Studie charakterizující biodistribuci 124I-značeného AT-03 u pacientů se systémovou amyloidózou (AT03-001)

Kritéria pro zařazení:

1. Rozumí postupům studie a je schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas, jak je popsáno v příloze 1, což zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
2. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let.

3. Má potvrzenou diagnózu amyloidního lehkého řetězce (AL), transthyretinové amyloidózy (ATTR) nebo amyloidózy s leukocytárním chemotaktickým faktorem 2 (ALECT2) nebo jakékoli jiné formy systémové amyloidózy na základě některého z následujících:

   1. histologické potvrzení s biopsií obsahující depozita jablkově zeleného dvojlomného kongofilního materiálu;
   2. genetický screening s přítomností patologie související s amyloidem; a/nebo
   3. amyloid-specifická zobrazovací studie.
4. Má známé postižení alespoň jednoho torakoabdominálního orgánu (kromě periferního nervového systému) podle klinické anamnézy (např. zobrazení v souladu s ukládáním amyloidu, biopsie orgánu, zvýšené biomarkery související s amyloidem atd.).

5. Pro ženy ve fertilním věku: souhlas s tím, že zůstanou abstinenty (zdrží se heterosexuálního styku) nebo budou používat antikoncepční metody, které vedou k míře selhání < 1 % ročně během období léčby a po dobu alespoň 90 dnů po poslední dávce studijní intervence .

   1. Žena je považována za ženu ve fertilním věku, pokud je postmenarchální, nedosáhla postmenopauzálního stavu (≥ 12 měsíců amenorey bez jiné identifikované příčiny než menopauzy) a nepodstoupila chirurgickou sterilizaci (odstranění vaječníků a/nebo dělohy). Definice reprodukčního potenciálu může být upravena tak, aby byla v souladu s místními směrnicemi nebo požadavky.
   2. Příklady antikoncepčních metod s mírou selhání < 1 % ročně zahrnují oboustranné podvázání vejcovodů, zavedenou mužskou sterilizaci, správné používání hormonální antikoncepce, která inhibuje ovulaci, nitroděložní tělíska uvolňující hormony a měděná nitroděložní tělíska.
   3. Antikoncepční metody, které nevedou k míře selhání < 1 % ročně, jako je čepice, bránice nebo houba se spermicidem nebo mužský nebo ženský kondom se spermicidem nebo bez něj, nejsou přijatelné.
   4. Spolehlivost sexuální abstinence by měla být hodnocena ve vztahu k délce klinické studie a preferovanému a obvyklému životnímu stylu subjektu. Periodická abstinence (např. kalendářní, ovulace, symptotermální nebo postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce.

6. Pro muže: souhlas zůstat abstinent nebo používat antikoncepční opatření a souhlas zdržet se darování spermatu, jak je definováno níže:

   1. U partnerek ve fertilním věku musí muži zůstat abstinenti nebo používat kondom a další antikoncepční metodu, které společně vedou k míře selhání < 1 % ročně během období léčby a po dobu nejméně 30 dnů plus 90 dnů (cyklus spermatogeneze ) po poslední dávce studijní intervence. Muži se musí ve stejném časovém období zdržet darování spermatu.

Kritéria vyloučení:

1. Je těhotná nebo kojíte.
2. Je duševně nebo právně nezpůsobilý, má v době studie značné emocionální problémy nebo má v anamnéze psychózu.
3. Účastnil se jiného protokolu klinické studie zobrazování amyloidu v nukleární medicíně a během 4 měsíců před screeningem dostal injekci indikátoru.
4. Má významnou komorbiditu (např. skóre ECOG 3 nebo vyšší), srdeční selhání IV. třídy NYHA, nekontrolovanou infekci nebo jiné probíhající závažné onemocnění.
5. Má známou alergii na léčbu jódem iOSAT.
6. Má konečné stádium onemocnění ledvin a podstupuje hemodialýzu nebo peritoneální dialýzu.
7. Obdržela vyšetřovací činidlo během pěti poločasů působení činidla nebo 30 dnů, podle toho, co je delší, před screeningem.
8. Má jakékoli onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko pro subjekt.