Исследование ГКА в комбинации с БЗФ для оценки эффективности, безопасности и переносимости у пациентов с ПБХ
17 июня 2026 г. обновлено: Intercept Pharmaceuticals
Фаза 2а, двойное слепое, рандомизированное, активно контролируемое, параллельное групповое исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости безафибрата, вводимого в комбинации с обетихолевой кислотой, у субъектов с первичным билиарным холангитом.
Исследование для определения эффекта исследуемого препарата безафибрата (BZF) отдельно и в комбинации с исследуемым препаратом обетихолевой кислотой (также известным как ГКА) у пациентов с первичным билиарным холангитом (также известным как ПБХ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
72
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Pilar, Аргентина
- Hospital Universitario Austral
-
Rosario, Аргентина
- Hospital Provincial del Centenario
-
-
Buenos Aires
-
La Plata, Buenos Aires, Аргентина
- Hospital Italiano La Plata
-
Ramos Mejía, Buenos Aires, Аргентина
- DIM Clinical Privada
-
-
-
-
-
Bologna, Италия
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 287
- The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z 2K5
- Pacific Gastroenterology Associates
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада
- University of Montreal
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Coronado, California, Соединенные Штаты, 92118
- Southern California Gastrointestinal (GI) and Liver Centers (SCLC) - Coronado
-
Mission Hills, California, Соединенные Штаты, 91345
- Facey Medical Group
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- Tampa General Medical Group
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30309
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Соединенные Штаты, 60459
- Loyola University Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center Harvard Liver Research Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016-6402
- NYU Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Соединенные Штаты, 27607
- Wake Endoscopy Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Соединенные Штаты, 38018
- Gastro One
-
Johnson City, Tennessee, Соединенные Штаты, 37604
- Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75203
- Methodist Clinical Research Institute (CRI)
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-2717
- Houston Methodist Cancer Center
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78215
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Определенный или вероятный диагноз ПБЦ
- Квалифицирующие значения ЩФ и/или билирубина в биохимии печени
- Прием урсодезоксихолевой кислоты (УДХК) в течение не менее 12 месяцев или отсутствие приема УДХК в течение 3 месяцев до 1-го дня
Критерий исключения:
- История или наличие других сопутствующих заболеваний печени
- Наличие клинических осложнений ПБЦ
- История или наличие декомпенсирующих событий
- Заболевания желчного пузыря в настоящее время или в анамнезе
- Если женщина, известная беременность, или имеет положительный тест мочи на беременность (подтвержденный положительным тестом на беременность в сыворотке), или кормит грудью
- Лечение коммерчески доступными ОКА или участие в предыдущем исследовании с участием ОКА, других агонистов FXR или агонистов рецептора, активируемого пролиферацией пероксисом (PPAR), в течение 3 месяцев до скрининга
- Лечение коммерчески доступными фибратами или участие в предыдущем исследовании с участием фибратов в течение 3 месяцев до скрининга
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Фаза двойного слепого (DB) лечения A: таблетка BZF 100 миллиграммов (мг) с немедленным высвобождением (IR)
Каждый участник будет ежедневно принимать одну таблетку плацебо ОСА, одну таблетку 100 мг BZF IR и одну таблетку плацебо BZF.
|
Одна таблетка плацебо обетихоловой кислоты один раз в день
Одна таблетка безафибрата плацебо один раз в день
Одна таблетка безафибрата 100 мг IR один раз в день
|
|
Активный компаратор: Двойная слепая (DB) фаза лечения B: таблетка BZF 400 мг IR
Каждый участник будет принимать одну таблетку плацебо ОСА и две таблетки 200 мг BZF IR (для достижения дозы 400 мг) ежедневно.
|
Одна таблетка плацебо обетихоловой кислоты один раз в день
Две таблетки безафибрата 200 мг IR один раз в день для BZF 400 мг IR
|
|
Экспериментальный: Двойная слепая (DB) фаза лечения C: OCA 5 мг + BZF 100 мг IR
Каждый участник будет ежедневно принимать одну таблетку ОСА 5 мг, одну таблетку BZF 100 мг IR и одну таблетку плацебо BZF.
|
Одна таблетка безафибрата плацебо один раз в день
Одна таблетка безафибрата 100 мг IR один раз в день
Одна таблетка обетихолевой кислоты 5 мг один раз в день.
|
|
Экспериментальный: Двойная слепая (DB) фаза лечения D: OCA 5 мг + BZF 400 мг IR
Каждый участник будет принимать одну таблетку OCA 5 мг и две таблетки BZF 200 мг IR (для достижения дозы 400 мг) ежедневно.
|
Две таблетки безафибрата 200 мг IR один раз в день для BZF 400 мг IR
Одна таблетка обетихолевой кислоты 5 мг один раз в день.
|
|
Экспериментальный: Фаза продления долгосрочной безопасности (LTSE) Лечение D фазы DB: OCA 5 мг + BZF 400 мг IR
Каждый участник будет принимать одну таблетку OCA 5 мг и две таблетки BZF 200 мг IR (для достижения дозы 400 мг) ежедневно.
|
Две таблетки безафибрата 200 мг IR один раз в день для BZF 400 мг IR
Одна таблетка обетихолевой кислоты 5 мг один раз в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Alkaline Phosphatase (ALP)
Временное ограничение: Baseline to Week 12
|
Serum samples were collected at scheduled visits during the double-blind treatment period.
Changes in ALP were evaluated using a mixed-effects repeated-measures model (MMRM) to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline to Week 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Percentage of Participants With Response Rates of ≥10%, ≥20%, ≥30% and ≥40% Reduction From Baseline in ALP
Временное ограничение: At Week 12
|
Responders were defined as participants achieving a ≥10%, ≥20%, ≥30%, or ≥40% reduction from baseline in serum ALP at week 12 during the DB treatment period with non-responder imputation applied.
Baseline ALP was defined as the last evaluations prior to the first administration of investigational product.
The percentage of responders were summarized by treatment group for each response threshold and compared using a Cochran Mantel Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
At Week 12
|
|
Normalization Rates of ALP at Week 12
Временное ограничение: At Week 12
|
Percentage of participants achieving a response in serum ALP at week 12 during the DB treatment period was assessed using non-responder imputation.
Analyses of ALP normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
At Week 12
|
|
Normalization Rates of Biochemical Disease Markers
Временное ограничение: At Week 12
|
Percentage of participants achieving a response in biochemical disease markers including ALP, alanine amino transferase (ALT), aspartate amino transferase (AST), gamma-glutamyl transferase (GGT), total and conjugated bilirubin and lipid panel (cholesterol, high density lipoprotein [HDL] and low density lipoprotein [LDL]) at Week 12 during the DB treatment period has been presented.
Analyses of response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
|
At Week 12
|
|
Change From Baseline in in GGT, ALT and AST Levels
Временное ограничение: Baseline and At Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoint and Change from Baseline in GGT, ALT and AST were analyzed using the MMRM model and results were summarized in standard International System of Units (SI) by treatment group using descriptive statistics at baseline and at each on-study evaluation.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and At Week 12
|
|
Change From Baseline in Total and Conjugated Bilirubin
Временное ограничение: Baseline and At Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in total and conjugated bilirubin were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and At Week 12
|
|
Change From Baseline in Lipid Panel
Временное ограничение: Baseline and At Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in lipid panel including cholesterol, HDL and LDL were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and At Week 12
|
|
Change From Baseline of the Plasma Value of 7 Alpha (α) Hydroxy 4 Cholesten-3 One (C4)
Временное ограничение: Baseline and At Week 12
|
Blood samples were collected at indicated timepoints for the assessment of C4.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
|
Baseline and At Week 12
|
|
Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Bile Acids
Временное ограничение: At Week 12
|
Blood samples were collected for the assessment of bile acids.
Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
|
At Week 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Lynda Szczech, M.D., Intercept Pharmaceuticals, Inc
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 марта 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 января 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 февраля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 февраля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания пищеварительной системы
- Заболевания желчевыводящих путей
- Заболевания печени
- Заболевания желчных протоков
- Холестаз, внутрипеченочный
- Холестаз
- Цирроз печени
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Фиброз
- Цирроз печени, билиарный
- Органические химические вещества
- Эфиры
- Углеводороды
- Углеводороды, циклические
- Кислоты, ациклические
- Карбоновые кислоты
- Углеводороды, ароматные
- Амиды
- Фенолы
- Бензольные производные
- Бутират
- Кислоты, карбоциклический
- Бензоаты
- Фенил -эфиры
- Бензамиды
- Fibric Acids
- Изобутираты
- Хлорбензоаты
- Безафибрат
- Обетихоловая кислота
Другие идентификационные номера исследования
- 747-214
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .