Røde blodlegemer - Forbedring av transfusjoner for mottakere med kronisk transfusjon (RBC-IMPACT)
16. mai 2024 oppdatert av: Westat
Røde blodlegemer - IMForbedring av transfusjoner for kronisk transfuserte mottakere (RBC-IMPACT)
Red Blood Cell - IMProving transfusions for Chronically Transfunded Recipients (RBC-IMPACT) er en observasjonskohortstudie for å vurdere donor-, komponent- og mottakerfaktorer som bidrar til RBC-effekten hos kroniske og episodiske transfuserte pasienter.
Målet med studien er å finne ut hvordan spesifikke genetiske og ikke-genetiske faktorer hos givere og mottakere kan påvirke RBC-overlevelsen etter transfusjon - kort sagt hvilke faktorer på både giver- og mottakersiden som kan forbedre effekten av transfusjonen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Sigdcellesykdom (SCD) og talassemi er genetiske lidelser som induserer anemi med ulik patofysiologi.
En primær terapi for å forhindre visse SCD-komplikasjoner (f.eks. hjerneslag) og for thalassemia major er vanlig transfusjon av røde blodlegemer (RBC), kombinert med jernkelering for å forhindre komplikasjoner av transfusjonsindusert jernoverskudd.
For pasienter med pediatriske hematologi-onkologiske diagnoser med kjemoterapi-indusert aplasi, er RBC-transfusjon også vanlig, men graden av transfusjon-indusert jernoverbelastning og dens implikasjoner for disse pasientene er ufullstendig forstått.
Fordi jernrelatert vevstoksisitet er en viktig årsak til sykelighet og dødelighet hos regelmessig transfuserte pasienter, er utvikling av strategier for å minimere jernbelastning og jerntoksisitet et hovedmål med dette forslaget (studiemål nr. 2), som stammer fra målet om å optimalisere RBC-enheten egenskaper som pasienter med SCD og talassemi mottar utover RBC-fenotypetilpasning for Rh C, E og K antigener (studiemål #1).
Studien vil inkludere pasienter med SCD, talassemi eller pediatriske onkologiske diagnoser som mottar kvalifisert transfusjon ved 6 sykehussteder i USA, samt pasienter med SCD ved 5 hemosentre i Brasil.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
157
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Rio De Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO - Rio De Janeiro
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
Amazonas
-
Manaus, Amazonas, Brasil, 69050-001
- HEMOAM - Amazonas
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30622-020
- HEMOMINAS - Minas Gerais
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasil, 52011-000
- HEMOPE - Pernambuco
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
San Francisco, California, Forente stater, 94118
- Vitalant Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Cornell Medical Collection (WCMC)/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- New York Blood Center (NYBC)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Froedtert Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Children's Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53233
- Versiti Wisconsin, Inc.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle transfunderte pasienter med sigdcellesykdom (i USA eller Brasil) og talassemi på enkel kronisk transfusjon fra sykehus tilknyttet REDS-IV-P Domestic hubs eller Brazil hemocenters. (Mål nr. 1)
Kronisk transfuserte pasienter med sigdcellesykdom eller talassemi, og pasienter med pediatriske onkologiske diagnoser med hypoproliferativ benmarg som mottar behandling ved sykehus tilknyttet REDS-IV-P Domestic hubs eller Brasil hemocenters (kun for SCD). (Mål nr. 2).
Beskrivelse
Inkluderingskriterier (mål nr. 1):
- Godt karakterisert transfusjonsavhengig form for SCD eller talassemi (inkludert hemoglobin E-thalassemi og sigd-beta-thalassemi) på kronisk enkel transfusjonsterapi
- På en vanlig enkel RBC-transfusjonsplan (dvs. 1-3 enheter planlagt hver 2.-6. uke og på en minimum 6-måneders kronisk transfusjonsforsøk)
- Sett på et hvilket som helst deltakende innenlandssykehus (dvs. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) eller registrert i den brasilianske REDS-IV-P sigdcellesykdomskohorten og sett på et hvilket som helst deltakende Brasil hemosenter (dvs. barneinstitutt og voksenklinikker ved Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco og HEMORIO - Rio de Janeiro)
Ekskluderingskriterier (mål nr. 1):
- Institusjonalisering eller fengsling
- Fosterhjem
Inkluderingskriterier (mål nr. 2):
- Enten inkludert i mål #1 (samtykkede pasient med SCD eller talassemi) eller pasient med pediatrisk onkologisk diagnose under behandling i en pediatrisk hematologi/onkologisk tjeneste med anemi på grunn av kjemoterapi eller primær/sekundær hypoproliferativ benmarg som krever RBC-transfusjon (inkludert HSCT )
- [Kun i innenlandske studier] Alder ≤21 år (mange pediatriske tjenester inkluderer omsorg for pasienter opp til 21 år, derfor vil protokollen ikke begrense etter alder, men i stedet for om de blir sett i en pediatrisk tjeneste)
- Planlagt transfusjon av RBC fra en alikvot eller enhet fra en enkelt donor
- Sett på et hvilket som helst deltakende innenlandssykehus (dvs. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) eller ved et hvilket som helst REDS-IV-P-hemosenter som deltar i Brasil (dvs. barneinstituttet og voksenklinikkene ved Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco og HEMORIO - Rio de Janeiro).
Ekskluderingskriterier (mål nr. 2):
- Institusjonalisering eller fengsling
- Fosterhjem
- Aktuell aktiv autoimmun hemolytisk anemi basert på positiv direkte antiglobulintest (DAT) med laboratoriebevis på hemolyse og økt transfusjonsbehov
- [Kun i innenlandsk studie] Mikroangiopatisk hemolytisk anemi
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Sigdcellesykdom (SCD)
Pasienter med SCD som er kronisk transfusert (i USA og Brasil)
|
Enkel RBC-transfusjon eller delvis manuell utveksling
|
|
Thalassemi
Pasienter med talassemi som er kronisk transfusert i U.S.A.
|
Enkel RBC-transfusjon eller delvis manuell utveksling
|
|
Pediatrisk hematologi-onkologi
Pasienter i USA med pediatriske onkologiske diagnoser med hypoproliferativ benmarg som krever transfusjon av røde blodlegemer på én enhet
|
Enkel RBC-transfusjon eller delvis manuell utveksling
|
|
Blodgivere
Allogene blodgivere i USA (estimert: 10 200) og allogene blodgivere i Brasil (estimert: 2 100) med utvidet donasjonsgenotyping ved bruk av en hematologisk array.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i hemoglobin A eller hemoglobinnivå per dag (RBC-overlevelse)
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) til posttransfusjon over 2 år
|
Endring i hemoglobin A eller hemoglobinnivå per dag mellom påfølgende transfusjonsepisoder, for henholdsvis sigdcellesykdom og thalassemi-kohorter
|
Baseline (umiddelbart før) til posttransfusjon over 2 år
|
|
Endring i serumjernnivå
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) og 2 timer etter transfusjon
|
For alle grupper som deltar, endring i serumjern målt fra umiddelbart før til 2 timer etter transfusjon
|
Baseline (umiddelbart før) og 2 timer etter transfusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hemoglobinøkning
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) til posttransfusjon, over 2 år
|
Hemoglobinøkning [definert som Hb/HbA(post-transfusjon)besøk(i) - Hb/HbA(pre-transfusjon)besøk(i)] er assosiert med "RBC-overlevelse"
|
Baseline (umiddelbart før) til posttransfusjon, over 2 år
|
|
Hemolyseparameterøkning
Tidsramme: Baseline (umiddelbart før) til posttransfusjon eller 2 timer etter transfusjon, over 2 år
|
Inkluderer serumjern, indirekte bilirubin eller plasmafritt hemoglobin
|
Baseline (umiddelbart før) til posttransfusjon eller 2 timer etter transfusjon, over 2 år
|
|
Hepcidin nivå
Tidsramme: Baseline (rett før) til 2 timer etter transfusjon
|
Hepcidinnivået på tidspunktet for transfusjon er en prediktor for endring i jernparametre (dvs. transferrinmetning, serumjern) etter transfusjon
|
Baseline (rett før) til 2 timer etter transfusjon
|
|
Nivå av ikke-transferrinbundet jern (NTBI).
Tidsramme: Baseline (rett før) til 2 timer etter transfusjon
|
NTBI-nivåer hos pasienter med pediatriske onkologiske diagnoser med aplasi er forhøyet ved baseline og øker etter transfusjon
|
Baseline (rett før) til 2 timer etter transfusjon
|
|
Antall kliniske komplikasjoner
Tidsramme: 2 år
|
Økt NTBI-, serumjern- eller transferrinmetning etter transfusjon er assosiert med økt risiko for kliniske bivirkninger (dvs. nye infeksjoner, SCD-komplikasjoner)
|
2 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hastighet for alloimmunisering
Tidsramme: 2 år
|
Hastighet for ny alloantistoffdannelse
|
2 år
|
|
4-hydroksynonenal [4-HNE]
Tidsramme: 2 år
|
Mottakers oksidativt stress før transfusjon er assosiert med "RBC-overlevelse"
|
2 år
|
|
Type I interferon (dvs. MxA-proteinanalyse) og andre cytokiner (dvs. IL-6, MCP-1, IFNgamma)
Tidsramme: 2 år
|
Mottakerbetennelse før transfusjon er assosiert med "RBC-overlevelse"
|
2 år
|
|
Antall transfusjonsreaksjoner
Tidsramme: 2 år
|
Transfusjonsreaksjoner er assosiert med "RBC-overlevelse"
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Eldad A Hod, MD, Columbia University
- Hovedetterforsker: Brian Custer, PhD, MPH, Vitalant Research Institute
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. mars 2022
Primær fullføring (Faktiske)
31. mars 2024
Studiet fullført (Faktiske)
31. mars 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
24. februar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. mai 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 75N92019D00032
- 75N92019D00033 (Annet stipend/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00034 (Annet stipend/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00035 (Annet stipend/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00036 (Annet stipend/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00037 (Annet stipend/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00038 (Annet stipend/finansieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte datasett for offentlig bruk vil bli opprettet og levert til NHLBI ved slutten av studien (og slutten av REDS-IV-P-programmet) og vil bli gjort tilgjengelig på ubestemt tid for fremtidig analyse
IPD-delingstidsramme
På slutten av REDS-IV-P-programmet, estimert i mars 2026, vil datasettene for offentlig bruk være tilgjengelige og vil være tilgjengelige på ubestemt tid for fremtidig analytisk bruk.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Datasett for offentlig bruk vil bli lagt ut til NIH/NHLBIs datalagersystemer.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .