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Studio dell'OCA in combinazione con BZF per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti con CBP

17 giugno 2026 aggiornato da: Intercept Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2a, in doppio cieco, randomizzato, con controllo attivo, a gruppi paralleli che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del bezafibrato somministrato in combinazione con acido obeticolico in soggetti con colangite biliare primitiva

Studio per determinare l'effetto del farmaco sperimentale bezafibrato (BZF) da solo e in combinazione con il farmaco sperimentale acido obeticolico (noto anche come OCA) in pazienti con colangite biliare primitiva (nota anche come PBC).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

72

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Pilar, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
      • Rosario, Argentina
        • Hospital Provincial del Centenario
    • Buenos Aires
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano La Plata
      • Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentina
        • DIM Clinical Privada
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 287
        • The Northern Alberta Clinical Trials and Research Centre
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
        • Pacific Gastroenterology Associates
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • University of Montreal
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Coronado, California, Stati Uniti, 92118
        • Southern California Gastrointestinal (GI) and Liver Centers (SCLC) - Coronado
      • Mission Hills, California, Stati Uniti, 91345
        • Facey Medical Group
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Medical Group
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60459
        • Loyola University Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center Harvard Liver Research Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016-6402
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27607
        • Wake Endoscopy Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Gastro One
      • Johnson City, Tennessee, Stati Uniti, 37604
        • Gastrointestinal Associates of Northeast Tennessee
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
        • Methodist Clinical Research Institute (CRI)
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2717
        • Houston Methodist Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi certa o probabile di CBP
  • Valori biochimici epatici di ALP e/o bilirubina qualificanti
  • Assunzione di acido ursodesossicolico (UDCA) per almeno 12 mesi o nessuna UDCA per 3 mesi prima del giorno 1

Criteri di esclusione:

  • Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti
  • Presenza di complicanze cliniche della CBP
  • Storia o presenza di eventi scompensanti
  • Attuale o storia di malattia della cistifellea
  • Se femmina, gravidanza nota o test di gravidanza sulle urine positivo (confermato da un test di gravidanza su siero positivo) o allattamento
  • Trattamento con OCA disponibile in commercio o partecipazione a uno studio precedente che coinvolge OCA, o altri agonisti FXR o agonisti del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR) entro 3 mesi prima dello screening
  • Trattamento con fibrati disponibili in commercio o partecipazione a uno studio precedente che coinvolgeva fibrati entro 3 mesi prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Fase in doppio cieco (DB) Trattamento A: compressa a rilascio immediato (IR) da 100 milligrammi (mg) di BZF
Ogni partecipante assumerà una compressa placebo OCA, una compressa IR BZF 100 mg e una compressa placebo BZF al giorno.
Droga: Placebo acido obeticolico
Una compressa di acido obeticolico placebo una volta al giorno
Droga: Bezafibrato Placebo
Una compressa di bezafibrato placebo una volta al giorno
Droga: Bezafibrato 100 mg
Una compressa di bezafibrato 100 mg IR una volta al giorno
Comparatore attivo: Fase in doppio cieco (DB) Trattamento B: compressa IR BZF 400 mg
Ogni partecipante assumerà una compressa di placebo OCA e due compresse di BZF 200 mg IR (per raggiungere una dose di 400 mg) al giorno.
Droga: Placebo acido obeticolico
Una compressa di acido obeticolico placebo una volta al giorno
Droga: Bezafibrato 200 mg
Due compresse di bezafibrato 200 mg IR una volta al giorno per BZF 400 mg IR
Sperimentale: Trattamento di fase C in doppio cieco (DB): OCA 5 mg + BZF 100 mg IR
Ogni partecipante prenderà una compressa OCA 5 mg, una compressa IR BZF 100 mg e una compressa placebo BZF, ogni giorno.
Droga: Bezafibrato Placebo
Una compressa di bezafibrato placebo una volta al giorno
Droga: Bezafibrato 100 mg
Una compressa di bezafibrato 100 mg IR una volta al giorno
Droga: Acido obeticolico 5 mg
Una compressa di acido obeticolico da 5 mg una volta al giorno.
Sperimentale: Fase in doppio cieco (DB) Trattamento D: OCA 5 mg + BZF 400 mg IR
Ogni partecipante prenderà una compressa OCA 5 mg e due compresse BZF 200 mg IR (per raggiungere una dose di 400 mg) al giorno.
Droga: Bezafibrato 200 mg
Due compresse di bezafibrato 200 mg IR una volta al giorno per BZF 400 mg IR
Droga: Acido obeticolico 5 mg
Una compressa di acido obeticolico da 5 mg una volta al giorno.
Sperimentale: Fase di estensione della sicurezza a lungo termine (LTSE) Trattamento D della fase DB: OCA 5 mg + BZF 400 mg IR
Ogni partecipante prenderà una compressa OCA 5 mg e due compresse BZF 200 mg IR (per raggiungere una dose di 400 mg) al giorno.
Droga: Bezafibrato 200 mg
Due compresse di bezafibrato 200 mg IR una volta al giorno per BZF 400 mg IR
Droga: Acido obeticolico 5 mg
Una compressa di acido obeticolico da 5 mg una volta al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Alkaline Phosphatase (ALP)
Lasso di tempo: Baseline to Week 12
Serum samples were collected at scheduled visits during the double-blind treatment period. Changes in ALP were evaluated using a mixed-effects repeated-measures model (MMRM) to assess the effects of treatment groups over time. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product. Change from Baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
Baseline to Week 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of Participants With Response Rates of ≥10%, ≥20%, ≥30% and ≥40% Reduction From Baseline in ALP
Lasso di tempo: At Week 12
Responders were defined as participants achieving a ≥10%, ≥20%, ≥30%, or ≥40% reduction from baseline in serum ALP at week 12 during the DB treatment period with non-responder imputation applied. Baseline ALP was defined as the last evaluations prior to the first administration of investigational product. The percentage of responders were summarized by treatment group for each response threshold and compared using a Cochran Mantel Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
At Week 12
Normalization Rates of ALP at Week 12
Lasso di tempo: At Week 12
Percentage of participants achieving a response in serum ALP at week 12 during the DB treatment period was assessed using non-responder imputation. Analyses of ALP normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
At Week 12
Normalization Rates of Biochemical Disease Markers
Lasso di tempo: At Week 12
Percentage of participants achieving a response in biochemical disease markers including ALP, alanine amino transferase (ALT), aspartate amino transferase (AST), gamma-glutamyl transferase (GGT), total and conjugated bilirubin and lipid panel (cholesterol, high density lipoprotein [HDL] and low density lipoprotein [LDL]) at Week 12 during the DB treatment period has been presented. Analyses of response rates and normalization rates were performed using a Cochran-Mantel-Haenszel test stratified by the randomization stratification factor.
At Week 12
Change From Baseline in in GGT, ALT and AST Levels
Lasso di tempo: Baseline and At Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoint and Change from Baseline in GGT, ALT and AST were analyzed using the MMRM model and results were summarized in standard International System of Units (SI) by treatment group using descriptive statistics at baseline and at each on-study evaluation. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product. Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
Baseline and At Week 12
Change From Baseline in Total and Conjugated Bilirubin
Lasso di tempo: Baseline and At Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in total and conjugated bilirubin were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product. Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
Baseline and At Week 12
Change From Baseline in Lipid Panel
Lasso di tempo: Baseline and At Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoints and the changes in lipid panel including cholesterol, HDL and LDL were evaluated using MMRM to assess the effects of treatment groups over time. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product. Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
Baseline and At Week 12
Change From Baseline of the Plasma Value of 7 Alpha (α) Hydroxy 4 Cholesten-3 One (C4)
Lasso di tempo: Baseline and At Week 12
Blood samples were collected at indicated timepoints for the assessment of C4. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product. Change from baseline was calculated as post Baseline value minus Baseline value.
Baseline and At Week 12
Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Bile Acids
Lasso di tempo: At Week 12
Blood samples were collected for the assessment of bile acids. Baseline was defined as the mean of all available evaluations prior to the first administration of investigational product.
At Week 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Lynda Szczech, M.D., Intercept Pharmaceuticals, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 747-214

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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