En studie for å karakterisere biofordelingen av 124I-merket AT-03 hos pasienter med systemisk amyloidose (AT03-001)

Inklusjonskriterier:

1. Forstår studieprosedyrene og er i stand til å gi signert informert samtykke, som beskrevet i vedlegg 1, som inkluderer overholdelse av kravene og restriksjonene oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen.
2. Mann eller kvinne ≥18 år.

3. Har en bekreftet diagnose av Amyloid Light-Chain (AL), Transthyretin Amyloidosis (ATTR), eller Leukocyte chemotactic factor 2 amyloidosi (ALECT2), eller andre former for systemisk amyloidose basert på ett av følgende:

   1. en histologisk bekreftelse med en biopsi som inneholder avleiringer av eplegrønt dobbeltbrytende, kongofilt materiale;
   2. genetisk screening med tilstedeværelse av amyloid-relatert patologi; og/eller
   3. amyloid-spesifikk avbildningsstudie.
4. Har kjent involvering av minst ett thoracoabdominal organ (unntatt perifert nervesystem) i klinisk historie (f.eks. bildediagnostikk forenlig med amyloidavsetning, organbiopsi, forhøyede amyloidrelaterte biomarkører, etc.).

5. For kvinner i fertil alder: avtale om å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelt samleie) eller bruke prevensjonsmetoder som resulterer i en feilrate på <1 % per år i løpet av behandlingsperioden og i minst 90 dager etter siste dose av studieintervensjon .

   1. En kvinne anses som fertil hvis hun er postmenarkal, ikke har nådd en postmenopausal tilstand (≥ 12 måneder med amenoré uten annen identifisert årsak enn overgangsalder), og ikke har gjennomgått kirurgisk sterilisering (fjerning av eggstokker og/eller livmor). Definisjonen av fertilitet kan tilpasses for å tilpasses lokale retningslinjer eller krav.
   2. Eksempler på prevensjonsmetoder med en feilrate på < 1 % per år inkluderer bilateral tubal ligering, mannlig sterilisering, etablert, riktig bruk av hormonelle prevensjonsmidler som hemmer eggløsning, hormonfrigjørende intrauterine enheter og kobber intrauterine enheter.
   3. Prevensjonsmetoder som ikke resulterer i en sviktprosent på <1 % per år, som caps, diafragma eller svamp med spermicid, eller mannlig eller kvinnelig kondom med eller uten spermicid, er ikke akseptable.
   4. Påliteligheten av seksuell avholdenhet bør vurderes i forhold til varigheten av den kliniske studien og den foretrukne og vanlige livsstilen til forsøkspersonen. Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptomtermiske eller postovulasjonsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.

6. For menn: avtale om å forbli avholdende eller bruke prevensjonstiltak og avtale om å avstå fra å donere sæd, som definert nedenfor:

   1. Med kvinnelige partnere i fertil alder, må menn forbli avholdende eller bruke kondom pluss en ekstra prevensjonsmetode som til sammen resulterer i en feilrate på < 1 % per år i behandlingsperioden og i minst 30 dager pluss 90 dager (en spermatogenesesyklus ) etter den siste dosen med studieintervensjon. Menn må avstå fra å donere sæd i samme tidsperiode.

Ekskluderingskriterier:

1. Er gravid eller ammer.
2. Er psykisk eller juridisk ufør, har betydelige følelsesmessige problemer på studietidspunktet, eller har en historie med psykose.
3. Har deltatt i en annen nukleærmedisinsk amyloidavbildningsprotokoll for klinisk utprøving og mottatt sporinjeksjon i de 4 månedene før screening.
4. Har en betydelig komorbiditet (f.eks. ECOG-score på 3 eller høyere), NYHA klasse IV hjertesvikt, ukontrollert infeksjon eller annen pågående alvorlig sykdom.
5. Har en kjent allergi mot iOSAT jodbehandling.
6. Har nyresykdom i sluttstadiet og får hemodialyse eller peritonealdialyse.
7. Har mottatt et undersøkelsesmiddel innen fem halveringstider etter midlet eller 30 dager, avhengig av hva som er lengst, før screening.
8. Har en sykdom som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre ytterligere risiko for forsøkspersonen.