Segurança e atividade clínica de QEL-001 em pacientes com transplante de fígado com incompatibilidade A2 (LIBERATE)
30 de junho de 2026 atualizado por: Quell Therapeutics Limited
Um estudo de braço único, aberto, multicêntrico, Fase I/II avaliando a segurança e a atividade clínica de QEL-001, um tratamento autólogo de células regulatórias CAR T direcionado ao HLA-A2, em pacientes HLA-A2/A28neg que têm Recebeu um transplante de fígado HLA-A2pos.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do QEL-001 na prevenção da rejeição do transplante de fígado após a retirada da imunossupressão.
O QEL-001 é um produto feito a partir das células do próprio paciente, que são geneticamente modificadas e projetadas para ajudar o corpo do receptor do transplante a aceitar o fígado doado e impedir que o sistema imunológico o rejeite quando a supressão imunológica for retirada.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo multicêntrico, primeiro em humanos, aberto e de braço único de um CAR T regulador autólogo (CAR-Treg) em receptores de transplante de fígado HLA-A2 incompatíveis.
O objetivo é que as CAR-Tregs sejam ativadas no reconhecimento dos antígenos HLA-A2 presentes no fígado doado e posteriormente induzam e mantenham a tolerância imunológica ao órgão.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
33
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Brussels, Bélgica
- Hopital Erasme
-
Brussels, Bélgica
- H. Saint Luc
-
Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanha
- H. Clinic Barcelona
-
Córdoba, Espanha
- Hospital Reina Sofía
-
Madrid, Espanha
- G. Gergorio Maranon
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Queen Elizabeth Hospital
-
Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por escrito.
- Indivíduo que recebeu transplante de fígado HLA A2 incompatível 12 meses a 5 anos antes da entrada no estudo.
- Capaz e disposta a usar métodos contraceptivos.
- Estar em manutenção estável de imunossupressão por pelo menos 12 semanas antes da entrada no estudo.
Critério de exclusão:
- Doença cardíaca, respiratória grave ou qualquer outra disfunção importante de órgão.
- Indivíduos com órgãos sólidos não hepáticos anteriores ou transplante de células-tronco hematopoiéticas.
- Hipersensibilidade conhecida para estudar ingredientes de medicamentos, medicamentos imunossupressores definidos pelo protocolo ou uma reação alérgica significativa a qualquer medicamento.
- Sorologia positiva para vírus da imunodeficiência humana (HIV), tuberculose (TB) ativa ou latente ou outra infecção local ou sistêmica clinicamente ativa.
- Uso de agentes experimentais dentro de 3 meses.
- Indivíduos com histórico de doença autoimune que requerem uso de imunossupressão ou produtos biológicos dentro de 24 meses antes da entrada no estudo.
- Sujeito com histórico de malignidade nos últimos 5 anos.
- Condição médica ou social que não seja compatível com o acompanhamento adequado do estudo e qualquer outro motivo que, na opinião do investigador do local ou do monitor médico, torne o sujeito inadequado para a participação no estudo.
Valor laboratorial definido pelo protocolo para os seguintes parâmetros:
- Alanina aminotransferase (ALT) e fosfatase alcalina (ALP) ou gama-glutamil transferase (GGT),
- Função renal, por ex. eGFR,
- Glóbulos brancos,
- Hemoglobina,
- Plaquetas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo de tratamento
|
QEL-001 é uma terapia autóloga que é composta por células T regulatórias modificadas transduzidas com um vetor lentiviral contendo um CAR direcionado contra HLA-A2.
O tratamento será administrado por meio de uma infusão IV.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança a longo prazo
Prazo: Dia da infusão até a semana 82 e até 15 anos após a infusão
|
Incidência e grau de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), incluindo eventos adversos graves (SAEs) de acordo com CTCAE V5.0.
|
Dia da infusão até a semana 82 e até 15 anos após a infusão
|
|
Segurança e tolerabilidade
Prazo: 28 dias após a infusão
|
Incidência de Toxicidades Limitantes de Dose (DLTs) definidas pelo protocolo.
|
28 dias após a infusão
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Resultado relacionado à imunossupressão
Prazo: 2 meses e 1 ano após a retirada da imunossupressão
|
Capacidade de retirar a imunossupressão (IS), medida pela porcentagem de indivíduos que apresentam testes de função hepática estáveis e estão livres de IS em dois meses e um ano após a retirada do IS.
|
2 meses e 1 ano após a retirada da imunossupressão
|
|
Resultado relacionado à tolerância
Prazo: 1 ano após a retirada da imunossupressão
|
Capacidade de atingir tolerância operacional medida pela proporção de indivíduos que atendem aos critérios clínicos, bioquímicos e histológicos de tolerância operacional um ano após a retirada do IS.
|
1 ano após a retirada da imunossupressão
|
|
Resultado de falha de eficácia composta
Prazo: 1 ano após a retirada da imunossupressão
|
Proporção de indivíduos com evento composto: rejeição aguda (RA), rejeição aguda comprovada por biópsia (BPAR), reintrodução de IS ou perda do enxerto.
|
1 ano após a retirada da imunossupressão
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Avaliar eventos relacionados à segurança
Prazo: Até 82 semanas após a infusão
|
Incidência e gravidade das infecções desde o tratamento até a semana 82.
|
Até 82 semanas após a infusão
|
|
Presença de Lentivírus Competente para Replicação
Prazo: até 52 semanas após a infusão
|
Ausência ou presença de exposição a lentivírus competente para replicação
|
até 52 semanas após a infusão
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
25 de fevereiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2040
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- QEL-001-CLN-01
- 2021-001379-18 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .