Røde blodlegemer - Forbedring af transfusioner for kronisk transfunderede modtagere (RBC-IMPACT)
16. maj 2024 opdateret af: Westat
Røde blodlegemer - IMProving transfusions for kronisk transfunderede modtagere (RBC-IMPACT)
Red Blood Cell - IMProving transfusions for Chronically Transfunded Recipients (RBC-IMPACT) er et observationelt kohortestudie til vurdering af donor-, komponent- og recipientfaktorer, der bidrager til RBC-effektiviteten hos kroniske og episodisk transfunderede patienter.
Formålet med undersøgelsen er at bestemme, hvordan specifikke genetiske og ikke-genetiske faktorer hos donorer og modtagere kan påvirke overlevelse af røde blodlegemer efter transfusion - kort sagt hvilke faktorer på både donor- og modtagersiden, der kan forbedre transfusionens effektivitet.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Seglcellesygdom (SCD) og thalassæmi er genetiske lidelser, der inducerer anæmi af forskellig patofysiologi.
En primær terapi til forebyggelse af visse SCD-komplikationer (f.eks. slagtilfælde) og for thalassæmi major er almindelig transfusion af røde blodlegemer (RBC), kombineret med jernkelering for at forhindre komplikationer af transfusionsinduceret jernoverbelastning.
For patienter med pædiatriske hæmatologisk-onkologiske diagnoser med kemoterapi-induceret aplasi er RBC-transfusion også almindelig, men graden af transfusionsinduceret jernoverbelastning og dens implikationer for disse patienter er ufuldstændig forstået.
Fordi jernrelateret vævstoksicitet er en væsentlig årsag til morbiditet og dødelighed hos regelmæssigt transfunderede patienter, er udvikling af strategier til at minimere jernbelastning og jerntoksicitet et nøglemål med dette forslag (undersøgelsesmål nr. 2), som stammer fra målet om at optimere RBC-enheden karakteristika, som patienter med SCD og thalassæmi modtager ud over RBC-fænotypematchning for Rh C, E og K antigener (undersøgelsesmål #1).
Undersøgelsen vil inkludere patienter med SCD, thalassæmi eller pædiatriske onkologiske diagnoser, der modtager kvalificeret transfusion på 6 hospitalssteder i USA, samt patienter med SCD på 5 hæmocentre i Brasilien.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
157
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Rio De Janeiro, Brasilien, 20211-030
- HEMORIO - Rio De Janeiro
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
Amazonas
-
Manaus, Amazonas, Brasilien, 69050-001
- HEMOAM - Amazonas
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30622-020
- HEMOMINAS - Minas Gerais
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilien, 52011-000
- HEMOPE - Pernambuco
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94118
- Vitalant Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- Weill Cornell Medical Collection (WCMC)/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- New York Blood Center (NYBC)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Froedtert Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Children's Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53233
- Versiti Wisconsin, Inc.
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle transfunderede patienter med seglcellesygdom (i USA eller Brasilien) og thalassæmi på simpel kronisk transfusion fra hospitaler tilknyttet REDS-IV-P Domestic hubs eller Brasiliens hæmocentre. (Mål #1)
Kronisk transfunderede patienter med seglcellesygdom eller thalassæmi og patienter med pædiatriske onkologiske diagnoser med hypoproliferativ knoglemarv, der modtager behandling på hospitaler tilknyttet REDS-IV-P Domestic hubs eller Brasiliens hæmocentre (kun for SCD). (Mål #2).
Beskrivelse
Inklusionskriterier (mål #1):
- Velkarakteriseret transfusionsafhængig form for SCD eller thalassæmi (herunder hæmoglobin E-thalassæmi og segl-beta thalassæmi) på kronisk simpel transfusionsterapi
- På en almindelig simpel RBC-transfusionsplan (dvs. 1-3 enheder planlagt hver 2.-6. uge og på et minimum 6-måneders kronisk transfusionsforsøg)
- Ses på ethvert deltagende indenlandsk hub-hospital (dvs. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital i New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) eller indskrevet i den brasilianske REDS-IV-P seglcellesygdomskohorte og set på et hvilket som helst deltagende Brasilien hæmocenter (dvs. børneinstituttet og voksenklinikker på Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco og HEMORIO - Rio de Janeiro)
Ekskluderingskriterier (Mål #1):
- Institutionalisering eller fængsling
- Familiepleje
Inklusionskriterier (Mål #2):
- Enten inkluderet i mål #1 (samtykkede patient med SCD eller thalassæmi) eller patient med pædiatrisk onkologisk diagnose under behandling i en pædiatrisk hæmatologi/onkologisk tjeneste med anæmi på grund af kemoterapi eller primær/sekundær hypoproliferativ knoglemarv, der kræver en RBC-transfusion (inklusive HSCT )
- [Kun i indenlandsk undersøgelse] Alder ≤21 år (mange pædiatriske tjenester omfatter pleje af patienter op til 21 år, derfor vil protokollen ikke begrænse efter alder, men i stedet for, om de ses i en pædiatrisk tjeneste)
- Planlagt transfusion af RBC fra en alikvot eller enhed fra en enkelt donor
- Ses på ethvert deltagende indenlandsk hub-hospital (dvs. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital i New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) eller på et hvilket som helst REDS-IV-P-deltagende hæmocenter i Brasilien (dvs. børneinstituttet og voksenklinikker på Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco og HEMORIO - Rio de Janeiro).
Eksklusionskriterier (mål #2):
- Institutionalisering eller fængsling
- Familiepleje
- Aktuel aktiv autoimmun hæmolytisk anæmi baseret på positiv direkte antiglobulintest (DAT) med laboratoriebeviser for hæmolyse og øget transfusionsbehov
- [Kun i indenlandsk undersøgelse] Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Seglcellesygdom (SCD)
Patienter med SCD, som er kronisk transfunderet (i USA og Brasilien)
|
Simpel RBC-transfusion eller delvis manuel udskiftning
|
|
Thalassæmi
Patienter med thalassæmi, som er kronisk transfunderet i U.S.A.
|
Simpel RBC-transfusion eller delvis manuel udskiftning
|
|
Pædiatrisk hæmatologi-onkologi
Patienter i USA med pædiatriske onkologiske diagnoser med hypoproliferativ knoglemarv, der kræver transfusion af røde blodlegemer i en enkelt enhed
|
Simpel RBC-transfusion eller delvis manuel udskiftning
|
|
Bloddonorer
Allogene bloddonorer i USA (estimeret: 10.200) og allogene bloddonorer i Brasilien (estimeret: 2.100) med udvidet donationsgenotypebestemmelse ved hjælp af et hæmatologisk array til undersøgelse.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i hæmoglobin A eller hæmoglobinniveau pr. dag (RBC-overlevelse)
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) til post-transfusion over 2 år
|
Ændring i hæmoglobin A eller hæmoglobinniveau pr. dag mellem efterfølgende transfusionsepisoder, for henholdsvis seglcellesygdom og thalassæmi-kohorter
|
Baseline (umiddelbart før) til post-transfusion over 2 år
|
|
Ændring i serumjernniveau
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) og 2 timer efter transfusion
|
For alle grupper, der deltager, ændring i serumjern målt fra umiddelbart før til 2 timer efter transfusion
|
Baseline (umiddelbart før) og 2 timer efter transfusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hæmoglobinstigning
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) til post-transfusion, over 2 år
|
Hæmoglobinstigning [defineret som Hb/HbA(post-transfusion)besøg(i) - Hb/HbA(pre-transfusion)besøg(i)] er forbundet med "RBC-overlevelse"
|
Baseline (umiddelbart før) til post-transfusion, over 2 år
|
|
Hæmolyseparameterstigning
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) til posttransfusion eller 2 timer efter transfusion, over 2 år
|
Inkluderer serumjern, indirekte bilirubin eller plasmafri hæmoglobin
|
Baseline (umiddelbart før) til posttransfusion eller 2 timer efter transfusion, over 2 år
|
|
Hepcidin niveau
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) til 2 timer efter transfusion
|
Hepcidinniveauet på tidspunktet for transfusion er en forudsigelse for ændringer i jernparametre (dvs. transferrinmætning, serumjern) efter transfusion
|
Baseline (umiddelbart før) til 2 timer efter transfusion
|
|
Ikke-transferrinbundet jern (NTBI) niveau
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) til 2 timer efter transfusion
|
NTBI-niveauer hos patienter med pædiatriske onkologiske diagnoser med aplasi er forhøjet ved baseline og stiger efter transfusion
|
Baseline (umiddelbart før) til 2 timer efter transfusion
|
|
Antal kliniske komplikationer
Tidsramme: 2 år
|
Øget NTBI-, serumjern- eller transferrinmætning efter transfusion er forbundet med øget risiko for kliniske bivirkninger (dvs. nye infektioner, SCD-komplikationer)
|
2 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hastighed for alloimmunisering
Tidsramme: 2 år
|
Hastighed for ny alloantistofdannelse
|
2 år
|
|
4-hydroxynonenal [4-HNE]
Tidsramme: 2 år
|
Modtagerens oxidative stress præ-transfusion er forbundet med "RBC-overlevelse"
|
2 år
|
|
Type I-interferon (dvs. MxA-proteinassay) og andre cytokiner (dvs. IL-6, MCP-1, IFNgamma)
Tidsramme: 2 år
|
Recipientbetændelse præ-transfusion er forbundet med "RBC-overlevelse"
|
2 år
|
|
Antal transfusionsreaktioner
Tidsramme: 2 år
|
Transfusionsreaktioner er forbundet med "RBC-overlevelse"
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Eldad A Hod, MD, Columbia University
- Ledende efterforsker: Brian Custer, PhD, MPH, Vitalant Research Institute
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. marts 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. marts 2024
Studieafslutning (Faktiske)
31. marts 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. februar 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. februar 2022
Først opslået (Faktiske)
24. februar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. maj 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. maj 2024
Sidst verificeret
1. maj 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 75N92019D00032
- 75N92019D00033 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00034 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00035 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00036 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00037 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00038 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
De-identificerede datasæt til offentlig brug vil blive oprettet og leveret til NHLBI i slutningen af undersøgelsen (og slutningen af REDS-IV-P-programmet) og vil blive gjort tilgængelige på ubestemt tid til fremtidig analyse
IPD-delingstidsramme
Ved afslutningen af REDS-IV-P-programmet, estimeret i marts 2026, vil de offentlige brugsdatasæt være tilgængelige og vil være tilgængelige på ubestemt tid til fremtidig analytisk brug.
IPD-delingsadgangskriterier
Datasæt til offentlig brug vil blive sendt til NIH/NHLBI-datalagersystemer.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .