Un estudio para caracterizar la biodistribución de AT-03 marcado con 124I en pacientes con amiloidosis sistémica (AT03-001)

Criterios de inclusión:

1. Comprende los procedimientos del estudio y es capaz de dar un consentimiento informado firmado, como se describe en el Apéndice 1, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.
2. Hombre o mujer ≥18 años de edad.

3. Tiene un diagnóstico confirmado de cadena ligera amiloide (AL), amiloidosis por transtiretina (ATTR) o factor quimiotáctico leucocitario 2 amiloidosis (ALECT2), o cualquier otra forma de amiloidosis sistémica basada en cualquiera de los siguientes:

   1. una confirmación histológica con una biopsia que contiene depósitos de material congofílico birrefringente de color verde manzana;
   2. cribado genético con presencia de patología relacionada con amiloide; y/o
   3. estudio de imagen específico de amiloide.
4. Tiene compromiso conocido de al menos un órgano toracoabdominal (excluyendo el sistema nervioso periférico) por historial clínico (por ejemplo, imágenes consistentes con depósito de amiloide, biopsia de órgano, biomarcadores relacionados con amiloide elevados, etc.).

5. Para mujeres en edad fértil: acuerdo de permanecer en abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar métodos anticonceptivos que resulten en una tasa de falla de <1% por año durante el período de tratamiento y durante al menos 90 días después de la última dosis de la intervención del estudio .

   1. Se considera que una mujer está en edad fértil si es posmenárquica, no ha alcanzado un estado posmenopáusico (≥ 12 meses de amenorrea sin otra causa identificada que no sea la menopausia) y no se ha sometido a esterilización quirúrgica (extirpación de ovarios y/o útero). La definición de potencial fértil puede adaptarse para alinearse con las pautas o requisitos locales.
   2. Ejemplos de métodos anticonceptivos con una tasa de fracaso de <1% por año incluyen la ligadura de trompas bilateral, la esterilización masculina, el uso adecuado y establecido de anticonceptivos hormonales que inhiben la ovulación, los dispositivos intrauterinos liberadores de hormonas y los dispositivos intrauterinos de cobre.
   3. No son aceptables los métodos anticonceptivos que no den como resultado una tasa de falla de <1 % por año, como el capuchón, el diafragma o la esponja con espermicida, o el condón masculino o femenino con o sin espermicida.
   4. La fiabilidad de la abstinencia sexual debe evaluarse en relación con la duración del ensayo clínico y el estilo de vida preferido y habitual del sujeto. La abstinencia periódica (p. ej., calendario, métodos de ovulación, sintotérmicos o posovulación) y la abstinencia no son métodos anticonceptivos aceptables.

6. Para hombres: acuerdo de abstinencia o uso de medidas anticonceptivas y acuerdo de abstenerse de donar esperma, como se define a continuación:

   1. Con parejas femeninas en edad fértil, los hombres deben permanecer abstinentes o usar un condón más un método anticonceptivo adicional que, en conjunto, den como resultado una tasa de fracaso de < 1 % por año durante el período de tratamiento y durante al menos 30 días más 90 días (un ciclo de espermatogénesis). ) después de la última dosis de la intervención del estudio. Los hombres deben abstenerse de donar esperma durante este mismo período de tiempo.

Criterio de exclusión:

1. Está embarazada o amamantando.
2. Está mental o legalmente incapacitado, tiene problemas emocionales significativos en el momento del estudio o tiene antecedentes de psicosis.
3. Ha participado en otro protocolo de ensayo clínico de imágenes de amiloide de medicina nuclear y recibió una inyección de marcador en los 4 meses anteriores a la selección.
4. Tiene una comorbilidad significativa (p. ej., puntuación ECOG de 3 o más), insuficiencia cardíaca clase IV de la NYHA, infección no controlada u otra enfermedad grave en curso.
5. Tiene una alergia conocida al tratamiento con yodo iOSAT.
6. Tiene enfermedad renal en etapa terminal y está recibiendo hemodiálisis o diálisis peritoneal.
7. Ha recibido un agente en investigación dentro de las cinco vidas medias del agente o 30 días, lo que sea más largo, antes de la Selección.
8. Tiene alguna enfermedad que, en opinión del Investigador, podría confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional para el sujeto.