Bezpečnost a klinická aktivita QEL-001 u pacientů po transplantaci jater s neshodou A2 (LIBERATE)
30. června 2026 aktualizováno: Quell Therapeutics Limited
Jednoramenná, otevřená, multicentrická studie fáze I/II hodnotící bezpečnost a klinickou aktivitu QEL-001, autologní CART regulační buněčná léčba zaměřená na HLA-A2, u pacientů s negativním HLA-A2/A28, kteří mají Obdrželi transplantaci jater HLA-A2pos.
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost QEL-001 při prevenci rejekce jaterního transplantátu po vysazení imunosuprese.
QEL-001 je produkt vyrobený z buněk vlastních pacientů, které jsou geneticky modifikované a navrženy tak, aby pomohly tělu příjemce transplantátu přijmout darovaná játra a zabránily jejich imunitnímu systému odmítnout je, jakmile je potlačení imunity ukončeno.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je multicentrická, první na člověku, otevřená, jednoramenná studie autologního regulátoru CAR T (CAR-Treg) u příjemců transplantátu jater neshodných s HLA-A2.
Cílem je aktivovat CAR-Tregs při rozpoznání HLA-A2 antigenů přítomných na darovaných játrech a následně navodit a udržet imunologickou toleranci k orgánu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
33
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie
- Hopital Erasme
-
Brussels, Belgie
- H. Saint Luc
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Queen Elizabeth Hospital
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- H. Clinic Barcelona
-
Córdoba, Španělsko
- Hospital Reina Sofía
-
Madrid, Španělsko
- G. Gergorio Maranon
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Písemný informovaný souhlas.
- Subjekt, který dostal transplantaci jater HLA A2-neshoda 12 měsíců až 5 let před vstupem do studie.
- Schopnost a ochota používat antikoncepci.
- Být na stabilním udržování imunosuprese po dobu alespoň 12 týdnů před vstupem do studie.
Kritéria vyloučení:
- Těžké srdeční, respirační onemocnění nebo jakákoli jiná hlavní orgánová dysfunkce.
- Subjekty s předchozí transplantací nejaterních pevných orgánů nebo hematopoetických kmenových buněk.
- Známá přecitlivělost na složky studovaného léku, imunosupresivní léky definované protokolem nebo významná alergická reakce na jakýkoli lék.
- Pozitivní sérologie na virus lidské imunodeficience (HIV), aktivní nebo latentní tuberkulózu (TB) nebo jinou klinicky aktivní lokální nebo systémovou infekci.
- Použití zkoumaných látek do 3 měsíců.
- Subjekty s anamnézou autoimunitního onemocnění vyžadujícího použití imunosuprese nebo biologických léků během 24 měsíců před vstupem do studie.
- Subjekt s anamnézou malignity v posledních 5 letech.
- Zdravotní nebo sociální stav, který není slučitelný s adekvátním sledováním studie, a jakýkoli jiný důvod, který by podle názoru vyšetřovatele nebo lékařského monitoru způsobil, že subjekt není vhodný pro účast ve studii.
Protokolem definovaná laboratorní hodnota pro následující parametry:
- alaninaminotransferáza (ALT) a buď alkalická fosfatáza (ALP) nebo gama-glutamyltransferáza (GGT),
- Funkce ledvin např. eGFR,
- Bílé krvinky,
- Hemoglobin,
- Krevní destičky.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčebná skupina
|
QEL-001 je autologní terapie, která se skládá z upravených regulačních T buněk transdukovaných lentivirovým vektorem obsahujícím CAR namířený proti HLA-A2.
Léčba bude podávána intravenózní infuzí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dlouhodobá bezpečnost
Časové okno: Den infuze až do týdne 82 a až 15 let po infuzi
|
Výskyt a stupeň nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) podle CTCAE V5.0.
|
Den infuze až do týdne 82 a až 15 let po infuzi
|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 28 dní po infuzi
|
Výskyt protokolem definovaných toxicit limitujících dávku (DLTs).
|
28 dní po infuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výsledek související s imunosupresí
Časové okno: 2 měsíce a 1 rok po vysazení imunosuprese
|
Schopnost vysadit imunosupresi (IS) měřenou procentem subjektů, které mají stabilní jaterní funkční testy a jsou bez IS za dva měsíce a jeden rok po vysazení IS.
|
2 měsíce a 1 rok po vysazení imunosuprese
|
|
Výsledek související s tolerancí
Časové okno: 1 rok po vysazení imunosuprese
|
Schopnost dosáhnout provozní tolerance měřené podílem subjektů splňujících klinická, biochemická a histologická kritéria provozní tolerance jeden rok po vysazení IS.
|
1 rok po vysazení imunosuprese
|
|
Složený výsledek selhání účinnosti
Časové okno: 1 rok po vysazení imunosuprese
|
Podíl subjektů se složenou příhodou: akutní rejekce (AR), biopsií prokázaná akutní rejekce (BPAR), znovuzavedení IS nebo ztráta štěpu.
|
1 rok po vysazení imunosuprese
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posuďte události související s bezpečností
Časové okno: Až 82 týdnů po infuzi
|
Výskyt a závažnost infekcí od léčby do 82. týdne.
|
Až 82 týdnů po infuzi
|
|
Přítomnost replikačního kompetentního lentiviru
Časové okno: až 52 týdnů po infuzi
|
Absence nebo přítomnost expozice replikačně kompetentnímu lentiviru
|
až 52 týdnů po infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. ledna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
25. února 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2040
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
10. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- QEL-001-CLN-01
- 2021-001379-18 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .