Une étude pour caractériser la biodistribution de l'AT-03 marqué à l'124I chez les patients atteints d'amylose systémique (AT03-001)

Critère d'intégration:

1. Comprend les procédures de l'étude et est capable de donner un consentement éclairé signé, tel que décrit à l'annexe 1, qui comprend le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole.
2. Homme ou femme ≥18 ans.

3. A un diagnostic confirmé de chaîne légère amyloïde (AL), d'amylose à transthyrétine (ATTR) ou de facteur chimiotactique leucocytaire 2 amyloidosi (ALECT2), ou de toute autre forme d'amylose systémique basée sur l'un des éléments suivants :

   1. une confirmation histologique avec une biopsie contenant des dépôts de matériel congophile biréfringent vert pomme ;
   2. dépistage génétique avec présence de pathologie liée à l'amyloïde ; et/ou
   3. étude d'imagerie spécifique à l'amyloïde.
4. A une atteinte connue d'au moins un organe thoracoabdominal (à l'exclusion du système nerveux périphérique) par des antécédents cliniques (par exemple, imagerie compatible avec un dépôt d'amyloïde, biopsie d'organe, biomarqueurs élevés liés à l'amyloïde, etc.).

5. Pour les femmes en âge de procréer : accord pour rester abstinent (s'abstenir de rapports hétérosexuels) ou utiliser des méthodes contraceptives qui entraînent un taux d'échec < 1 % par an pendant la période de traitement et pendant au moins 90 jours après la dernière dose de l'intervention à l'étude .

   1. Une femme est considérée en âge de procréer si elle est postménarchée, n'a pas atteint un état postménopausique (≥ 12 mois d'aménorrhée sans cause identifiée autre que la ménopause) et n'a pas subi de stérilisation chirurgicale (ablation des ovaires et/ou de l'utérus). La définition du potentiel de procréation peut être adaptée pour s'aligner sur les directives ou exigences locales.
   2. Les exemples de méthodes contraceptives avec un taux d'échec < 1 % par an comprennent la ligature bilatérale des trompes, la stérilisation masculine, l'utilisation établie et appropriée de contraceptifs hormonaux qui inhibent l'ovulation, les dispositifs intra-utérins libérant des hormones et les dispositifs intra-utérins au cuivre.
   3. Les méthodes de contraception qui n'entraînent pas un taux d'échec inférieur à 1 % par an, telles que le capuchon, le diaphragme ou l'éponge avec spermicide, ou le préservatif masculin ou féminin avec ou sans spermicide, ne sont pas acceptables.
   4. La fiabilité de l'abstinence sexuelle doit être évaluée par rapport à la durée de l'essai clinique et au style de vie préféré et habituel du sujet. L'abstinence périodique (par exemple, calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques ou post-ovulation) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables.

6. Pour les hommes : accord de maintien de l'abstinence ou d'utilisation de moyens contraceptifs et accord de s'abstenir de donner du sperme, tel que défini ci-dessous :

   1. Avec des partenaires féminines en âge de procréer, les hommes doivent rester abstinents ou utiliser un préservatif plus une méthode contraceptive supplémentaire qui, ensemble, entraînent un taux d'échec < 1 % par an pendant la période de traitement et pendant au moins 30 jours plus 90 jours (un cycle de spermatogenèse ) après la dernière dose de l'intervention à l'étude. Les hommes doivent s'abstenir de donner du sperme pendant cette même période.

Critère d'exclusion:

1. Est enceinte ou allaite.
2. Est mentalement ou légalement incapable, a des problèmes émotionnels importants au moment de l'étude ou a des antécédents de psychose.
3. A participé à un autre protocole d'essai clinique d'imagerie amyloïde en médecine nucléaire et a reçu une injection de traceur dans les 4 mois précédant le dépistage.
4. A une comorbidité significative (par exemple, un score ECOG de 3 ou plus), une insuffisance cardiaque de classe NYHA IV, une infection non contrôlée ou une autre maladie grave en cours.
5. A une allergie connue au traitement à l'iode iOSAT.
6. A une insuffisance rénale terminale et reçoit une hémodialyse ou une dialyse péritonéale.
7. A reçu un agent expérimental dans les cinq demi-vies de l'agent ou 30 jours, selon la période la plus longue, avant le dépistage.
8. A une maladie qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou présenter un risque supplémentaire pour le sujet.