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Glóbulos rojos - MEJORANDO LAS TRANSFUSIONES PARA RECEPTORES DE TRANSFUSIONES CRÓNICAS (RBC-IMPACT)

7 de agosto de 2023 actualizado por: Westat

Glóbulos rojos: mejora de las transfusiones para receptores de transfusiones crónicas (RBC-IMPACT)

Red Blood Cell - IMProving trAnsfusions for Chronically Transfused receivers (RBC-IMPACT) es un estudio observacional de cohortes para evaluar los factores del donante, el componente y el receptor que contribuyen a la eficacia de los glóbulos rojos en pacientes con transfusiones crónicas y episódicas. El objetivo del estudio es determinar cómo factores genéticos y no genéticos específicos en donantes y receptores pueden afectar la supervivencia de los glóbulos rojos después de la transfusión; en resumen, qué factores tanto del lado del donante como del receptor pueden mejorar la eficacia de la transfusión.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de células falciformes (ECF) y la talasemia son trastornos genéticos que inducen anemia de diferente fisiopatología. Una terapia primaria para prevenir ciertas complicaciones de SCD (por ejemplo, accidente cerebrovascular) y para la talasemia mayor es la transfusión regular de glóbulos rojos (RBC), junto con la quelación de hierro para prevenir las complicaciones de la sobrecarga de hierro inducida por transfusión. Para los pacientes con diagnósticos de hematología-oncología pediátrica con aplasia inducida por quimioterapia, la transfusión de glóbulos rojos también es común, pero el grado de sobrecarga de hierro inducida por la transfusión y sus implicaciones para estos pacientes no se conocen por completo. Debido a que la toxicidad tisular relacionada con el hierro es una causa importante de morbilidad y mortalidad en pacientes que reciben transfusiones regulares, el desarrollo de estrategias para minimizar la carga de hierro y la toxicidad del hierro es un objetivo clave de esta propuesta (objetivo n.° 2 del estudio), derivado del objetivo de optimizar la unidad de glóbulos rojos. características que los pacientes con SCD y talasemia reciben más allá de la coincidencia de fenotipos de glóbulos rojos para los antígenos Rh C, E y K (objetivo del estudio n.º 1). El estudio inscribirá a pacientes con SCD, talasemia o diagnósticos oncológicos pediátricos que reciban transfusiones elegibles en 6 hospitales de los Estados Unidos, así como pacientes con SCD en 5 hemocentros en Brasil.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

500

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Rio De Janeiro, Brasil, 20211-030
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Reclutamiento
        • Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Amazonas
      • Manaus, Amazonas, Brasil, 69050-001
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30622-020
    • Pernambuco
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
        • Reclutamiento
        • Vitalant Research Institute
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Reclutamiento
        • Weill Cornell Medical Collection (WCMC)/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • New York Blood Center (NYBC)
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53233
        • Reclutamiento
        • Versiti Wisconsin, Inc.
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los pacientes transfundidos con enfermedad de células falciformes (en los EE. UU. o Brasil) y talasemia en transfusiones crónicas simples de hospitales afiliados a los centros nacionales de REDS-IV-P o hemocentros de Brasil. (Objetivo #1)

Pacientes transfundidos crónicamente con enfermedad de células falciformes o talasemia, y pacientes con diagnósticos de oncología pediátrica con médula ósea hipoproliferativa que reciben atención en hospitales afiliados a REDS-IV-P Centros nacionales o hemocentros de Brasil (solo para SCD). (Objetivo #2).

Descripción

Criterios de inclusión (Objetivo #1):

  • Forma bien caracterizada de SCD o talasemia dependiente de transfusiones (incluidas la talasemia de hemoglobina E y la talasemia beta falciforme) en terapia transfusional simple crónica
  • En un programa regular de transfusión de glóbulos rojos simple (es decir, 1 a 3 unidades programadas cada 2 a 6 semanas y en un ensayo de transfusión crónica mínimo de 6 meses)
  • Visto en cualquier hospital central nacional participante (es decir, Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) o inscrito en la cohorte de enfermedad de células falciformes REDS-IV-P de Brasil y visto en cualquier hemocentro participante de Brasil (es decir, Childrens Institute y Adult Clinics en el Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco y HEMORIO - Río de Janeiro)

Criterios de exclusión (Objetivo #1):

  • Institucionalización o encarcelamiento
  • Orfanato

Criterios de inclusión (Objetivo #2):

  • Ya sea incluido en el objetivo n.º 1 (paciente consentido con SCD o talasemia) o paciente con diagnóstico oncológico pediátrico bajo atención en un servicio de hematología/oncología pediátrica con anemia debida a quimioterapia o médula ósea hipoproliferativa primaria/secundaria que requiere una transfusión de glóbulos rojos (incluyendo HSCT )
  • [Solo en estudio nacional] Edad ≤ 21 años (muchos servicios de pediatría incluyen atención de pacientes hasta los 21 años, por lo tanto, el protocolo no limitará por edad sino por si son atendidos en un servicio de pediatría)
  • Transfusión planificada de glóbulos rojos de una alícuota o unidad de un solo donante
  • Visto en cualquier hospital central nacional participante (es decir, Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) o en cualquier hemocentro de Brasil que participe en REDS-IV-P (es decir, Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco y HEMORIO - Rio de Janeiro).

Criterios de exclusión (Objetivo #2):

  • Institucionalización o encarcelamiento
  • Orfanato
  • Anemia hemolítica autoinmune activa actual basada en prueba de antiglobulina directa (DAT) positiva con evidencia de laboratorio de hemólisis y mayor requerimiento de transfusión
  • [Solo en estudio nacional] Anemia hemolítica microangiopática

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Enfermedad de células falciformes (ECF)
Pacientes con SCD que reciben transfusiones crónicas (en los EE. UU. y Brasil)
Biológico: Transfusión de glóbulos rojos (RBC)
Transfusión simple de glóbulos rojos o intercambio manual parcial
Talasemia
Pacientes con talasemia que reciben transfusiones crónicas en los EE. UU.
Biológico: Transfusión de glóbulos rojos (RBC)
Transfusión simple de glóbulos rojos o intercambio manual parcial
Hematología-Oncología Pediátrica
Pacientes en EE. UU. con diagnósticos oncológicos pediátricos con médula ósea hipoproliferativa que requieren transfusión de glóbulos rojos de una sola unidad
Biológico: Transfusión de glóbulos rojos (RBC)
Transfusión simple de glóbulos rojos o intercambio manual parcial
Donantes de sangre
Donantes de sangre alogénicos en los EE. UU. (estimado: 10 200) y donantes de sangre alogénicos en Brasil (estimado: 2100) con genotipado de donación extendido utilizando una matriz de hematología en investigación.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la hemoglobina A o el nivel de hemoglobina por día (supervivencia de glóbulos rojos)
Periodo de tiempo: Línea de base (inmediatamente antes) a después de la transfusión durante 2 años
Cambio en la hemoglobina A o el nivel de hemoglobina por día entre episodios de transfusión subsiguientes, para cohortes de enfermedad de células falciformes y talasemia, respectivamente
Línea de base (inmediatamente antes) a después de la transfusión durante 2 años
Cambio en el nivel de hierro sérico
Periodo de tiempo: Línea de base (inmediatamente antes) y 2 horas después de la transfusión
Para todos los grupos participantes, cambio en el hierro sérico medido inmediatamente antes de las 2 horas posteriores a la transfusión
Línea de base (inmediatamente antes) y 2 horas después de la transfusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incremento de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base (inmediatamente antes) a después de la transfusión, durante 2 años
El incremento de hemoglobina [definido como Hb/HbA(post-transfusión)visita(i) - Hb/HbA(pre-transfusión)visita(i)] está asociado con la "supervivencia de glóbulos rojos"
Línea de base (inmediatamente antes) a después de la transfusión, durante 2 años
Incremento del parámetro de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base (inmediatamente antes) a después de la transfusión o 2 horas después de la transfusión, durante 2 años
Incluye hierro sérico, bilirrubina indirecta o hemoglobina libre en plasma
Línea de base (inmediatamente antes) a después de la transfusión o 2 horas después de la transfusión, durante 2 años
Nivel de hepcidina
Periodo de tiempo: Línea de base (inmediatamente antes) a 2 horas después de la transfusión
El nivel de hepcidina en el momento de la transfusión es un predictor del cambio en los parámetros de hierro (es decir, saturación de transferrina, hierro sérico) después de la transfusión
Línea de base (inmediatamente antes) a 2 horas después de la transfusión
Nivel de hierro no unido a transferrina (NTBI)
Periodo de tiempo: Línea de base (inmediatamente antes) a 2 horas después de la transfusión
Los niveles de NTBI en pacientes con diagnósticos oncológicos pediátricos con aplasia están elevados al inicio y aumentan después de la transfusión
Línea de base (inmediatamente antes) a 2 horas después de la transfusión
Número de complicaciones clínicas
Periodo de tiempo: 2 años
El aumento de la saturación de NTBI, hierro sérico o transferrina después de la transfusión se asocia con un mayor riesgo de efectos adversos clínicos (es decir, nuevas infecciones, complicaciones de la SCD)
2 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de aloinmunización
Periodo de tiempo: 2 años
Tasa de formación de nuevos aloanticuerpos
2 años
4-hidroxinonenal [4-HNE]
Periodo de tiempo: 2 años
El estrés oxidativo del receptor antes de la transfusión se asocia con la "supervivencia de glóbulos rojos"
2 años
Interferón tipo I (es decir, ensayo de proteína MxA) y otras citocinas (es decir, IL-6, MCP-1, IFNgamma)
Periodo de tiempo: 2 años
La inflamación del receptor antes de la transfusión se asocia con la "supervivencia de los glóbulos rojos"
2 años
Número de reacciones a la transfusión
Periodo de tiempo: 2 años
Las reacciones a la transfusión están asociadas con la "supervivencia de glóbulos rojos"
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Westat

Colaboradores

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Eldad A Hod, MD, Columbia University
  • Investigador principal: Brian Custer, PhD, MPH, Vitalant Research Institute

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de marzo de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de febrero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

24 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 75N92019D00032
  • 75N92019D00033 (Otro número de subvención/financiamiento: National Heart, Lung and Blood Institute)
  • 75N92019D00034 (Otro número de subvención/financiamiento: National Heart, Lung and Blood Institute)
  • 75N92019D00035 (Otro número de subvención/financiamiento: National Heart, Lung and Blood Institute)
  • 75N92019D00036 (Otro número de subvención/financiamiento: National Heart, Lung and Blood Institute)
  • 75N92019D00037 (Otro número de subvención/financiamiento: National Heart, Lung and Blood Institute)
  • 75N92019D00038 (Otro número de subvención/financiamiento: National Heart, Lung and Blood Institute)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los conjuntos de datos de uso público no identificados se crearán y entregarán al NHLBI al final del estudio (y al final del programa REDS-IV-P) y estarán disponibles indefinidamente para futuros análisis.

Marco de tiempo para compartir IPD

Al final del programa REDS-IV-P, estimado en marzo de 2026, los conjuntos de datos de uso público estarán disponibles y estarán disponibles indefinidamente para uso analítico futuro.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los conjuntos de datos de uso público se publicarán en los sistemas de depósito de datos de NIH/NHLBI.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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