Seguridad y actividad clínica de QEL-001 en pacientes con trasplante de hígado con desajuste A2 (LIBERATE)
30 de junio de 2026 actualizado por: Quell Therapeutics Limited
Un estudio de fase I/II multicéntrico, abierto, de un solo brazo que evalúa la seguridad y la actividad clínica de QEL-001, un tratamiento celular regulador de CAR T autólogo dirigido a HLA-A2, en pacientes HLA-A2/A28neg que tienen Recibió un trasplante de hígado HLA-A2pos.
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de QEL-001 en la prevención del rechazo del trasplante de hígado después de la suspensión de la inmunosupresión.
QEL-001 es un producto elaborado a partir de células del propio paciente, modificadas genéticamente y diseñadas para ayudar al cuerpo del receptor del trasplante a aceptar el hígado donado y evitar que su sistema inmunitario lo rechace una vez que se retira la supresión inmunitaria.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un estudio multicéntrico, primero en humanos, de etiqueta abierta, de un solo brazo de un CAR T regulador autólogo (CAR-Treg) en receptores de trasplante de hígado no coincidentes con HLA-A2.
El objetivo es que los CAR-Tregs se activen al reconocer los antígenos HLA-A2 presentes en el hígado donado y posteriormente induzcan y mantengan la tolerancia inmunológica al órgano.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
33
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Brussels, Bélgica
- Hopital Erasme
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Brussels, Bélgica
- H. Saint Luc
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Barcelona, España
- H. Clinic Barcelona
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Córdoba, España
- Hospital Reina Sofía
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Madrid, España
- G. Gergorio Maranon
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Birmingham, Reino Unido
- Queen Elizabeth Hospital
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito.
- Sujeto que recibió un trasplante de hígado con desajuste de HLA A2 de 12 meses a 5 años antes del ingreso al estudio.
- Capaz y dispuesta a usar métodos anticonceptivos.
- Tener un mantenimiento estable de inmunosupresión durante al menos 12 semanas antes del ingreso al estudio.
Criterio de exclusión:
- Enfermedad cardíaca, respiratoria grave o cualquier otra disfunción orgánica importante.
- Sujetos con trasplante previo de órgano sólido no hepático o de células madre hematopoyéticas.
- Hipersensibilidad conocida para estudiar los ingredientes de los medicamentos, medicamentos inmunosupresores definidos en el protocolo o una reacción alérgica significativa a cualquier medicamento.
- Serología positiva para virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), tuberculosis (TB) activa o latente u otra infección local o sistémica clínicamente activa.
- Uso de agentes en investigación dentro de los 3 meses.
- Sujetos con antecedentes de enfermedad autoinmune que requieran el uso de inmunosupresores o productos biológicos dentro de los 24 meses anteriores al ingreso al estudio.
- Sujeto con antecedentes de malignidad en los últimos 5 años.
- Condición médica o social que no sea compatible con un seguimiento adecuado del estudio y cualquier otra razón que, en opinión del Investigador del sitio o del Monitor médico, haga que el sujeto no sea apto para participar en el estudio.
Valor de laboratorio definido por protocolo para los siguientes parámetros:
- Alanina aminotransferasa (ALT) y fosfatasa alcalina (ALP) o gamma-glutamil transferasa (GGT),
- Función renal, p. eGFR,
- Células blancas de la sangre,
- Hemoglobina,
- plaquetas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de tratamiento
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QEL-001 es una terapia autóloga que se compone de células T reguladoras diseñadas transducidas con un vector lentiviral que contiene un CAR dirigido contra HLA-A2.
El tratamiento se administrará a través de una infusión intravenosa.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad a largo plazo
Periodo de tiempo: Día de infusión hasta la semana 82 y hasta 15 años después de la infusión
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Incidencia y grado de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), incluidos los eventos adversos graves (SAE) según CTCAE V5.0.
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Día de infusión hasta la semana 82 y hasta 15 años después de la infusión
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 28 días después de la infusión
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Incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT) definidas por el protocolo.
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28 días después de la infusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultado relacionado con la inmunosupresión
Periodo de tiempo: 2 meses y 1 año después de la retirada de la inmunosupresión
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Capacidad para retirar la inmunosupresión (IS) medida por el porcentaje de sujetos que tienen pruebas de función hepática estables y están libres de IS a los dos meses y al año después de la retirada de IS.
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2 meses y 1 año después de la retirada de la inmunosupresión
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Resultado relacionado con la tolerancia
Periodo de tiempo: 1 año después de la retirada de la inmunosupresión
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Capacidad para lograr tolerancia operativa medida por la proporción de sujetos que cumplen los criterios de tolerancia operativa clínica, bioquímica e histológica un año después de la retirada de IS.
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1 año después de la retirada de la inmunosupresión
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Resultado compuesto de fracaso de eficacia
Periodo de tiempo: 1 año después de la retirada de la inmunosupresión
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Proporción de sujetos con evento compuesto: rechazo agudo (RA), rechazo agudo comprobado por biopsia (BPAR), reintroducción de IS o pérdida del injerto.
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1 año después de la retirada de la inmunosupresión
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar eventos relacionados con la seguridad
Periodo de tiempo: Hasta 82 semanas después de la infusión
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Incidencia y gravedad de las infecciones desde el tratamiento hasta la semana 82.
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Hasta 82 semanas después de la infusión
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Presencia de Lentivirus con capacidad de replicación
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas después de la infusión
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Ausencia o presencia de exposición a lentivirus competentes para la replicación
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hasta 52 semanas después de la infusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de enero de 2022
Finalización primaria (Actual)
25 de febrero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2040
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de febrero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
10 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- QEL-001-CLN-01
- 2021-001379-18 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .