Sicurezza e attività clinica di QEL-001 in pazienti sottoposti a trapianto di fegato con mancata corrispondenza A2 (LIBERATE)
30 giugno 2026 aggiornato da: Quell Therapeutics Limited
Uno studio a braccio singolo, in aperto, multicentrico, di fase I/II che valuta la sicurezza e l'attività clinica di QEL-001, un trattamento cellulare regolatorio CAR T autologo mirato a HLA-A2, in pazienti HLA-A2/A28neg che hanno Ha ricevuto un trapianto di fegato HLA-A2pos.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di QEL-001 nella prevenzione del rigetto del trapianto di fegato dopo la sospensione dell'immunosoppressione.
QEL-001 è un prodotto a base di cellule proprie del paziente, che sono geneticamente modificate e progettate per aiutare il corpo del ricevente del trapianto ad accettare il fegato donato e impedire al suo sistema immunitario di rigettarlo una volta ritirata la soppressione immunitaria.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio multicentrico, first-in-human, in aperto, a braccio singolo di un regolatore CAR T autologo (CAR-Treg) in riceventi di trapianto di fegato non corrispondenti HLA-A2.
L'obiettivo è che le CAR-Tregs vengano attivate al riconoscimento degli antigeni HLA-A2 presenti sul fegato donato e successivamente inducano e mantengano la tolleranza immunologica all'organo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
33
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Brussels, Belgio
- Hopital Erasme
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Brussels, Belgio
- H. Saint Luc
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Leuven, Belgio, 3000
- UZ Leuven
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Birmingham, Regno Unito
- Queen Elizabeth Hospital
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Barcelona, Spagna
- H. Clinic Barcelona
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Córdoba, Spagna
- Hospital Reina Sofía
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Madrid, Spagna
- G. Gergorio Maranon
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto.
- - Soggetto che ha ricevuto trapianto di fegato con mancata corrispondenza HLA A2 da 12 mesi a 5 anni prima dell'ingresso nello studio.
- In grado e disposto a usare la contraccezione.
- Essere in mantenimento stabile dell'immunosoppressione per almeno 12 settimane prima dell'ingresso nello studio.
Criteri di esclusione:
- Grave malattia cardiaca, respiratoria o qualsiasi altra disfunzione d'organo principale.
- Soggetti con precedente trapianto di organi solidi non epatici o di cellule staminali ematopoietiche.
- Ipersensibilità nota allo studio degli ingredienti dei farmaci, farmaci immunosoppressori definiti dal protocollo o una reazione allergica significativa a qualsiasi farmaco.
- Sierologia positiva per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), tubercolosi attiva o latente (TBC) o altra infezione locale o sistemica clinicamente attiva.
- Uso di agenti sperimentali entro 3 mesi.
- Soggetti con storia di malattia autoimmune che richiedono l'uso di immunosoppressione o farmaci biologici entro 24 mesi prima dell'ingresso nello studio.
- Soggetto con storia di malignità negli ultimi 5 anni.
- Condizione medica o sociale non compatibile con un adeguato follow-up dello studio e qualsiasi altro motivo che, a giudizio del Site Investigator o del Medical Monitor, renderebbe il soggetto non idoneo alla partecipazione allo studio.
Valore di laboratorio definito dal protocollo per i seguenti parametri:
- Alanina aminotransferasi (ALT) e fosfatasi alcalina (ALP) o gamma-glutamil transferasi (GGT),
- Funzionalità renale, ad es. eGFR,
- Globuli bianchi,
- Emoglobina,
- Piastrine.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo di trattamento
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QEL-001 è una terapia autologa composta da cellule T regolatorie ingegnerizzate trasdotte con un vettore lentivirale contenente un CAR diretto contro HLA-A2.
Il trattamento verrà somministrato tramite infusione endovenosa.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza a lungo termine
Lasso di tempo: Dal giorno dell'infusione fino alla settimana 82 e fino a 15 anni dopo l'infusione
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Incidenza e grado degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), inclusi gli eventi avversi gravi (SAE) secondo CTCAE V5.0.
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Dal giorno dell'infusione fino alla settimana 82 e fino a 15 anni dopo l'infusione
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Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 28 giorni dopo l'infusione
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Incidenza delle tossicità dose-limitanti (DLT) definite dal protocollo.
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28 giorni dopo l'infusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Esito correlato all’immunosoppressione
Lasso di tempo: 2 mesi e 1 anno dopo la sospensione della soppressione immunitaria
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Capacità di sospendere l'immunosoppressione (IS) misurata dalla percentuale di soggetti che hanno test di funzionalità epatica stabili e sono liberi da IS a due mesi e a un anno dopo la sospensione dell'IS.
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2 mesi e 1 anno dopo la sospensione della soppressione immunitaria
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Risultato correlato alla tolleranza
Lasso di tempo: 1 anno dopo la sospensione della soppressione immunitaria
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Capacità di raggiungere la tolleranza operativa misurata dalla percentuale di soggetti che soddisfano i criteri di tolleranza operativa clinica, biochimica e istologica un anno dopo la sospensione dell'IS.
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1 anno dopo la sospensione della soppressione immunitaria
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Esito composito del fallimento di efficacia
Lasso di tempo: 1 anno dopo la sospensione della soppressione immunitaria
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Proporzione di soggetti con evento composito: rigetto acuto (AR), rigetto acuto dimostrato tramite biopsia (BPAR), reintroduzione di IS o perdita del trapianto.
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1 anno dopo la sospensione della soppressione immunitaria
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare gli eventi relativi alla sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 82 settimane dopo l'infusione
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Incidenza e gravità delle infezioni dal trattamento alla settimana 82.
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Fino a 82 settimane dopo l'infusione
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Presenza di lentivirus competenti per la replicazione
Lasso di tempo: fino a 52 settimane dopo l'infusione
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Assenza o presenza di esposizione a lentivirus competenti per la replicazione
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fino a 52 settimane dopo l'infusione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 gennaio 2022
Completamento primario (Effettivo)
25 febbraio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2040
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 febbraio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 febbraio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
10 febbraio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- QEL-001-CLN-01
- 2021-001379-18 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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