Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A QEL-001 biztonságossága és klinikai aktivitása A2-es nem illeszkedő májtranszplantált betegeknél (LIBERATE)

2024. április 22. frissítette: Quell Therapeutics Limited

Egykarú, nyílt, többközpontú, I/II. fázisú vizsgálat, amely a QEL-001 biztonságosságát és klinikai aktivitását értékeli. HLA-A2pos májtranszplantációt kapott.

E vizsgálat célja a QEL-001 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése az immunszuppresszió megvonását követő májátültetett kilökődés megelőzésében. A QEL-001 egy olyan termék, amelyet a páciens saját sejtjeiből állítanak elő, amelyek genetikailag módosítottak, és célja, hogy segítse a transzplantált recipiens szervezetét az adományozott máj befogadásában, és megakadályozza, hogy az immunrendszerük kilökje azt az immunszuppresszió megszüntetése után.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy többközpontú, első emberben végzett, nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat egy autológ CAR T szabályozó (CAR-Treg) vizsgálatára HLA-A2-vel nem illő májátültetett betegeken. A cél az, hogy a CAR-Tregek aktiválódjanak az adományozott májban jelenlévő HLA-A2 antigének felismerésekor, és ezt követően immunológiai toleranciát indukáljanak és fenntartsák a szervvel szemben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

33

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Quell Therapeutics Clinical Trials
  • Telefonszám: +44(0)2070969012
  • E-mail: contact@quell-tx.com

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Toborzás
        • Hôpital Erasme
        • Kapcsolatba lépni:
          • Francoise Smits
        • Kapcsolatba lépni:
          • Luca Jacobs
        • Kutatásvezető:
          • Thierry Gustot, MD, PhD
      • Brussels, Belgium
        • Toborzás
        • H. Saint Luc
        • Kapcsolatba lépni:
          • Chantal De Reyck
        • Kutatásvezető:
          • Eliano Bonaccorsi
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Toborzás
        • UZ Leuven
        • Kapcsolatba lépni:
          • Claire Evers
        • Kapcsolatba lépni:
          • Sofie Vets
        • Kutatásvezető:
          • Jaques Pirenne, MD, PhD
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Queen Elizabeth Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Diana Hull
        • Kapcsolatba lépni:
          • Shaida Begum
        • Kutatásvezető:
          • James Ferguson, MBChB, MRCP, MD, FRCP
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Toborzás
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ann-Marie O'sullivan
        • Kutatásvezető:
          • Kourosh Saeb-Parsy, MA MB BChir FRCS PhD
        • Alkutató:
          • Ben Uttenthal
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Toborzás
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
          • Bernadette Solis
        • Kutatásvezető:
          • Alberto Sanchez Fueyo, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Alison Taylor, MD
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Toborzás
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
          • Aileen Marshall, MBChB (Hons) and PhD
        • Alkutató:
          • Neil Halliday
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • H. Clinic Barcelona
        • Kapcsolatba lépni:
          • Laia Escude
        • Kutatásvezető:
          • Jordi Colmenero, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Guilia Pagano, MD, PhD
      • Córdoba, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Reina Sofía
        • Kapcsolatba lépni:
          • Clara Linares
        • Kutatásvezető:
          • Manuel Luis Rodriguez-Peralvarez, MD, PhD
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • G. Gergorio Maranon
        • Kapcsolatba lépni:
          • Paloma Fernandez
        • Kutatásvezető:
          • Magdalena Salcedo, MD, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Írásbeli beleegyezés.
  • Az alany, aki HLA A2-mismatch májátültetésben részesült 12 hónappal-5 évvel a vizsgálatba való belépés előtt.
  • Képes és hajlandó fogamzásgátlást alkalmazni.
  • A vizsgálatba való belépés előtt legalább 12 hétig stabil immunszuppressziót kell fenntartani.

