Studie OCA v kombinaci s BZF Hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti u pacientů s PBC
17. června 2026 aktualizováno: Intercept Pharmaceuticals
Fáze 2a, dvojitě zaslepená, randomizovaná, aktivně kontrolovaná, paralelní skupinová studie hodnotící účinnost, bezpečnost a snášenlivost bezafibrátu podávaného v kombinaci s kyselinou obeticholovou u pacientů s primární biliární cholangitidou
Studie ke stanovení účinku zkoumaného léku bezafibrátu (BZF) samotného a v kombinaci s hodnoceným lékem kyselina obeticholová (také známá jako OCA) u pacientů s primární biliární cholangitidou (také známou jako PBC).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
72
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Pilar, Argentina
- Hospital Universitario Austral
-
Rosario, Argentina
- Hospital Provincial del Centenario
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano La Plata
-
Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina
- DIM Clinical Privada
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 287
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
- Pacific Gastroenterology Associates
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- University of Montreal
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Coronado, California, Spojené státy, 92118
- Southern California Gastrointestinal (GI) and Liver Centers (SCLC) - Coronado
-
Mission Hills, California, Spojené státy, 91345
- Facey Medical Group
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- Tampa General Medical Group
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Spojené státy, 60459
- Loyola University Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center Harvard Liver Research Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016-6402
- NYU Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27607
- Wake Endoscopy Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
- Gastro One
-
Johnson City, Tennessee, Spojené státy, 37604
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75203
- Methodist Clinical Research Institute (CRI)
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2717
- Houston Methodist Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jednoznačná nebo pravděpodobná diagnóza PBC
- Kvalifikace hodnot biochemie jater ALP a/nebo bilirubinu
- Užívání kyseliny ursodeoxycholové (UDCA) po dobu alespoň 12 měsíců nebo bez UDCA po dobu 3 měsíců před 1. dnem
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza nebo přítomnost jiných souběžných onemocnění jater
- Přítomnost klinických komplikací PBC
- Historie nebo přítomnost dekompenzačních událostí
- Současná nebo anamnéza onemocnění žlučníku
- Pokud žena, je známo, že je těhotná nebo má pozitivní těhotenský test v moči (potvrzený pozitivním těhotenským testem v séru), nebo pokud kojíte
- Léčba komerčně dostupnou OCA nebo účast v předchozí studii zahrnující OCA nebo jiné agonisty FXR nebo agonisty receptoru aktivovaného peroxisomovým proliferátorem (PPAR) během 3 měsíců před screeningem
- Léčba komerčně dostupnými fibráty nebo účast na předchozí studii zahrnující fibráty během 3 měsíců před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Dvojitě zaslepená (DB) fáze léčby A: BZF 100 miligramů (mg) tableta s okamžitým uvolňováním (IR)
Každý účastník bude denně užívat jednu tabletu s placebem OCA, jednu tabletu BZF 100 mg IR a jednu tabletu s placebem BZF.
|
Jedna tableta placeba s kyselinou obeticholovou jednou denně
Jedna tableta bezafibrátu s placebem jednou denně
Jedna tableta bezafibrátu 100 mg IR jednou denně
|
|
Aktivní komparátor: Dvojitě slepá (DB) léčba fáze B: BZF 400 mg IR tableta
Každý účastník bude užívat jednu tabletu placeba OCA a dvě tablety BZF 200 mg IR (k dosažení dávky 400 mg) denně.
|
Jedna tableta placeba s kyselinou obeticholovou jednou denně
Dvě tablety bezafibrátu 200 mg IR jednou denně pro BZF 400 mg IR
|
|
Experimentální: Dvojitě slepá (DB) fáze léčby C: OCA 5 mg + BZF 100 mg IR
Každý účastník bude denně užívat jednu tabletu OCA 5 mg, jednu tabletu BZF 100 mg IR a jednu tabletu placeba BZF.
|
Jedna tableta bezafibrátu s placebem jednou denně
Jedna tableta bezafibrátu 100 mg IR jednou denně
Jedna tableta kyseliny obetichové 5 mg jednou denně.
|
|
Experimentální: Dvojitě slepá (DB) fáze léčby D: OCA 5 mg + BZF 400 mg IR
Každý účastník bude užívat jednu tabletu OCA 5 mg a dvě tablety BZF 200 mg IR (k dosažení dávky 400 mg) denně.
|
Dvě tablety bezafibrátu 200 mg IR jednou denně pro BZF 400 mg IR
Jedna tableta kyseliny obetichové 5 mg jednou denně.
|
|
Experimentální: Long Term Safety Extension (LTSE) fáze Léčba D fáze DB: OCA 5 mg + BZF 400 mg IR
Každý účastník bude užívat jednu tabletu OCA 5 mg a dvě tablety BZF 200 mg IR (k dosažení dávky 400 mg) denně.
|
Dvě tablety bezafibrátu 200 mg IR jednou denně pro BZF 400 mg IR
Jedna tableta kyseliny obetichové 5 mg jednou denně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Alkaline Phosphatase (ALP)
Časové okno: Baseline to Week 12
|
Serum samples were collected at scheduled visits during the double-blind treatment period.
Changes in ALP were evaluated using a mixed-effects repeated-measures model (MMRM) to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline to Week 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With Response Rates of ≥10%, ≥20%, ≥30% and ≥40% Reduction From Baseline in ALP
Časové okno: At Week 12
|
Responders were defined as participants achieving a ≥10%, ≥20%, ≥30%, or ≥40% reduction from baseline in serum ALP at week 12 during the DB treatment period with non-responder imputation applied.
Baseline ALP was defined as the last evaluations prior to the first administration of investigational product.
The percentage of responders were summarized by treatment group for each response threshold and compared using a Cochran Mantel Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
At Week 12
|
|
Normalization Rates of ALP at Week 12
Časové okno: At Week 12
|
Percentage of participants achieving a response in serum ALP at week 12 during the DB treatment period was assessed using non-responder imputation.
Analyses of ALP normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
At Week 12
|
|
Normalization Rates of Biochemical Disease Markers
Časové okno: At Week 12
|
Percentage of participants achieving a response in biochemical disease markers including ALP, alanine amino transferase (ALT), aspartate amino transferase (AST), gamma-glutamyl transferase (GGT), total and conjugated bilirubin and lipid panel (cholesterol, high density lipoprotein [HDL] and low density lipoprotein [LDL]) at Week 12 during the DB treatment period has been presented.
Analyses of response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
At Week 12
|
|
Change From Baseline in in GGT, ALT and AST Levels
Časové okno: Baseline and At Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoint and Change from Baseline in GGT, ALT and AST were analyzed using the MMRM model and results were summarized in standard International System of Units (SI) by treatment group using descriptive statistics at baseline and at each on-study evaluation.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and At Week 12
|
|
Change From Baseline in Total and Conjugated Bilirubin
Časové okno: Baseline and At Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in total and conjugated bilirubin were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and At Week 12
|
|
Change From Baseline in Lipid Panel
Časové okno: Baseline and At Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in lipid panel including cholesterol, HDL and LDL were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and At Week 12
|
|
Change From Baseline of the Plasma Value of 7 Alpha (α) Hydroxy 4 Cholesten-3 One (C4)
Časové okno: Baseline and At Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints for the assessment of C4.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and At Week 12
|
|
Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Bile Acids
Časové okno: At Week 12
|
Blood samples were collected for the assessment of bile acids.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
|
At Week 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Lynda Szczech, M.D., Intercept Pharmaceuticals, Inc
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. března 2022
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2025
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. ledna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
15. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci trávicího systému
- Nemoci žlučových cest
- Onemocnění jater
- Nemoci žlučových cest
- Cholestáza, intrahepatální
- Cholestáza
- Cirhóza jater
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Fibróza
- Cirhóza jater, biliární
- Organické chemikálie
- Ethers
- Uhlovodíky
- Uhlovodíky, cyklické
- Kyseliny, acyklické
- Karboxylové kyseliny
- Uhlovodíky, aromatické
- Amidy
- Fenoly
- Deriváty benzenu
- Butyráty
- Kyseliny, karbocyklické
- Benzoates
- Fenyl ethery
- Benzamidy
- Kyseliny fibrové
- Isobutyrates
- Chlorbenzoates
- Bezafibrát
- Obeticholová kyselina
Další identifikační čísla studie
- 747-214
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .