Triumeq na Esclerose Lateral Amiotrófica (LIGHTHOUSE II)
8 de julho de 2025 atualizado por: Macquarie University, Australia
Estudo de Fase 3 Randomizado, Duplo-Cego e Controlado por Placebo de Triumeq na Esclerose Lateral Amiotrófica
Determinar se Triumeq melhora a sobrevida na Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS) em comparação com o placebo
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo randomizado duplo-cego controlado por placebo busca investigar se o medicamento combinado Triumeq (dolutegravir 50mg, abacavir 600mg, lamivudina 300mg), já vendido na Austrália para o tratamento do HIV, é eficaz em retardar a progressão da doença da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) e se é seguro e bem tolerado em pacientes com ELA.
Este medicamento é muito comumente prescrito para pacientes com HIV.
O objetivo secundário deste estudo é avaliar os resultados de saúde do paciente enquanto tomam este medicamento para sua ELA.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
419
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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North Ryde, New South Wales, Austrália, 2109
- MQ Health Neurology
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- Neuroscience Research Australia (NeuRA)
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Queensland
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Birtinya, Queensland, Austrália, 4575
- Sunshine Coast University Hospital
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Herston, Queensland, Austrália, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Bedford Park, South Australia, Austrália, 5042
- Flinders Medical Centre
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Tasmania
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Launceston, Tasmania, Austrália, 7250
- Launceston General Hospital
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Austrália, 3162
- Calvary Health Care Bethlehem
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- The Perron Institute
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Ljubljana, Eslovênia, 1000
- Univerzitetni klinicni center Ljubljana
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Barcelona, Espanha, 08003
- Hospital Del Mar
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València, Espanha, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- UMC Utrecht
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Dublin, Irlanda, D09V2N0
- Beaumont Hospital
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Christchurch, Nova Zelândia, 8011
- Christchurch Hospital
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Dunedin, Nova Zelândia, 9054
- Dunedin Hospital
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Tauranga, Nova Zelândia, 3112
- Clinical Trials Unit, Tauranga Hospital
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Wellington, Nova Zelândia, 6021
- Wellington Regional Hospital
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Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SB
- University of Edinburgh, Anne Rowling Regenerative Nuerology Clinic
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Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
- The Walton Centre
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
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London, Reino Unido, SW17 0QT
- St George's Hospital
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospital
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospital
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Plymouth, Reino Unido, PL8 8DH
- Plymouth University Hospital
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Preston, Reino Unido, PR2 9HT
- Royal Preston Hospital
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Sheffield, Reino Unido, S5 7AU
- Sheffield Teaching Hospital
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Stoke, Reino Unido, ST4 6QG
- Royal Stoke Hotel
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Stockholm, Suécia, 113 61
- Studiecenheten at Akademiskt specialistcentrum
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos no momento da triagem
- Diagnóstico de ELA de acordo com os critérios de Gold Coast
- Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo
- Perfil de risco TRICALS > -6,0 e < -2,0
- Aqueles que tomam Riluzol devem estar em uma dose estável por pelo menos 30 dias antes da visita inicial ou devem ter parado de tomar Riluzol pelo menos 30 dias antes da visita inicial
- As mulheres não devem engravidar (por exemplo, pós-menopausa, cirurgicamente estéreis, usando métodos anticoncepcionais altamente eficazes ou não tendo sexo potencialmente reprodutivo) durante o estudo. Métodos altamente eficazes de controle de natalidade são aqueles com uma taxa de falha de < 1% ao ano quando empregados de forma consistente e correta, por ex. Contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio e progestagênio) ou contracepção hormonal apenas com progestagênio
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem e no início do estudo e não amamentar. Mulheres com potencial para engravidar são definidas como mulheres que tiveram menarca e não foram esterilizadas cirurgicamente (p. histerectomia ou salpingectomia bilateral) ou pós-menopausa (definida como pelo menos 1 ano desde o último período menstrual regular).
- Para participantes que tomam antiácidos (regularmente ou conforme necessário), o participante deseja e é capaz de evitar tomar antiácidos por pelo menos 2 horas antes e 6 horas após Triumeq
Critério de exclusão:
- Pessoas que são HLA-B*5701 positivo
- Hipersensibilidade conhecida ao Dolutegravir, Abacavir ou Lamivudina, ou a qualquer um dos excipientes
Critérios laboratoriais de segurança na triagem:
- ALT ≥ 5 vezes o limite superior do normal (ULN)
- AST ≥ 3 vezes LSN
- Bilirrubina ≥ 1,5 vezes LSN
- Depuração de creatinina < 30 mL / min
- Concentração de plaquetas de < 100 x109 por L
- Contagem absoluta de neutrófilos < 1x109 por L
- Hemoglobina < 100 g/L
- Amilase e lipase ≥ 2 vezes LSN
- Lactato ≥ 2 vezes LSN
- Insuficiência hepática moderada a grave, conforme definido pelas diretrizes clínicas locais
- Presença de anticorpos anti-HIV na triagem
- Presença de anticorpos contra hepatite C na triagem, a menos que os participantes tenham recebido tratamento eficaz para hepatite C
- Presença de núcleo de Hepatite B ou antígeno de superfície na triagem
- Participação em qualquer outro teste de medicamento experimental ou uso de medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem
- Uso de VNI ≥22 h por dia ou traqueostomia
- Dose de Edaravone dentro de 30 dias antes da triagem. Edaravone é aprovado pelo FDA e no Japão, mas continua sendo um produto experimental na Europa e na Austrália
- História clinicamente significativa de doença cardíaca, oncológica, psiquiátrica, hepática ou renal instável ou grave ou outra doença clinicamente significativa
- Tomando medicação contra-indicada com Triumeq: Dofetilideor Fampridine (dalfampridine)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dolutegravir/Abacavir/Lamivudina
Associação de Dolutegravir, Abacavir e Lamivudina em um único produto/cápsula. 4 cápsulas a serem tomadas por via oral uma vez ao dia (todas as 4 ao mesmo tempo, cada cápsula é Dolutegravir 12,5 mg, Abacavir 150 mg e Lamivudina 75 mg). A duração máxima é de 24 meses |
Dolutegravir 50mg, Abacavir 600mg e Lamivudina 300mg.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
4 cápsulas a serem tomadas por via oral uma vez ao dia (todas as 4 ao mesmo tempo).
A duração máxima é de 24 meses
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Placebo correspondente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medir a sobrevida global em 24 meses ou após um mínimo de 212 eventos
Prazo: 24 meses
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A sobrevida global é medida como morte por qualquer causa, em participantes com ELA em 24 meses ou após um mínimo de 212 eventos.
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24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Meça a pontuação na Escala de Avaliação Funcional ALS Revisada (ALSFRS-R) em intervalos de 3 meses.
Prazo: 24 meses
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O ALSFRS-R é uma medida de autorrelato de 12 itens que monitora a progressão da doença de ELA, onde uma pontuação mais alta reflete um melhor resultado.
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24 meses
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Número de participantes com Capacidade Vital Lenta anormal medida por espirometria manual em intervalos de 3 meses
Prazo: 24 meses
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A capacidade vital lenta é medida em litros e como uma % do previsto.
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24 meses
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Meça a creatinina plasmática em intervalos de 3 meses
Prazo: 24 meses
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A creatinina plasmática é avaliada para monitorar a função renal
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24 meses
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Atribua um valor usando a Escala de Estadiamento do Rei para descrever o grau de avanço da doença ao longo do tempo
Prazo: 24 meses
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A King's Staging Scale é um sistema de estadiamento clínico que define quatro estágios da ELA avaliados por meio de uma entrevista semiestruturada com o participante.
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24 meses
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Avalie a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 24 meses
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com base em exames físicos e sintomas relatados pelo paciente.
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24 meses
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Medir a descontinuação da medicação em estudo
Prazo: 24 meses
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o número de participantes que interromperam a medicação do estudo será avaliado para avaliar a tolerabilidade
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24 meses
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Meça a pontuação obtida com a Tela de Avaliação Cognitiva e Comportamental de Edimburgo (ECAS)
Prazo: 24 meses
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ECAS é um questionário de avaliação multidomínio usado em ALS para avaliar mudanças cognitivas e comportamentais onde uma pontuação mais alta se relaciona a um melhor resultado.
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24 meses
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Meça as respostas no questionário de qualidade de vida e saúde EQ-5D-5L.
Prazo: 24 meses
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O questionário EQ-5D-5L é uma medida padronizada de Qualidade de Vida relacionada à saúde, incorporando também uma Escala Visual Analógica.
Uma pontuação mais alta está relacionada a um melhor resultado.
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24 meses
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Medição de vários biomarcadores de amostras de sangue e urina
Prazo: 24 meses
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P75ECD urinário, cadeia leve e pesada de neurofilamentos plasmáticos, expressão de HERV-K e genotipagem (UNC13a / C9orf72) serão medidos para análises exploratórias pós-ensaio.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Julian Gold, MD, FFPHM, Macquarie University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de dezembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
18 de janeiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Esclerose
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores da síntese de ácidos nucleicos
- Agentes Antivirais
- Inibidores da Transcriptase Reversa
- Agentes Anti-HIV
- Agentes Antirretrovirais
- Inibidores da Integrase do HIV
- Inibidores de Integrase
- Dolutegravir
- Lamivudina
- Abacavir
Outros números de identificação do estudo
- LIGHTHOUSE II
- 2020-005069-15 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Prevê-se que os dados do nível do participante estarão disponíveis como acesso aberto.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Entre em contato com os Investigadores Chefes para obter informações de acesso.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Entre em contato com os Investigadores Chefes para obter informações de acesso.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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