Bezpieczeństwo i aktywność kliniczna QEL-001 u pacjentów po przeszczepie wątroby z niedopasowaniem A2 (LIBERATE)
30 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Quell Therapeutics Limited
Jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i aktywność kliniczną QEL-001, leczenia autologicznymi komórkami regulatorowymi CAR T ukierunkowanymi na HLA-A2, u pacjentów z HLA-A2/A28neg, u których Otrzymał przeszczep wątroby HLA-A2pos.
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji QEL-001 w zapobieganiu odrzuceniu przeszczepu wątroby po odstawieniu immunosupresji.
QEL-001 to produkt wytworzony z własnych komórek pacjenta, które są modyfikowane genetycznie i zaprojektowany, aby pomóc organizmowi biorcy przeszczepu zaakceptować pobraną wątrobę i zapobiec odrzuceniu jej przez układ odpornościowy po ustąpieniu supresji immunologicznej.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To wieloośrodkowe, pierwsze u ludzi, otwarte, jednoramienne badanie autologicznego regulatora CAR T (CAR-Treg) u biorców przeszczepu wątroby z niedopasowaniem HLA-A2.
Celem jest aktywacja CAR-Treg po rozpoznaniu antygenów HLA-A2 obecnych w wątrobie dawcy, a następnie wywołanie i utrzymanie tolerancji immunologicznej na narząd.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
33
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia
- Hopital Erasme
-
Brussels, Belgia
- H. Saint Luc
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- H. Clinic Barcelona
-
Córdoba, Hiszpania
- Hospital Reina Sofía
-
Madrid, Hiszpania
- G. Gergorio Maranon
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Queen Elizabeth Hospital
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pisemna świadoma zgoda.
- Pacjent, który otrzymał przeszczep wątroby z niedopasowaniem HLA A2 od 12 miesięcy do 5 lat przed włączeniem do badania.
- Zdolność i chęć stosowania antykoncepcji.
- Należy utrzymywać stabilną immunosupresję przez co najmniej 12 tygodni przed włączeniem do badania.
Kryteria wyłączenia:
- Ciężka choroba serca, układu oddechowego lub dysfunkcja jakiegokolwiek innego ważnego narządu.
- Pacjenci po wcześniejszym przeszczepie narządu miąższowego innego niż wątroba lub krwiotwórczych komórek macierzystych.
- Znana nadwrażliwość na składniki badanych leków, określone w protokole leki immunosupresyjne lub znaczna reakcja alergiczna na jakikolwiek lek.
- Pozytywny wynik serologiczny w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), czynnej lub utajonej gruźlicy (TB) lub innej klinicznie czynnej miejscowej lub układowej infekcji.
- Wykorzystanie agentów śledczych w ciągu 3 miesięcy.
- Pacjenci z historią chorób autoimmunologicznych wymagających stosowania immunosupresji lub leków biologicznych w ciągu 24 miesięcy przed włączeniem do badania.
- Podmiot z historią choroby nowotworowej w ciągu ostatnich 5 lat.
- Stan medyczny lub społeczny, który nie jest zgodny z odpowiednią kontynuacją badania oraz jakikolwiek inny powód, który w opinii badacza ośrodka lub monitora medycznego sprawia, że uczestnik nie nadaje się do udziału w badaniu.
Zdefiniowana w protokole wartość laboratoryjna dla następujących parametrów:
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) i fosfataza alkaliczna (ALP) lub gamma-glutamylotransferaza (GGT),
- czynność nerek, np. eGFR,
- Białe krwinki,
- Hemoglobina,
- Płytki krwi.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna
|
QEL-001 to autologiczna terapia złożona z modyfikowanych regulatorowych komórek T transdukowanych wektorem lentiwirusowym zawierającym CAR skierowany przeciwko HLA-A2.
Leczenie będzie podawane we wlewie dożylnym.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Długoterminowe bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Dzień infuzji do 82. tygodnia i do 15 lat po infuzji
|
Częstość występowania i stopień występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), zgodnie z CTCAE V5.0.
|
Dzień infuzji do 82. tygodnia i do 15 lat po infuzji
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 28 dni po infuzji
|
Częstość występowania określonych w protokole toksyczności ograniczających dawkę (DLT).
|
28 dni po infuzji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik związany z immunosupresją
Ramy czasowe: 2 miesiące i 1 rok po wycofaniu immunosupresji
|
Zdolność do wycofania immunosupresji (IS) mierzona jako odsetek pacjentów, którzy mają stabilne testy czynności wątroby i są wolni od IS po dwóch miesiącach i po roku od wycofania IS.
|
2 miesiące i 1 rok po wycofaniu immunosupresji
|
|
Wynik związany z tolerancją
Ramy czasowe: 1 rok po wycofaniu immunosupresji
|
Zdolność do osiągnięcia tolerancji operacyjnej mierzonej odsetkiem pacjentów spełniających kryteria kliniczne, biochemiczne i histologiczne tolerancji operacyjnej po roku od wycofania IS.
|
1 rok po wycofaniu immunosupresji
|
|
Złożony wynik niepowodzenia skuteczności
Ramy czasowe: 1 rok po wycofaniu immunosupresji
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło zdarzenie złożone: ostre odrzucenie (AR), ostre odrzucenie potwierdzone biopsją (BPAR), ponowne wprowadzenie IS lub utrata przeszczepu.
|
1 rok po wycofaniu immunosupresji
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń zdarzenia związane z bezpieczeństwem
Ramy czasowe: Do 82 tygodni po infuzji
|
Częstość występowania i nasilenie zakażeń od leczenia do tygodnia 82.
|
Do 82 tygodni po infuzji
|
|
Obecność zdolnego do replikacji lentiwirusa
Ramy czasowe: do 52 tygodni po infuzji
|
Brak lub obecność ekspozycji na zdolnego do replikacji lentiwirusa
|
do 52 tygodni po infuzji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 stycznia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 lutego 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2040
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 lutego 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 lutego 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- QEL-001-CLN-01
- 2021-001379-18 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .