

Beim Screening-Besuch (Besuch 1) werden die Teilnehmerinformationen der Studie von delegiertem Personal gesammelt, um die Eignung für die Studie zu bewerten. Zur Feststellung der Berechtigung sind folgende Angaben erforderlich:

• Elternerlaubnis vor allen versuchsbezogenen Aktivitäten.
• Erfassung demografischer Informationen wie Alter, Rasse, ethnische Zugehörigkeit, Geburtsdatum, Geschlecht und relevante medizinische und chirurgische Vorgeschichte.
• Sammlung von Anamnese und begleitender Medikation, einschließlich relevanter Informationen über den früheren und gegenwärtigen Gesundheitszustand der Studienteilnehmer.
• Bewertung der Einschluss- und Ausschlusskriterien.
• Die Messung der Vitalfunktionen umfasst Atemfrequenz, Körpertemperatur, Blutdruck, Pulsfrequenz, Sauerstoffsättigung sowie Gewichts- und Größenmessung.
• Blutchemie, Gerinnungspanel, Entzündungsmarker und Hämatologie.
• Körperliche Untersuchung durch den leitenden Prüfarzt.

Innerhalb von 28 Tagen nach Besuch 1 – Screening muss der Hauptforscher über die Eignung des Teilnehmers entscheiden. Sobald der leitende Prüfarzt die Eignung des Probanden bestätigt hat, erhält der Proband Infusion 1.

Infusion 1 – Grundlinie

Die folgenden Bewertungen werden während dieses Besuchs durchgeführt:

• Aktualisieren Sie die Krankengeschichte und die Begleitmedikation, wenn seit dem letzten Besuch eine Änderung aufgetreten ist.
• Messen Sie Vitalfunktionen, einschließlich Atemfrequenz, Körpertemperatur, Blutdruck, Pulsfrequenz, Sauerstoffsättigung und Gewichtsmessung.

• Körperliche Untersuchung durch den leitenden Prüfarzt. Da dieser 2-Jährige nicht in der Lage ist, ohne körperliche Unterstützung zu gehen oder seinen Kopf aufrecht zu halten, umfasst die Beurteilung auf neurologische Folgen die folgenden Beobachtungen und Anweisungen zur Entlassung, damit die Beobachtungen zu Hause von den primären Bezugspersonen fortgesetzt werden können:

  • Ungewöhnliche/neue Schwäche oder Taubheit auf einer Seite des Körpers
  • Neue oder andere undeutliche Sprache oder neue Sprachschwierigkeiten
  • Neue Sehprobleme
  • Plötzliche Lethargie oder Schläfrigkeit
  • Krampfanfall
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT durch delegiertes Personal.
• Verabreichung des Prüfpräparats durch delegiertes Studienpersonal. HB-adMSCs sollten nur intravenös verabreicht werden, wobei die Vitalzeichen zwei Stunden lang überwacht werden sollten.
• Bewerten Sie das Auftreten von unerwünschten Ereignissen.

• Vierundzwanzig Stunden nach Verabreichung des Prüfpräparats werden die Eltern oder Erziehungsberechtigten der Studienteilnehmer telefonisch kontaktiert, um das Auftreten unerwünschter Ereignisse zu beurteilen.

  • Aufguss 2 bis Aufguss 13.

Die folgenden Bewertungen sind während dieser Besuche erforderlich:

• Aktualisieren Sie die Krankengeschichte und die Begleitmedikation, wenn seit dem letzten Besuch eine Änderung aufgetreten ist.
• Messen Sie Vitalfunktionen, einschließlich Atemfrequenz, Körpertemperatur, Blutdruck, Pulsfrequenz, Sauerstoffsättigung und Gewichtsmessung.

• Körperliche Untersuchung durch den leitenden Prüfarzt. Da dieser 2-Jährige nicht in der Lage ist, ohne körperliche Unterstützung zu gehen oder seinen Kopf aufrecht zu halten, umfasst die Beurteilung auf neurologische Folgen die folgenden Beobachtungen und Anweisungen zur Entlassung, damit die Beobachtungen zu Hause von den primären Bezugspersonen fortgesetzt werden können:

  • Ungewöhnliche/neue Schwäche oder Taubheit auf einer Seite des Körpers
  • Neue oder andere undeutliche Sprache oder neue Sprachschwierigkeiten
  • Neue Sehprobleme
  • Plötzliche Lethargie oder Schläfrigkeit
  • Krampfanfall
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT durch delegiertes Personal (bei Inf. 1, 7 und EOS).
• Gerinnungspanel & Hämatologie. - (bei Infusionen 2,4,7,10 und EOS).
• Entzündungsmarker und Blutchemie bei Infusionen 2, 7 und EOS.
• Verabreichung des Prüfpräparats durch delegiertes Studienpersonal. HB-adMSCs sollten nur intravenös verabreicht werden, wobei die Vitalzeichen zwei Stunden lang überwacht werden sollten.
• Bewerten Sie das Auftreten von unerwünschten Ereignissen.

• Vierundzwanzig Stunden nach Verabreichung des Prüfpräparats werden die Eltern oder Erziehungsberechtigten der Studienteilnehmer telefonisch kontaktiert, um das Auftreten unerwünschter Ereignisse zu beurteilen. Die Haut und die Augen des Kindes werden bei jedem Besuch auf Symptome einer Gelbfärbung untersucht, und die Betreuer werden gefragt, ob sie Erbrechen, Übelkeit oder müder als gewöhnlich gesehen haben. Die Entlassungsanweisungen umfassen die Überwachung dieser Symptome. Leberenzyme werden beim Screening, Infusion 2, 4, 7, 10 und am Ende der Studie per Protokoll bewertet; Diese Laborproben können jedoch häufiger entnommen werden, wenn der Studienleiter dies angibt.

  • Sicherheitsnachverfolgung

Die folgenden Bewertungen müssen während dieses Besuchs durchgeführt werden:

• Aktualisieren Sie die Krankengeschichte und die Begleitmedikation, wenn seit dem letzten Besuch eine Änderung aufgetreten ist.
• Messen Sie Vitalfunktionen, einschließlich Atemfrequenz, Körpertemperatur, Blutdruck, Pulsfrequenz, Sauerstoffsättigung und Gewichtsmessung.

• Körperliche Untersuchung durch den leitenden Prüfarzt.

  -Ende des Studienbesuchs

• Aktualisieren Sie die Krankengeschichte und die Begleitmedikation, wenn seit dem letzten Besuch eine Änderung aufgetreten ist.
• Messen Sie Vitalfunktionen, einschließlich Atemfrequenz, Körpertemperatur, Blutdruck, Pulsfrequenz, Sauerstoffsättigung und Gewichtsmessung.
• Sammeln Sie Laborproben, einschließlich Comprehensive Metabolic Panel (CMP), Complete Blood Count (CBC), Entzündungsmarker und Gerinnungspanel.
• Körperliche Untersuchung durch den leitenden Prüfarzt.
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT durch delegiertes Personal.