QEL-001:n turvallisuus ja kliininen aktiivisuus A2-epävastaavuuspotilailla maksansiirtopotilailla (LIBERATE)
tiistai 30. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Quell Therapeutics Limited
Yksihaarainen, avoin, monikeskus, vaiheen I/II tutkimus, joka arvioi QEL-001:n turvallisuutta ja kliinistä aktiivisuutta. Autologinen CAR T:n säätelevä soluhoito, joka kohdistuu HLA-A2:een, HLA-A2/A28neg-potilailla, joilla on Sai HLA-A2pos maksansiirron.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida QEL-001:n turvallisuutta ja siedettävyyttä maksasiirteen hylkimisreaktion ehkäisyssä immunosuppression lopettamisen jälkeen.
QEL-001 on tuote, joka on valmistettu potilaan omista soluista, jotka on muunnettu geneettisesti ja jotka on suunniteltu auttamaan siirrännäisen vastaanottajan kehoa ottamaan vastaan lahjoitetun maksan ja estämään immuunijärjestelmää hylkäämästä sitä, kun immuunisuppressio lopetetaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on monikeskus, ensimmäinen ihmisissä, avoin, yksihaarainen tutkimus autologisesta CAR T-säätelystä (CAR-Treg) HLA-A2-vastaamattomilla maksansiirron saajilla.
Tavoitteena on, että CAR-Tregit aktivoituvat, kun ne tunnistavat luovutetussa maksassa olevat HLA-A2-antigeenit ja indusoivat ja ylläpitävät immunologista toleranssia elimelle.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
33
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia
- Hopital Erasme
-
Brussels, Belgia
- H. Saint Luc
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- H. Clinic Barcelona
-
Córdoba, Espanja
- Hospital Reina Sofía
-
Madrid, Espanja
- G. Gergorio Maranon
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen Elizabeth Hospital
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tietoinen suostumus.
- Koehenkilö, jolle tehtiin HLA A2 -epävastaava maksansiirto 12 kuukautta - 5 vuotta ennen tutkimukseen tuloa.
- Osaa ja haluaa käyttää ehkäisyä.
- Immunosuppression on oltava vakaa vähintään 12 viikkoa ennen tutkimukseen osallistumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikea sydän-, hengitystie- tai jokin muu vakava elimen toimintahäiriö.
- Potilaat, joille on aiemmin tehty kiinteä elin tai hematopoieettinen kantasolusiirto.
- Tunnettu yliherkkyys tutkittavan lääkkeen aineosille, protokollissa määritellyille immunosuppressiivisille lääkkeille tai merkittävä allerginen reaktio mille tahansa lääkkeelle.
- Positiivinen serologia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), aktiiviselle tai piilevälle tuberkuloosille (TB) tai muulle kliinisesti aktiiviselle paikalliselle tai systeemiselle infektiolle.
- Tutkimusaineiden käyttö 3 kuukauden sisällä.
- Koehenkilöt, joilla on ollut autoimmuunisairaus, joka vaatii immunosuppression tai biologisten lääkkeiden käyttöä 24 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
- Aihe, jolla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisten 5 vuoden aikana.
- Lääketieteellinen tai sosiaalinen tila, joka ei ole yhteensopiva riittävän tutkimuksen seurannan kanssa, ja mikä tahansa muu syy, joka tutkimuspaikan tutkijan tai lääketieteellisen tarkkailijan mielestä tekisi tutkittavan sopimattoman osallistumaan tutkimukseen.
Protokollan määrittelemä laboratorioarvo seuraaville parametreille:
- alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja joko alkalinen fosfataasi (ALP) tai gammaglutamyylitransferaasi (GGT),
- Munuaisten toiminta mm. eGFR,
- Valkosolut,
- Hemoglobiini,
- Verihiutaleet.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä
|
QEL-001 on autologinen hoito, joka koostuu muokatuista säätelevistä T-soluista, jotka on transdusoitu lentivirusvektorilla, joka sisältää HLA-A2:ta vastaan suunnatun CAR:n.
Hoito annetaan IV-infuusiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkäaikainen turvallisuus
Aikaikkuna: Infuusiopäivä viikkoon 82 asti ja enintään 15 vuotta infuusion jälkeen
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus ja aste, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE) CTCAE V5.0:n mukaisesti.
|
Infuusiopäivä viikkoon 82 asti ja enintään 15 vuotta infuusion jälkeen
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 28 päivää infuusion jälkeen
|
Protokollan määrittelemien annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) esiintyvyys.
|
28 päivää infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Immunosuppressioon liittyvä tulos
Aikaikkuna: 2 kuukautta ja 1 vuosi immuunisuppression lopettamisen jälkeen
|
Kyky lopettaa immunosuppressio (IS) mitattuna niiden potilaiden prosenttiosuudella, joilla on vakaa maksan toimintatesti ja jotka ovat IS-vapaita kahden kuukauden ja vuoden kuluttua IS:n lopettamisesta.
|
2 kuukautta ja 1 vuosi immuunisuppression lopettamisen jälkeen
|
|
Toleranssiin liittyvä tulos
Aikaikkuna: 1 vuosi immuunisuppression lopettamisen jälkeen
|
Kyky saavuttaa toiminnallinen toleranssi mitattuna kliinisen, biokemiallisen ja histologisen toiminnallisen toleranssin kriteerit täyttävien koehenkilöiden osuudella vuoden kuluttua IS:n poistamisesta.
|
1 vuosi immuunisuppression lopettamisen jälkeen
|
|
Yhdistelmätehokkuuden epäonnistumisen tulos
Aikaikkuna: 1 vuosi immuunisuppression lopettamisen jälkeen
|
Koehenkilöiden osuus, joilla on yhdistetty tapahtuma: akuutti hyljintä (AR), biopsialla todistettu akuutti hyljintä (BPAR), IS:n uudelleen käyttöönotto tai siirteen menetys.
|
1 vuosi immuunisuppression lopettamisen jälkeen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi turvallisuuteen liittyvät tapahtumat
Aikaikkuna: Jopa 82 viikkoa infuusion jälkeen
|
Infektioiden ilmaantuvuus ja vaikeusaste hoidosta viikkoon 82.
|
Jopa 82 viikkoa infuusion jälkeen
|
|
Replikointipätevän lentiviruksen läsnäolo
Aikaikkuna: enintään 52 viikkoa infuusion jälkeen
|
Replikaatiokykyiselle lentivirukselle altistumisen puuttuminen tai esiintyminen
|
enintään 52 viikkoa infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 21. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 25. helmikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. syyskuuta 2040
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 10. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 2. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- QEL-001-CLN-01
- 2021-001379-18 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .