Triumeq u amyotrofické laterální sklerózy (LIGHTHOUSE II)
8. července 2025 aktualizováno: Macquarie University, Australia
Randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie fáze 3 Triumequ u amyotrofické laterální sklerózy
Zjistit, zda Triumeq zlepšuje přežití u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) ve srovnání s placebem
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie se snaží zjistit, zda kombinovaný lék Triumeq (dolutegravir 50 mg, abakavir 600 mg, lamivudin 300 mg), již prodávaný v Austrálii pro léčbu HIV, je účinný při oddálení progrese onemocnění amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a zda je je bezpečný a dobře tolerovaný u pacientů s ALS.
Tento lék je velmi často předepisován pacientům s HIV.
Sekundárním cílem této studie je zhodnotit zdravotní výsledky pacientů při užívání tohoto léku na jejich ALS.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
419
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
North Ryde, New South Wales, Austrálie, 2109
- MQ Health Neurology
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- Neuroscience Research Australia (NeuRA)
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
- Sunshine Coast University Hospital
-
Herston, Queensland, Austrálie, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Austrálie, 5042
- Flinders Medical Centre
-
-
Tasmania
-
Launceston, Tasmania, Austrálie, 7250
- Launceston General Hospital
-
-
Victoria
-
Caulfield South, Victoria, Austrálie, 3162
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
- The Perron Institute
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, D09V2N0
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Christchurch, Nový Zéland, 8011
- Christchurch Hospital
-
Dunedin, Nový Zéland, 9054
- Dunedin Hospital
-
Tauranga, Nový Zéland, 3112
- Clinical Trials Unit, Tauranga Hospital
-
Wellington, Nový Zéland, 6021
- Wellington Regional Hospital
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko, 1000
- Univerzitetni klinicni center Ljubljana
-
-
-
-
-
Edinburgh, Spojené království, EH16 4SB
- University of Edinburgh, Anne Rowling Regenerative Nuerology Clinic
-
Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
- The Walton Centre
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
London, Spojené království, SW17 0QT
- St George's Hospital
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
-
Plymouth, Spojené království, PL8 8DH
- Plymouth University Hospital
-
Preston, Spojené království, PR2 9HT
- Royal Preston Hospital
-
Sheffield, Spojené království, S5 7AU
- Sheffield Teaching Hospital
-
Stoke, Spojené království, ST4 6QG
- Royal Stoke Hotel
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08003
- Hospital del Mar
-
València, Španělsko, 46026
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko, 113 61
- Studiecenheten at Akademiskt specialistcentrum
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let v době screeningu
- Diagnostika ALS podle Gold Coast Criteria
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas a dodržovat zkušební postupy
- Rizikový profil TRICALS > -6,0 a < -2,0
- Ti, kteří užívají Riluzol, musí mít stabilní dávku po dobu nejméně 30 dnů před základní návštěvou nebo musí přestat užívat Riluzol nejméně 30 dnů před základní návštěvou
- Ženy po dobu trvání studie nesmějí otěhotnět (např. po menopauze, chirurgicky sterilní, používají vysoce účinné antikoncepční metody nebo nemají potenciálně reprodukční sex). Vysoce účinné metody antikoncepce jsou ty s mírou selhání < 1 % ročně, pokud jsou používány důsledně a správně, např. Kombinovaná hormonální antikoncepce (obsahující estrogen a gestagen) nebo hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a na začátku léčby a nesmí být laktující. Ženy ve fertilním věku jsou definovány jako ženy, které prodělaly menarche a nebyly chirurgicky sterilizovány (např. hysterektomie nebo bilaterální salpingektomie) nebo po menopauze (definované jako minimálně 1 rok od poslední pravidelné menstruace).
- Pro účastníky užívající antacida (pravidelně nebo podle potřeby) je účastník ochoten a schopen vyhnout se užívání antacidů alespoň 2 hodiny před a 6 hodin po Triumequ.
Kritéria vyloučení:
- Lidé, kteří jsou HLA-B*5701 pozitivní
- Známá přecitlivělost na dolutegravir, abakavir nebo lamivudin nebo na kteroukoli pomocnou látku
Bezpečnostní laboratorní kritéria při screeningu:
- ALT ≥ 5násobek horní hranice normálu (ULN)
- AST ≥ 3krát ULN
- Bilirubin ≥ 1,5krát ULN
- Clearance kreatininu < 30 ml/min
- Koncentrace krevních destiček < 100 x 109 na litr
- Absolutní počet neutrofilů < 1x109 na l
- Hemoglobin < 100 g/l
- Amyláza a lipáza ≥ 2krát ULN
- Laktát ≥ 2krát ULN
- Středně těžké až těžké poškození jater, jak je definováno v místních klinických doporučeních
- Přítomnost HIV protilátek při screeningu
- Přítomnost protilátek proti hepatitidě C při screeningu, pokud účastníci neměli účinnou léčbu hepatitidy C
- Přítomnost jádrového nebo povrchového antigenu hepatitidy B při screeningu
- Účast na jakémkoli jiném hodnoceném lékovém testu nebo užívání testovaného léku do 30 dnů před screeningem
- Použití NIV ≥ 22 h denně nebo tracheostomie
- Edaravon dávku během 30 dnů před screeningem. Edaravone je schválen FDA a v Japonsku, ale zůstává hodnoceným produktem v Evropě a Austrálii
- Klinicky významná anamnéza nestabilního nebo závažného srdečního, onkologického, psychiatrického, jaterního nebo renálního onemocnění nebo jiného medicínsky významného onemocnění
- Užívání léků kontraindikovaných u přípravku Triumeq: Dofetilideor Fampridin (dalfampridin)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dolutegravir/Abakavir/Lamivudin
Kombinace Dolutegraviru, Abacaviru a Lamivudinu v jednom přípravku/kapsli. 4 tobolky užívané perorálně jednou denně (všechny 4 současně, každá tobolka je Dolutegravir 12,5 mg, Abacavir 150 mg a Lamivudin 75 mg). Maximální doba trvání je 24 měsíců |
Dolutegravir 50 mg, Abacavir 600 mg a Lamivudin 300 mg.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
4 tobolky užívané perorálně jednou denně (všechny 4 současně).
Maximální doba trvání je 24 měsíců
|
Odpovídající placebo.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změřte celkové přežití po 24 měsících nebo po minimálně 212 příhodách
Časové okno: 24 měsíců
|
Celkové přežití se měří jako úmrtí z jakékoli příčiny u účastníků s ALS po 24 měsících nebo po minimálně 212 příhodách.
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měřte skóre v ALS-Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R) ve 3měsíčních intervalech.
Časové okno: 24 měsíců
|
ALSFRS-R je 12-položkové měření účastníků self-report, které monitoruje progresi onemocnění ALS, kde vyšší skóre odráží lepší výsledek.
|
24 měsíců
|
|
Počet účastníků s abnormální pomalou vitální kapacitou měřený ruční spirometrií ve 3 měsíčních intervalech
Časové okno: 24 měsíců
|
Pomalá vitální kapacita se měří v litrech a jako % předpokládané hodnoty.
|
24 měsíců
|
|
Měřte plazmatický kreatinin ve 3 měsíčních intervalech
Časové okno: 24 měsíců
|
Stanoví se plazmatický kreatinin za účelem sledování funkce ledvin
|
24 měsíců
|
|
Přiřaďte hodnotu pomocí King's Staging Scale, abyste popsali stupeň rozvoje nemoci v průběhu času
Časové okno: 24 měsíců
|
King's Staging Scale je klinický stagingový systém definující čtyři stadia ALS hodnocená prostřednictvím polostrukturovaného rozhovoru s účastníkem.
|
24 měsíců
|
|
Vyhodnoťte výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 24 měsíců
|
na základě fyzikálních vyšetření a symptomů hlášených pacientem.
|
24 měsíců
|
|
Změřte vysazení studované medikace
Časové okno: 24 měsíců
|
pro posouzení snášenlivosti bude hodnocen počet účastníků, kteří přeruší studijní medikaci
|
24 měsíců
|
|
Změřte skóre získané pomocí obrazovky Edinburgh Cognitive and Behavioral Assessment Screen (ECAS)
Časové okno: 24 měsíců
|
ECAS je multidoménový hodnotící dotazník používaný v ALS k hodnocení kognitivních a behaviorálních změn, kde vyšší skóre souvisí s lepším výsledkem.
|
24 měsíců
|
|
Změřte odpovědi v dotazníku kvality života EQ-5D-5L.
Časové okno: 24 měsíců
|
Dotazník EQ-5D-5L je standardizované měřítko kvality života související se zdravím, které také zahrnuje vizuální analogovou škálu.
Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
24 měsíců
|
|
Měření několika biomarkerů ze vzorků krve a moči
Časové okno: 24 měsíců
|
P75ECD v moči, lehký a těžký řetězec neurofilament v plazmě, exprese HERV-K a genotypizace (UNC13a / C9orf72) budou měřeny pro post-trial exploratorní analýzy.
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Julian Gold, MD, FFPHM, Macquarie University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. února 2022
Primární dokončení (Aktuální)
30. června 2025
Dokončení studie (Aktuální)
30. června 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. prosince 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. ledna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
18. ledna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Skleróza
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Antiinfekční látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory syntézy nukleových kyselin
- Antivirová činidla
- Inhibitory reverzní transkriptázy
- Anti-HIV činidla
- Antiretrovirová činidla
- Inhibitory HIV integrázy
- Inhibitory integrázy
- Dolutegravir
- Lamivudin
- Abacavir
Další identifikační čísla studie
- LIGHTHOUSE II
- 2020-005069-15 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Předpokládá se, že data na úrovni účastníků budou k dispozici jako otevřený přístup.
Časový rámec sdílení IPD
Pro přístupové informace kontaktujte hlavní vyšetřovatele.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Pro přístupové informace kontaktujte hlavní vyšetřovatele.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .