Badanie mające na celu scharakteryzowanie biodystrybucji AT-03 znakowanego 124I u pacjentów z amyloidozą układową (AT03-001)

Kryteria przyjęcia:

1. Rozumie procedury badawcze i jest w stanie wyrazić świadomą zgodę, jak opisano w Załączniku 1, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.
2. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat.

3. Ma potwierdzone rozpoznanie łańcucha lekkiego amyloidu (AL), amyloidozy transtyretynowej (ATTR) lub amyloidozy czynnika chemotaktycznego leukocytów 2 (ALECT2) lub jakiejkolwiek innej formy amyloidozy układowej na podstawie któregokolwiek z poniższych:

   1. potwierdzenie histologiczne z biopsją zawierającą złogi jasnozielonego, dwójłomnego, kongofilnego materiału;
   2. skrining genetyczny z obecnością patologii związanej z amyloidem; i/lub
   3. badanie obrazowe swoiste dla amyloidu.
4. Stwierdzono zajęcie co najmniej jednego narządu piersiowo-brzusznego (z wyłączeniem obwodowego układu nerwowego) na podstawie wywiadu klinicznego (np. obrazowanie zgodne z odkładaniem się amyloidu, biopsja narządu, podwyższone biomarkery związane z amyloidem itp.).

5. Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosowanie metod antykoncepcji powodujących niepowodzenie <1% rocznie w okresie leczenia i przez co najmniej 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanej interwencji .

   1. Kobieta jest uważana za zdolną do zajścia w ciążę, jeśli jest po menarchii, nie osiągnęła stanu postmenopauzalnego (≥ 12 miesięcy braku miesiączki bez zidentyfikowanej przyczyny innej niż menopauza) i nie została poddana chirurgicznej sterylizacji (usunięcie jajników i/lub macicy). Definicja potencjału rozrodczego może zostać dostosowana do lokalnych wytycznych lub wymagań.
   2. Przykłady metod antykoncepcyjnych, których odsetek niepowodzeń wynosi < 1% rocznie, obejmują obustronne podwiązanie jajowodów, sterylizację męską, ustalone, właściwe stosowanie hormonalnych środków antykoncepcyjnych hamujących owulację, wkładki wewnątrzmaciczne uwalniające hormony i miedziane wkładki wewnątrzmaciczne.
   3. Niedopuszczalne są metody antykoncepcji, które nie powodują niepowodzeń na poziomie <1% rocznie, takie jak kapturek, diafragma lub gąbka ze środkiem plemnikobójczym lub prezerwatywa dla mężczyzn lub kobiet ze środkiem plemnikobójczym lub bez niego.
   4. Wiarygodność abstynencji seksualnej należy oceniać w odniesieniu do czasu trwania badania klinicznego oraz preferowanego i zwyczajowego stylu życia osoby badanej. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne lub poowulacyjne) oraz odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.

6. Dla mężczyzn: zgoda na zachowanie abstynencji lub stosowanie środków antykoncepcyjnych oraz zgoda na powstrzymanie się od oddawania nasienia, zgodnie z poniższymi definicjami:

   1. W przypadku partnerek w wieku rozrodczym mężczyźni muszą zachować abstynencję lub stosować prezerwatywę oraz dodatkową metodę antykoncepcji, co razem skutkuje wskaźnikiem niepowodzeń wynoszącym < 1% rocznie w okresie leczenia i przez co najmniej 30 dni plus 90 dni (cykl spermatogenezy). ) po ostatniej dawce badanej interwencji. Mężczyźni muszą powstrzymać się od oddawania nasienia w tym samym okresie.

Kryteria wyłączenia:

1. Jest w ciąży lub karmi piersią.
2. Jest ubezwłasnowolniony umysłowo lub prawnie, ma poważne problemy emocjonalne w czasie badania lub ma historię psychozy.
3. Uczestniczył w innym protokole badania klinicznego obrazowania amyloidu w medycynie nuklearnej i otrzymał zastrzyk znacznika w ciągu 4 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
4. Ma istotne choroby współistniejące (np. wynik ECOG 3 lub wyższy), niewydolność serca klasy IV NYHA, niekontrolowaną infekcję lub inną trwającą poważną chorobę.
5. Ma znaną alergię na leczenie jodem iOSAT.
6. Ma schyłkową niewydolność nerek i jest poddawany hemodializie lub dializie otrzewnowej.
7. Otrzymał badany środek w ciągu pięciu okresów półtrwania środka lub 30 dni, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym.
8. Ma jakąkolwiek chorobę, która w opinii Badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe zagrożenie dla badanego.