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos szív-, légzőszervi betegség vagy bármely más súlyos szervi működési zavar.
  • Olyan alanyok, akiknél korábban nem-máj szilárd szerv- vagy hematopoetikus őssejt-transzplantációt végeztek.
  • Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszer összetevőivel, a protokollban meghatározott immunszuppresszív gyógyszerekkel szemben vagy jelentős allergiás reakció bármely gyógyszerre.
  • Pozitív szerológia humán immundeficiencia vírus (HIV), aktív vagy látens tuberkulózis (TB) vagy más klinikailag aktív helyi vagy szisztémás fertőzés esetén.
  • Vizsgálati szerek felhasználása 3 hónapon belül.
  • Azok az alanyok, akiknek a kórtörténetében autoimmun betegség szerepel, amely immunszuppressziót vagy biológiai szereket igényel a vizsgálatba való belépés előtt 24 hónapon belül.
  • Az elmúlt 5 évben rosszindulatú daganattal rendelkező alany.
  • Egészségi vagy szociális állapot, amely nem egyeztethető össze a megfelelő vizsgálati nyomon követéssel, és bármely egyéb ok, amely a helyszíni kutató vagy az orvosi megfigyelő véleménye szerint alkalmatlanná tenné az alanyt a vizsgálatban való részvételre.

  • A protokoll által meghatározott laboratóriumi érték a következő paraméterekhez:

    • alanin aminotranszferáz (ALT) és alkalikus foszfatáz (ALP) vagy gamma-glutamil-transzferáz (GGT),
    • A veseműködés pl. eGFR,
    • Fehérvérsejtek,
    • Hemoglobin,
    • Vérlemezkék.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelési csoport
Drog: QEL-001
A QEL-001 egy olyan autológ terápia, amely a HLA-A2 elleni CAR-t tartalmazó lentivírus vektorral transzdukált szabályozó T-sejtekből áll. A kezelést IV infúzióval adják.
Más nevek:
  • HLA-A2 CAR-Treg

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hosszú távú biztonság
Időkeret: Az infúzió beadási napja a 82. hétig és az infúzió után 15 évig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása és fokozata, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) a CTCAE V5.0 szerint.
Az infúzió beadási napja a 82. hétig és az infúzió után 15 évig
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 28 nappal az infúzió után
A protokollban meghatározott dóziskorlátozó toxicitások (DLT-k) előfordulása.
28 nappal az infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az immunszuppresszióval kapcsolatos kimenetel
Időkeret: 2 hónappal és 1 évvel az immunszuppresszió megszüntetése után
Az immunszuppresszió (IS) megszüntetésének képessége, azon alanyok százalékos arányával mérve, akiknek stabil májfunkciós tesztjeik vannak, és IS-mentesek az IS megvonását követő két hónapon belül és egy évvel.
2 hónappal és 1 évvel az immunszuppresszió megszüntetése után
Toleranciával kapcsolatos eredmény
Időkeret: 1 évvel az immunszuppresszió megvonása után
Képesség a műtéti tolerancia elérésére, a klinikai, biokémiai és szövettani műtéti tolerancia kritériumait teljesítő alanyok arányával mérve az IS kivonását követő egy év elteltével.
1 évvel az immunszuppresszió megvonása után
Összetett hatékonysági kudarc kimenetele
Időkeret: 1 évvel az immunszuppresszió megvonása után
Az összetett eseményt mutató alanyok aránya: akut kilökődés (AR), biopsziával bizonyított akut kilökődés (BPAR), IS vagy graft elvesztése.
1 évvel az immunszuppresszió megvonása után

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a biztonsággal kapcsolatos eseményeket
Időkeret: Legfeljebb 82 héttel az infúzió után
A fertőzések előfordulása és súlyossága a kezeléstől a 82. hétig.
Legfeljebb 82 héttel az infúzió után
Replikációs kompetens lentivírus jelenléte
Időkeret: az infúziót követő 52 hétig
Replikáció-kompetens lentivírusnak való kitettség hiánya vagy jelenléte
az infúziót követő 52 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Quell Therapeutics Limited

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. január 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2040. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. február 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 1.

Első közzététel (Tényleges)

2022. február 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 22.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • QEL-001-CLN-01
  • 2021-001379-18 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Májbetegségek

Klinikai vizsgálatok a QEL-001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kenya

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel