Исследование по характеристике биораспределения меченого 124I AT-03 у пациентов с системным амилоидозом (AT03-001)

Критерии включения:

1. Понимает процедуры исследования и способен дать подписанное информированное согласие, как описано в Приложении 1, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в этом протоколе.
2. Мужчина или женщина ≥18 лет.

3. Имеет подтвержденный диагноз амилоида легких цепей (AL), транстиретинового амилоидоза (ATTR) или амилоидоза лейкоцитарного хемотаксического фактора 2 (ALECT2) или любой другой формы системного амилоидоза на основании любого из следующих признаков:

   1. гистологическое подтверждение биоптатом, содержащим отложения яблочно-зеленого двулучепреломляющего конгофильного материала;
   2. генетический скрининг на наличие амилоидозависимой патологии; и/или
   3. амилоид-специфическое визуализирующее исследование.
4. Известно о поражении как минимум одного торакоабдоминального органа (исключая периферическую нервную систему) по клиническому анамнезу (например, визуализация, согласующаяся с отложением амилоида, биопсия органа, повышенные биомаркеры, связанные с амилоидом, и т. д.).

5. Для женщин детородного возраста: согласие оставаться воздержанными (воздерживаться от гетеросексуальных контактов) или использовать методы контрацепции, которые приводят к частоте неудач <1% в год в течение периода лечения и в течение как минимум 90 дней после последней дозы исследуемого вмешательства. .

   1. Женщина считается способной к деторождению, если она находится в постменархальном периоде, не достигла постменопаузального состояния (≥ 12 месяцев аменореи без установленной причины, кроме менопаузы) и не подвергалась хирургической стерилизации (удалению яичников и/или матки). Определение детородного потенциала может быть адаптировано для приведения в соответствие с местными правилами или требованиями.
   2. Примеры методов контрацепции с частотой неудач < 1% в год включают двустороннюю перевязку маточных труб, мужскую стерилизацию, правильное использование гормональных контрацептивов, подавляющих овуляцию, внутриматочные спирали, высвобождающие гормоны, и медные внутриматочные спирали.
   3. Методы контрацепции, которые не приводят к частоте неудач <1% в год, такие как колпачок, диафрагма или губка со спермицидом, мужской или женский презерватив со спермицидом или без него, неприемлемы.
   4. Достоверность сексуального воздержания следует оценивать в зависимости от продолжительности клинического исследования и предпочтительного и обычного образа жизни субъекта. Периодическое воздержание (например, календарный, овуляционный, симптотермальный или постовуляционный методы) и абстиненция не являются приемлемыми методами контрацепции.

6. Для мужчин: согласие воздерживаться от употребления алкоголя или использовать средства контрацепции и согласие воздерживаться от донорства спермы, как определено ниже:

   1. С партнершами детородного возраста мужчины должны воздерживаться от половых контактов или использовать презерватив в сочетании с дополнительным методом контрацепции, что в совокупности приводит к частоте неудач < 1% в год в течение периода лечения и в течение как минимум 30 дней плюс 90 дней (цикл сперматогенеза). ) после последней дозы исследуемого вмешательства. Мужчины должны воздерживаться от донорства спермы в этот же период времени.

Критерий исключения:

1. Беременна или кормит грудью.
2. Является психически или юридически недееспособным, имеет серьезные эмоциональные проблемы во время исследования или имеет историю психоза.
3. Участвовал в другом протоколе клинического испытания визуализации амилоида в ядерной медицине и получил инъекцию индикатора за 4 месяца до скрининга.
4. Имеет серьезное сопутствующее заболевание (например, балл ECOG 3 или выше), сердечную недостаточность IV класса по NYHA, неконтролируемую инфекцию или другое серьезное заболевание.
5. Имеет известную аллергию на лечение йодом iOSAT.
6. Имеет терминальную стадию почечной недостаточности и получает гемодиализ или перитонеальный диализ.
7. Получил исследуемый агент в течение пяти периодов полувыведения агента или 30 дней, в зависимости от того, что дольше, до скрининга.
8. Имеет какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск для субъекта.