Globules rouges - Améliorer les transfusions pour les receveurs de transfusions chroniques (RBC-IMPACT)
16 mai 2024 mis à jour par: Westat
Globules rouges - AMÉLIORER les transfusions pour les receveurs de transfusions chroniques (RBC-IMPACT)
Red Blood Cell - IMProving trAnsfusions for Chronically Transfused recipients (RBC-IMPACT) est une étude de cohorte observationnelle visant à évaluer les facteurs des donneurs, des composants et des receveurs qui contribuent à l'efficacité des globules rouges chez les patients chroniquement et épisodiquement transfusés.
L'objectif de l'étude est de déterminer comment des facteurs génétiques et non génétiques spécifiques chez les donneurs et les receveurs peuvent avoir un impact sur la survie des globules rouges après la transfusion - en bref, quels facteurs du côté du donneur et du receveur peuvent améliorer l'efficacité de la transfusion.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La drépanocytose (SCD) et la thalassémie sont des maladies génétiques induisant une anémie de physiopathologie différente.
Une thérapie primaire pour prévenir certaines complications de la drépanocytose (par exemple, un accident vasculaire cérébral) et pour la thalassémie majeure est la transfusion régulière de globules rouges (GR), associée à la chélation du fer pour prévenir les complications de la surcharge en fer induite par la transfusion.
Pour les patients présentant des diagnostics d'hématologie-oncologie pédiatrique avec aplasie induite par la chimiothérapie, la transfusion de GR est également courante, mais le degré de surcharge en fer induite par la transfusion et ses implications pour ces patients ne sont pas complètement compris.
Parce que la toxicité tissulaire liée au fer est une cause majeure de morbidité et de mortalité chez les patients transfusés régulièrement, le développement de stratégies pour minimiser la charge en fer et la toxicité ferreuse est un objectif clé de cette proposition (étude But #2), découlant de l'objectif d'optimiser l'unité de RBC caractéristiques que les patients atteints de drépanocytose et de thalassémie reçoivent au-delà de l'appariement du phénotype des globules rouges pour les antigènes Rh C, E et K (étude But #1).
L'étude recrutera des patients atteints de SCD, de thalassémie ou de diagnostics oncologiques pédiatriques recevant une transfusion éligible dans 6 sites hospitaliers aux États-Unis, ainsi que des patients atteints de SCD dans 5 hémocentres au Brésil.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
157
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Rio De Janeiro, Brésil, 20211-030
- HEMORIO - Rio De Janeiro
-
São Paulo, Brésil, 05403-000
- Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
Amazonas
-
Manaus, Amazonas, Brésil, 69050-001
- HEMOAM - Amazonas
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brésil, 30622-020
- HEMOMINAS - Minas Gerais
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brésil, 52011-000
- HEMOPE - Pernambuco
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
San Francisco, California, États-Unis, 94118
- Vitalant Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Cornell Medical Collection (WCMC)/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Irving Medical Center/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- New York Blood Center (NYBC)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Froedtert Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53233
- Versiti Wisconsin, Inc.
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les patients transfusés atteints de drépanocytose (aux États-Unis ou au Brésil) et de thalassémie recevant une transfusion chronique simple provenant d'hôpitaux affiliés aux centres nationaux REDS-IV-P ou aux hémocentres brésiliens. (Objectif #1)
Patients chroniquement transfusés atteints de drépanocytose ou de thalassémie, et patients avec des diagnostics d'oncologie pédiatrique avec une moelle osseuse hypoproliférative recevant des soins dans des hôpitaux affiliés aux centres nationaux REDS-IV-P ou aux hémocentres brésiliens (pour SCD uniquement). (Objectif #2).
La description
Critères d'inclusion (objectif n° 1) :
- Forme bien caractérisée de SCD ou de thalassémie dépendante des transfusions (y compris l'hémoglobine E-thalassémie et la drépanocytose-bêta-thalassémie) sous traitement transfusionnel simple chronique
- Sur un calendrier régulier de transfusion de globules rouges simples (c'est-à-dire 1 à 3 unités programmées toutes les 2 à 6 semaines et sur un essai de transfusion chronique d'au moins 6 mois)
- Vu dans n'importe quel hôpital central national participant (c.-à-d. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, Université de Californie San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) ou inscrit dans la cohorte brésilienne de drépanocytose REDS-IV-P et vu dans n'importe quel hémocentre brésilien participant (c. - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco et HEMORIO - Rio de Janeiro)
Critères d'exclusion (objectif n° 1) :
- Institutionnalisation ou emprisonnement
- Famille d'accueil
Critères d'inclusion (Objectif #2):
- Soit inclus dans l'objectif 1 (patient consentant atteint de drépanocytose ou de thalassémie) ou patient avec un diagnostic d'oncologie pédiatrique pris en charge dans un service d'hématologie/oncologie pédiatrique avec une anémie due à la chimiothérapie ou une moelle osseuse hypoproliférative primaire/secondaire nécessitant une transfusion de globules rouges (y compris HSCT )
- [Dans l'étude nationale uniquement] Âge ≤ 21 ans (de nombreux services pédiatriques incluent les soins aux patients jusqu'à 21 ans, par conséquent, le protocole ne limitera pas l'âge, mais plutôt le fait qu'ils soient vus dans un service pédiatrique)
- Transfusion planifiée de globules rouges à partir d'une aliquote ou d'une unité d'un seul donneur
- Vu dans n'importe quel hôpital central national participant (c.-à-d. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, Université de Californie San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) ou dans n'importe quel hémocentre brésilien participant au REDS-IV-P (c. Gerais, HEMOPE -Pernambuco et HEMORIO - Rio de Janeiro).
Critères d'exclusion (Objectif #2):
- Institutionnalisation ou emprisonnement
- Famille d'accueil
- Anémie hémolytique auto-immune active actuelle basée sur un test direct à l'antiglobuline (DAT) positif avec des preuves de laboratoire d'hémolyse et un besoin accru de transfusion
- [Dans l'étude nationale uniquement] Anémie hémolytique microangiopathique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Drépanocytose (SCD)
Patients atteints de drépanocytose qui sont chroniquement transfusés (aux États-Unis et au Brésil)
|
Transfusion simple de globules rouges ou échange manuel partiel
|
|
Thalassémie
Patients atteints de thalassémie qui sont chroniquement transfusés aux États-Unis.
|
Transfusion simple de globules rouges ou échange manuel partiel
|
|
Hématologie-oncologie pédiatrique
Patients aux États-Unis avec des diagnostics oncologiques pédiatriques avec une moelle osseuse hypoproliférative nécessitant une seule transfusion de globules rouges
|
Transfusion simple de globules rouges ou échange manuel partiel
|
|
Donneurs de sang
Donneurs de sang allogénique aux États-Unis (estimation : 10 200) et donneurs de sang allogénique au Brésil (estimation : 2 100) avec génotypage étendu des dons à l'aide d'un réseau d'hématologie expérimental.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modification de l'hémoglobine A ou du taux d'hémoglobine par jour (survie RBC)
Délai: Au départ (immédiatement avant) à après la transfusion sur 2 ans
|
Modification de l'hémoglobine A ou du taux d'hémoglobine par jour entre les épisodes de transfusion ultérieurs, pour les cohortes de drépanocytose et de thalassémie, respectivement
|
Au départ (immédiatement avant) à après la transfusion sur 2 ans
|
|
Modification du niveau de fer sérique
Délai: Au départ (immédiatement avant) et 2 heures après la transfusion
|
Pour tous les groupes participants, changement du fer sérique mesuré immédiatement avant 2 heures après la transfusion
|
Au départ (immédiatement avant) et 2 heures après la transfusion
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Augmentation de l'hémoglobine
Délai: Au départ (immédiatement avant) à après la transfusion, sur 2 ans
|
L'augmentation de l'hémoglobine [définie comme Hb/HbA(post-transfusion)visite(i) - Hb/HbA(pre-transfusion)visite(i)] est associée à la "survie des GR"
|
Au départ (immédiatement avant) à après la transfusion, sur 2 ans
|
|
Incrément du paramètre d'hémolyse
Délai: Au départ (immédiatement avant) à après la transfusion ou 2 heures après la transfusion, sur 2 ans
|
Comprend le fer sérique, la bilirubine indirecte ou l'hémoglobine plasmatique libre
|
Au départ (immédiatement avant) à après la transfusion ou 2 heures après la transfusion, sur 2 ans
|
|
Niveau d'hepcidine
Délai: Au départ (immédiatement avant) à 2 heures après la transfusion
|
Le taux d'hepcidine au moment de la transfusion est un prédicteur du changement des paramètres du fer (c'est-à-dire la saturation de la transferrine, le fer sérique) après la transfusion
|
Au départ (immédiatement avant) à 2 heures après la transfusion
|
|
Niveau de fer non lié à la transferrine (NTBI)
Délai: Au départ (immédiatement avant) à 2 heures après la transfusion
|
Les niveaux de NTBI chez les patients avec des diagnostics oncologiques pédiatriques avec aplasie sont élevés au départ et augmentent après la transfusion
|
Au départ (immédiatement avant) à 2 heures après la transfusion
|
|
Nombre de complications cliniques
Délai: 2 années
|
L'augmentation du NTBI, du fer sérique ou de la saturation de la transferrine après la transfusion est associée à un risque accru d'effets indésirables cliniques (c.-à-d. nouvelles infections, complications de la drépanocytose)
|
2 années
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Taux d'allo-immunisation
Délai: 2 années
|
Taux de formation de nouveaux alloanticorps
|
2 années
|
|
4-hydroxynonénal [4-HNE]
Délai: 2 années
|
Le stress oxydatif du receveur avant la transfusion est associé à la « survie des GR »
|
2 années
|
|
Interféron de type I (c.-à-d. dosage de la protéine MxA) et autres cytokines (c.-à-d. IL-6, MCP-1, IFNgamma)
Délai: 2 années
|
L'inflammation du receveur avant la transfusion est associée à la « survie des érythrocytes »
|
2 années
|
|
Nombre de réactions transfusionnelles
Délai: 2 années
|
Les réactions transfusionnelles sont associées à la "survie des GR"
|
2 années
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Eldad A Hod, MD, Columbia University
- Chercheur principal: Brian Custer, PhD, MPH, Vitalant Research Institute
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 mars 2022
Achèvement primaire (Réel)
31 mars 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
31 mars 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 février 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 février 2022
Première publication (Réel)
24 février 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 mai 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 mai 2024
Dernière vérification
1 mai 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 75N92019D00032
- 75N92019D00033 (Autre subvention/numéro de financement: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00034 (Autre subvention/numéro de financement: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00035 (Autre subvention/numéro de financement: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00036 (Autre subvention/numéro de financement: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00037 (Autre subvention/numéro de financement: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00038 (Autre subvention/numéro de financement: National Heart, Lung and Blood Institute)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Des ensembles de données à usage public anonymisés seront créés et livrés au NHLBI à la fin de l'étude (et à la fin du programme REDS-IV-P) et seront mis à disposition indéfiniment pour une analyse future.
Délai de partage IPD
À la fin du programme REDS-IV-P, estimée en mars 2026, les ensembles de données à usage public seront disponibles et seront disponibles indéfiniment pour une utilisation analytique future.
Critères d'accès au partage IPD
Les ensembles de données à usage public seront publiés dans les systèmes de dépôt de données du NIH/NHLBI.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .