Studie GALLOP-11

Jedná se o observační, neintervenční, multicentrickou studii. Studie bude provedena v rámci nizozemského GIST konsorcia (NKI-AvL, Erasmus MC, Radboud UMC, LUMC a UMCG). Pacienti s diagnózou GIST s mutacemi exonu 11 KIT, které lze detekovat naším testem ddPCR, jsou způsobilí. Tímto způsobem budeme studovat homogenní populaci pacientů s GIST, která (obvykle) velmi dobře reaguje na počáteční léčbu TKI. Proto musí být znám stav mutace KIT. Pacienti mohou do studie vstoupit v kterémkoli časovém bodě své trajektorie onemocnění. Pacienti zařazení do GALLOP-11 budou dále sledováni, jak je popsáno v European Society of Medical Oncology a holandských směrnicích, ale s odběry krve pro hodnocení ctDNA v podobných časových bodech.

Primárním cílem je negativní prediktivní hodnota (NPV) výsledku testu ddPCR ve vztahu k výsledkům skenování CT a/nebo MRI (podle RECIST 1.1) ve stejném časovém bodě. Bude stanovena shoda těchto výsledků, ze které bude vypočtena negativní prediktivní hodnota (NPV) našeho testu ddPCR. To je považováno za nejdůležitější hodnotu, protože nejškodlivějším scénářem by bylo vynechat progresivní onemocnění, protože nebylo vidět na ctDNA, zatímco mohlo být vidět na CT (a/nebo MRI). To by znamenalo, že analýza ctDNA není dostatečně spolehlivá, aby v budoucnu nahradila sledování CT skenem (a/nebo MRI).

K určení negativní prediktivní hodnoty musí mít alespoň 250 pacientů hodnotitelnou strategii sledování. Pro sledování solidního období sledování v dosažitelném časovém horizontu budou pacienti s alespoň čtyřmi měřeními ctDNA doprovázenými CT skenem (a/nebo MRI skenem) považováni za hodnotitelné pro analýzu NPV. Pacienti, kteří mají progresi během čtyř skenů, jsou vždy hodnotitelní, protože pozitivní výsledek převažuje nad negativními výsledky, protože je známo, že ctDNA by měla mít naměřenou změnu, jakmile je vidět na CT (a/nebo MRI skenech).