Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og klinisk aktivitet av QEL-001 hos A2-mismatch levertransplantasjonspasienter (LIBERATE)

22. april 2024 oppdatert av: Quell Therapeutics Limited

En enkeltarms, åpen etikett, multisenter, fase I/II-studie som evaluerer sikkerheten og den kliniske aktiviteten til QEL-001, en autolog CAR T-regulerende cellebehandling rettet mot HLA-A2, hos HLA-A2/A28neg-pasienter som har Fikk en HLA-A2pos levertransplantasjon.

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til QEL-001 i forebygging av levertransplantasjonsavstøtning etter immunsuppresjonsabstinens. QEL-001 er et produkt laget av pasientens egne celler, som er genmodifisert og designet for å hjelpe transplantatmottakerens kropp med å akseptere den donerte leveren og forhindre at immunsystemet deres avstøter den når immunundertrykkelsen er trukket tilbake.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en multisenter, første-i-menneske, åpen, enkeltarmsstudie av en autolog CAR T-regulator (CAR-Treg) i HLA-A2-mismatchede levertransplantasjonsmottakere. Målet er at CAR-Tregs skal aktiveres ved gjenkjennelse av HLA-A2-antigener på den donerte leveren og deretter indusere og opprettholde immunologisk toleranse for organet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

33

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Quell Therapeutics Clinical Trials
  • Telefonnummer: +44(0)2070969012
  • E-post: contact@quell-tx.com

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Rekruttering
        • Hôpital Erasme
        • Ta kontakt med:
          • Francoise Smits
        • Ta kontakt med:
          • Luca Jacobs
        • Hovedetterforsker:
          • Thierry Gustot, MD, PhD
      • Brussels, Belgia
        • Rekruttering
        • H. Saint Luc
        • Ta kontakt med:
          • Chantal De Reyck
        • Hovedetterforsker:
          • Eliano Bonaccorsi
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Ta kontakt med:
          • Claire Evers
        • Ta kontakt med:
          • Sofie Vets
        • Hovedetterforsker:
          • Jaques Pirenne, MD, PhD
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • H. Clinic Barcelona
        • Ta kontakt med:
          • Laia Escude
        • Hovedetterforsker:
          • Jordi Colmenero, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Guilia Pagano, MD, PhD
      • Córdoba, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Reina Sofia
        • Ta kontakt med:
          • Clara Linares
        • Hovedetterforsker:
          • Manuel Luis Rodriguez-Peralvarez, MD, PhD
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • G. Gergorio Maranon
        • Ta kontakt med:
          • Paloma Fernandez
        • Hovedetterforsker:
          • Magdalena Salcedo, MD, PhD
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Queen Elizabeth Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Diana Hull
        • Ta kontakt med:
          • Shaida Begum
        • Hovedetterforsker:
          • James Ferguson, MBChB, MRCP, MD, FRCP
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Rekruttering
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
          • Ann-Marie O'sullivan
        • Hovedetterforsker:
          • Kourosh Saeb-Parsy, MA MB BChir FRCS PhD
        • Underetterforsker:
          • Ben Uttenthal
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
          • Bernadette Solis
        • Hovedetterforsker:
          • Alberto Sanchez Fueyo, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Alison Taylor, MD
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
          • Aileen Marshall, MBChB (Hons) and PhD
        • Underetterforsker:
          • Neil Halliday

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke.
  • Person som mottok HLA A2-mismatch levertransplantasjon 12 måneder til 5 år før studiestart.
  • Kan og har lyst til å bruke prevensjon.
  • Være på stabil vedlikehold av immunsuppresjon i minst 12 uker før studiestart.

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig hjerte-, luftveissykdom eller andre større organdysfunksjoner.
  • Personer med tidligere ikke-lever solid organ eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
  • Kjent overfølsomhet for å studere medisiningredienser, protokolldefinerte immunsuppressive medisiner eller en betydelig allergisk reaksjon på et hvilket som helst medikament.
  • Positiv serologi for humant immunsviktvirus (HIV), aktiv eller latent tuberkulose (TB) eller annen klinisk aktiv lokal eller systemisk infeksjon.
  • Bruk av undersøkelsesmidler innen 3 måneder.
  • Personer med autoimmun sykdom i anamnesen som krever bruk av immunsuppresjon eller biologiske legemidler innen 24 måneder før studiestart.
  • Person med tidligere malignitet de siste 5 årene.
  • Medisinsk eller sosial tilstand som ikke er forenlig med adekvat studieoppfølging og enhver annen grunn som, etter vurderingen av stedsetterforskeren eller medisinsk monitor, ville gjøre forsøkspersonen uegnet for deltakelse i studien.

  • Protokolldefinert laboratorieverdi for følgende parametere:

    • Alaninaminotransferase (ALT) og enten alkalisk fosfatase (ALP) eller gamma-glutamyltransferase (GGT),
    • Nyrefunksjon f.eks. eGFR,
    • Hvite blodceller,
    • Hemoglobin,
    • Blodplater.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsgruppe
Legemiddel: QEL-001
QEL-001 er en autolog terapi som er sammensatt av konstruerte regulatoriske T-celler transdusert med en lentiviral vektor som inneholder en CAR rettet mot HLA-A2. Behandling vil bli gitt via en IV-infusjon.
Andre navn:
  • HLA-A2 CAR-Treg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhet
Tidsramme: Infusjonsdag frem til uke 82 og opptil 15 år etter infusjon
Forekomst og grad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) i henhold til CTCAE V5.0.
Infusjonsdag frem til uke 82 og opptil 15 år etter infusjon
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 28 dager etter infusjon
Forekomst av protokolldefinerte dosebegrensende toksisiteter (DLT).
28 dager etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Immunsuppresjonsrelatert utfall
Tidsramme: 2 måneder og 1 år etter seponering av immunsuppresjon
Evne til å seponere immunsuppresjon (IS) målt ved prosentandelen av personer som har stabile leverfunksjonstester og er IS-frie to måneder og ett år etter IS-abstinens.
2 måneder og 1 år etter seponering av immunsuppresjon
Toleranserelatert utfall
Tidsramme: 1 år etter seponering av immunsuppresjon
Evne til å oppnå operasjonstoleranse målt ved andelen forsøkspersoner som oppfyller de kliniske, biokjemiske og histologiske operasjonstoleransekriteriene ett år etter IS-uttak.
1 år etter seponering av immunsuppresjon
Utfall av sammensatt effektsvikt
Tidsramme: 1 år etter seponering av immunsuppresjon
Andel forsøkspersoner med sammensatt hendelse: akutt avstøtning (AR), biopsi bevist akutt avstøtning (BPAR), gjeninnføring av IS eller tap av graft.
1 år etter seponering av immunsuppresjon

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerhetsrelaterte hendelser
Tidsramme: Inntil 82 uker etter infusjon
Forekomst og alvorlighetsgrad av infeksjoner fra behandling til uke 82.
Inntil 82 uker etter infusjon
Tilstedeværelse av replikeringskompetent lentivirus
Tidsramme: opptil 52 uker etter infusjon
Fravær eller tilstedeværelse av eksponering for replikasjonskompetent lentivirus
opptil 52 uker etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Quell Therapeutics Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2040

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

10. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QEL-001-CLN-01
  • 2021-001379-18 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leversykdommer

Kliniske studier på QEL-001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere