Červené krvinky – ZLEPŠENÍ transfuzí pro příjemce s chronickou transfuzí (RBC-IMPACT)
16. května 2024 aktualizováno: Westat
Červené krvinky – ZLEPŠENÍ transfuzí u pacientů s chronickou transfuzí (RBC-IMPACT)
Červené krvinky – zlepšení transfuzí pro příjemce s chronickou transfuzí (RBC-IMPACT) je observační kohortová studie k posouzení faktorů dárce, složky a příjemce, které přispívají k účinnosti červených krvinek u pacientů s chronickou a epizodickou transfuzí.
Cílem studie je zjistit, jak mohou specifické genetické a negenetické faktory u dárců a příjemců ovlivnit přežití červených krvinek po transfuzi – stručně řečeno, jaké faktory na straně dárce i příjemce mohou zlepšit účinnost transfuze.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Srpkovitá anémie (SCD) a talasémie jsou genetické poruchy vyvolávající anémii různé patofyziologie.
Primární terapií pro prevenci určitých komplikací SCD (např. mrtvice) a pro thalassemiu major je pravidelná transfuze červených krvinek (RBC) spojená s chelací železa, aby se zabránilo komplikacím přetížení železem vyvolaného transfuzí.
U pacientů s pediatrickou hematologicko-onkologickou diagnózou s aplazií vyvolanou chemoterapií je transfuze červených krvinek také běžná, ale stupeň přetížení železem vyvolaného transfuzí a jeho důsledky pro tyto pacienty nejsou zcela známy.
Vzhledem k tomu, že tkáňová toxicita související se železem je hlavní příčinou morbidity a mortality u pacientů s pravidelnou transfuzí, je vývoj strategií pro minimalizaci zatížení železem a toxicity železem klíčovým cílem tohoto návrhu (cíl studie č. 2), vycházející z cíle optimalizovat jednotku červených krvinek charakteristiky, které pacienti s SCD a thalasémií získají nad rámec shody fenotypu RBC pro antigeny Rh C, E a K (cíl studie č. 1).
Do studie budou zařazeni pacienti s SCD, talasémií nebo pediatrickými onkologickými diagnózami, kteří dostávají vhodnou transfuzi v 6 nemocnicích ve Spojených státech, a také pacienti s SCD v 5 hemocentrech v Brazílii.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
157
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Rio De Janeiro, Brazílie, 20211-030
- HEMORIO - Rio De Janeiro
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
Amazonas
-
Manaus, Amazonas, Brazílie, 69050-001
- HEMOAM - Amazonas
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazílie, 30622-020
- HEMOMINAS - Minas Gerais
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazílie, 52011-000
- HEMOPE - Pernambuco
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94118
- Vitalant Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Weill Cornell Medical Collection (WCMC)/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Irving Medical Center/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- New York Blood Center (NYBC)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Froedtert Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53233
- Versiti Wisconsin, Inc.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni pacienti s transfuzí se srpkovitou anémií (v USA nebo Brazílii) a thalassemií na jednoduché chronické transfuzi z nemocnic přidružených k domácím centrům REDS-IV-P nebo brazilským hemocentrům. (Cíl č. 1)
Pacienti s chronickou transfuzí se srpkovitou anémií nebo talasémií a pacienti s pediatrickou onkologickou diagnózou s hypoproliferativní kostní dření, kteří jsou léčeni v nemocnicích přidružených k REDS-IV-P Domestic hubs nebo brazilským hemocentrům (pouze pro SCD). (Cíl č. 2).
Popis
Kritéria zahrnutí (cíl č. 1):
- Dobře charakterizovaná forma SCD nebo talasémie závislá na transfuzi (včetně hemoglobinové E-talasémie a srpkovité beta-talasémie) na chronické jednoduché transfuzní terapii
- Při pravidelném schématu jednoduché transfuze červených krvinek (tj. 1-3 jednotky plánované každých 2-6 týdnů a při minimálně 6měsíční chronické transfuzní studii)
- Viděno v jakékoli zúčastněné domácí nemocnici (tj. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) nebo zapsaní do skupiny Brazilské srpkovité anémii REDS-IV-P a k vidění v jakémkoli zúčastněném brazilském hemocentru (tj. Dětský institut a kliniky pro dospělé v nemocnici das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco a HEMORIO - Rio de Janeiro)
Kritéria vyloučení (cíl č. 1):
- Institucionalizace nebo uvěznění
- Pěstounská péče
Kritéria zařazení (cíl č. 2):
- Buď zahrnutý v cíli č. 1 (souhlasný pacient s SCD nebo talasémií) nebo pacient s dětskou onkologickou diagnózou v péči v dětské hematologické/onkologické službě s anémií v důsledku chemoterapie nebo primární/sekundární hypoproliferativní kostní dřeně vyžadující transfuzi červených krvinek (včetně HSCT )
- [Pouze v domácí studii] Věk ≤ 21 let (mnoho pediatrických služeb zahrnuje péči o pacienty až do věku 21 let, proto protokol nebude omezovat věkem, ale spíše tím, zda jsou sledováni v pediatrické službě)
- Plánovaná transfuze červených krvinek z alikvotu nebo jednotky od jednoho dárce
- Viděno v jakékoli zúčastněné domácí nemocnici (tj. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) nebo v jakémkoli brazilském hemocentru účastnícím se REDS-IV-P (tj. Dětský institut a kliniky pro dospělé v Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE – Pernambuco a HEMORIO – Rio de Janeiro).
Kritéria vyloučení (cíl č. 2):
- Institucionalizace nebo uvěznění
- Pěstounská péče
- Současná aktivní autoimunitní hemolytická anémie na základě pozitivního přímého antiglobulinového testu (DAT) s laboratorním průkazem hemolýzy a zvýšenou potřebou transfuze
- [Pouze v domácí studii] Mikroangiopatická hemolytická anémie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Srpkovitá anémie (SCD)
Pacienti s SCD, kteří dostávají chronickou transfuzi (v USA a Brazílii)
|
Jednoduchá transfuze červených krvinek nebo částečná manuální výměna
|
|
Thalasémie
Pacienti s talasémií, kteří jsou chronicky transfuzí v U.S.
|
Jednoduchá transfuze červených krvinek nebo částečná manuální výměna
|
|
Dětská hematologie-onkologie
Pacienti v USA s pediatrickou onkologickou diagnózou s hypoproliferativní kostní dření vyžadující transfuzi jedné jednotky červených krvinek
|
Jednoduchá transfuze červených krvinek nebo částečná manuální výměna
|
|
Dárci krve
Alogenní dárci krve v USA (odhad: 10 200) a alogenní dárci krve v Brazílii (odhad: 2 100) s rozšířenou genotypizací dárcovství pomocí vyšetřovacího hematologického pole.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hemoglobinu A nebo hladiny hemoglobinu za den (přežití červených krvinek)
Časové okno: Výchozí stav (bezprostředně před) až po transfuzi během 2 let
|
Změna hladiny hemoglobinu A nebo hemoglobinu za den mezi následujícími epizodami transfuze pro srpkovitou anémii a kohorty s talasémií, v tomto pořadí
|
Výchozí stav (bezprostředně před) až po transfuzi během 2 let
|
|
Změna hladiny sérového železa
Časové okno: Výchozí stav (bezprostředně před) a 2 hodiny po transfuzi
|
U všech zúčastněných skupin byla měřena změna sérového železa od bezprostředně před do 2 hodin po transfuzi
|
Výchozí stav (bezprostředně před) a 2 hodiny po transfuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přírůstek hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav (bezprostředně před) až po transfuzi, více než 2 roky
|
Zvýšení hemoglobinu [definováno jako Hb/HbA (potransfuzní) návštěva(i) – Hb/HbA (předtransfuzní) návštěva(i)] je spojeno s „přežitím červených krvinek“
|
Výchozí stav (bezprostředně před) až po transfuzi, více než 2 roky
|
|
Přírůstek parametrů hemolýzy
Časové okno: Výchozí stav (bezprostředně před) po transfuzi nebo 2 hodiny po transfuzi, více než 2 roky
|
Zahrnuje sérové železo, nepřímý bilirubin nebo plazmatický volný hemoglobin
|
Výchozí stav (bezprostředně před) po transfuzi nebo 2 hodiny po transfuzi, více než 2 roky
|
|
Hladina hepcidinu
Časové okno: Výchozí stav (bezprostředně před) až 2 hodiny po transfuzi
|
Hladina hepcidinu v době transfuze je prediktorem změny parametrů železa (tj. saturace transferinu, sérového železa) po transfuzi
|
Výchozí stav (bezprostředně před) až 2 hodiny po transfuzi
|
|
Hladina železa nevázaného na transferin (NTBI).
Časové okno: Výchozí stav (bezprostředně před) až 2 hodiny po transfuzi
|
Hladiny NTBI u pacientů s pediatrickou onkologickou diagnózou s aplazií jsou na začátku zvýšené a zvyšují se po transfuzi
|
Výchozí stav (bezprostředně před) až 2 hodiny po transfuzi
|
|
Počet klinických komplikací
Časové okno: 2 roky
|
Zvýšená saturace NTBI, sérového železa nebo transferinu po transfuzi je spojena se zvýšeným rizikem klinických nežádoucích účinků (tj. nových infekcí, komplikací SCD)
|
2 roky
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra aloimunizace
Časové okno: 2 roky
|
Rychlost tvorby nových aloprotilátek
|
2 roky
|
|
4-hydroxynonenal [4-HNE]
Časové okno: 2 roky
|
Oxidační stres příjemce před transfuzí je spojen s „přežitím červených krvinek“
|
2 roky
|
|
Interferon typu I (tj. proteinový test MxA) a další cytokiny (tj. IL-6, MCP-1, IFNgama)
Časové okno: 2 roky
|
Zánět před transfuzí příjemce je spojen s „přežitím červených krvinek“
|
2 roky
|
|
Počet transfuzních reakcí
Časové okno: 2 roky
|
Transfuzní reakce jsou spojeny s „přežitím červených krvinek“
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Eldad A Hod, MD, Columbia University
- Vrchní vyšetřovatel: Brian Custer, PhD, MPH, Vitalant Research Institute
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. března 2022
Primární dokončení (Aktuální)
31. března 2024
Dokončení studie (Aktuální)
31. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
24. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. května 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. května 2024
Naposledy ověřeno
1. května 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 75N92019D00032
- 75N92019D00033 (Jiné číslo grantu/financování: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00034 (Jiné číslo grantu/financování: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00035 (Jiné číslo grantu/financování: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00036 (Jiné číslo grantu/financování: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00037 (Jiné číslo grantu/financování: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00038 (Jiné číslo grantu/financování: National Heart, Lung and Blood Institute)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Na konci studie (a na konci programu REDS-IV-P) budou vytvořeny a doručeny do NHLBI neidentifikované datové sady pro veřejné použití a budou zpřístupněny po neomezenou dobu pro budoucí analýzu.
Časový rámec sdílení IPD
Na konci programu REDS-IV-P, odhadovaný v březnu 2026, budou k dispozici soubory údajů o veřejném použití a budou k dispozici po neomezenou dobu pro budoucí analytické použití.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Datové sady pro veřejné použití budou umístěny do systémů úložišť dat NIH/NHLBI.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .