Punasolut – verensiirtojen parantaminen kroonisesti verensiirron saaneille (RBC-IMPACT)
torstai 16. toukokuuta 2024 päivittänyt: Westat
Punasolut - Transfuusioiden parantaminen kroonisesti verensiirron saaneille (RBC-IMPACT)
Red Blood Cell – Transfuusioiden parantaminen kroonisesti siirretyille vastaanottajille (RBC-IMPACT) on havainnollinen kohorttitutkimus, jolla arvioidaan luovuttaja-, komponentti- ja vastaanottajatekijöitä, jotka vaikuttavat punasolujen tehoon kroonisesti ja episodisesti siirretyillä potilailla.
Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, kuinka luovuttajien ja vastaanottajien erityiset geneettiset ja ei-geneettiset tekijät voivat vaikuttaa punasolujen eloonjäämiseen verensiirron jälkeen – lyhyesti sanottuna mitkä tekijät sekä luovuttajan että vastaanottajan puolella voivat parantaa verensiirron tehokkuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Sirppisolusairaus (SCD) ja talassemia ovat geneettisiä häiriöitä, jotka aiheuttavat erilaisen patofysiologian anemiaa.
Ensisijainen hoito tiettyjen SCD-komplikaatioiden (esim. aivohalvauksen) ja thalassemia majorin ehkäisyyn on säännöllinen punasolujen (RBC) siirto yhdistettynä raudan kelaatioon estämään verensiirron aiheuttaman raudan ylikuormituksen komplikaatioita.
Punasolujen siirto on myös yleistä potilailla, joilla on kemoterapian aiheuttama aplasia, mutta verensiirron aiheuttaman raudan liikakuormituksen astetta ja sen vaikutuksia näille potilaille ei ymmärretä täysin.
Koska rautaan liittyvä kudostoksisuus on suurin syy säännöllisesti verensiirtoa saavien potilaiden sairastumiseen ja kuolleisuuteen, strategioiden kehittäminen raudan kuormituksen ja raudamyrkyllisyyden minimoimiseksi on tämän ehdotuksen keskeinen tavoite (tutkimuksen tavoite #2), joka johtuu tavoitteesta optimoida punasolujen yksikkö. ominaisuudet, joita SCD- ja talassemiapotilaat saavat RhC-, E- ja K-antigeenien RBC-fenotyyppivastaavuuden lisäksi (tutkimuksen tavoite #1).
Tutkimukseen otetaan mukaan potilaita, joilla on SCD, talassemia tai lasten onkologinen diagnoosi ja jotka saavat kelvollisia verensiirtoja kuudessa sairaalassa Yhdysvalloissa, sekä potilaita, joilla on SCD viidessä hemokeskuksessa Brasiliassa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
157
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rio De Janeiro, Brasilia, 20211-030
- HEMORIO - Rio De Janeiro
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
Amazonas
-
Manaus, Amazonas, Brasilia, 69050-001
- HEMOAM - Amazonas
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilia, 30622-020
- HEMOMINAS - Minas Gerais
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilia, 52011-000
- HEMOPE - Pernambuco
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94118
- Vitalant Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medical Collection (WCMC)/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- New York Blood Center (NYBC)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Froedtert Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53233
- Versiti Wisconsin, Inc.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki verensiirron saaneet potilaat, joilla on sirppisolusairaus (Yhdysvalloissa tai Brasiliassa) ja talassemia yksinkertaisella kroonisella verensiirrolla sairaaloista, jotka ovat sidoksissa REDS-IV-P:n kotimaisiin keskuskeskuksiin tai Brasilian hemocentereihin. (Tavoite nro 1)
Kroonisesti verensiirron saaneet potilaat, joilla on sirppisolusairaus tai talassemia, ja potilaat, joilla on lasten onkologiadiagnoosi hypoproliferatiivinen luuydin ja jotka saavat hoitoa sairaaloissa, jotka ovat sidoksissa REDS-IV-P:n kotimaisiin keskuskeskuksiin tai Brasilian hemocentereihin (vain SCD). (Tavoite nro 2).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit (tavoite 1):
- Hyvin karakterisoitu verensiirrosta riippuvainen SCD tai talassemia (mukaan lukien hemoglobiini E-talassemia ja sirppi-beeta-talassemia) kroonisessa yksinkertaisessa verensiirtohoidossa
- Tavallisella yksinkertaisella punasolusiirto-ohjelmalla (eli 1–3 yksikköä suunniteltuna 2–6 viikon välein ja vähintään 6 kuukauden kroonisessa verensiirrossa)
- Nähty missä tahansa osallistuvassa kotimaisessa keskussairaalassa (eli Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) tai kirjoilla Brasilian REDS-IV-P sirppisolusairauskohorttiin ja nähty missä tahansa osallistuvassa Brasilian hemokeskuksessa (eli Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulon lasteninstituutissa ja aikuisklinikoissa - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE - Pernambuco ja HEMORIO - Rio de Janeiro)
Poissulkemiskriteerit (tavoite 1):
- Institutionalisointi tai vankeus
- Sijaishoito
Osallistumiskriteerit (tavoite 2):
- Joko sisällytetty tavoitteeseen 1 (hyväksytty potilas, jolla on SCD tai talassemia) tai potilas, jolla on lasten onkologinen diagnoosi, joka on hoidossa lasten hematologian/onkologian palvelussa ja jolla on kemoterapiasta johtuva anemia tai primaarinen/sekundaarinen hypoproliferatiivinen luuydin, joka vaatii punasolujen siirtoa (mukaan lukien HSCT )
- [Vain kotimaisessa tutkimuksessa] Ikä ≤21 vuotta (monet lastenlääkäripalvelut sisältävät 21-vuotiaiden potilaiden hoidon, joten protokolla ei rajoita iän mukaan, vaan sen mukaan, nähdäänkö heidät lastenlääkäripalvelussa)
- Suunniteltu punasolujen siirto yhdeltä luovuttajalta peräisin olevasta erästä tai yksiköstä
- Nähty missä tahansa osallistuvassa kotimaisessa keskussairaalassa (eli Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) tai missä tahansa REDS-IV-P:hen osallistuvassa Brasilian hemokeskuksessa (eli Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE - Pernambuco ja HEMORIO - Rio de Janeiro).
Poissulkemiskriteerit (tavoite 2):
- Institutionalisointi tai vankeus
- Sijaishoito
- Nykyinen aktiivinen autoimmuuni hemolyyttinen anemia, joka perustuu positiiviseen suoraan antiglobuliinitestiin (DAT), jossa on laboratoriotodisteita hemolyysistä ja lisääntyneestä verensiirron tarpeesta
- [Vain kotimaisessa tutkimuksessa] Mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Sirppisolusairaus (SCD)
SCD-potilaat, joille on annettu krooninen verensiirto (Yhdysvalloissa ja Brasiliassa)
|
Yksinkertainen punasolujen siirto tai osittainen manuaalinen vaihto
|
|
Talassemia
Potilaat, joilla on talassemia ja jotka saavat kroonisen verensiirron Yhdysvalloissa
|
Yksinkertainen punasolujen siirto tai osittainen manuaalinen vaihto
|
|
Lasten hematologia-onkologia
Potilaat Yhdysvalloissa, joilla on lasten onkologinen diagnoosi, jolla on hypoproliferatiivinen luuydin, joka vaatii yhden yksikön punasolusiirtoa
|
Yksinkertainen punasolujen siirto tai osittainen manuaalinen vaihto
|
|
Verenluovuttajat
Allogeeniset verenluovuttajat Yhdysvalloissa (arvioitu: 10 200) ja allogeeniset verenluovuttajat Brasiliassa (arviolta: 2 100), joilla on laajennettu luovutuksen genotyypitys käyttämällä tutkittavaa hematologista ryhmää.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos hemoglobiini A:ssa tai hemoglobiinitasossa päivässä (punasolujen eloonjääminen)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (välittömästi ennen) tai verensiirron jälkeen 2 vuoden ajan
|
Muutos hemoglobiini A:ssa tai hemoglobiinitasossa päivässä myöhempien verensiirtojaksojen välillä sirppisolusairauden ja talassemiakohortien osalta, vastaavasti
|
Lähtötilanne (välittömästi ennen) tai verensiirron jälkeen 2 vuoden ajan
|
|
Seerumin rautatason muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne (välittömästi ennen) ja 2 tuntia verensiirron jälkeen
|
Kaikille osallistuville ryhmille seerumin raudan muutos mitattuna välittömästi ennen 2 tuntia verensiirron jälkeen
|
Lähtötilanne (välittömästi ennen) ja 2 tuntia verensiirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinin nousu
Aikaikkuna: Lähtötilanne (välittömästi ennen) tai verensiirron jälkeen, yli 2 vuotta
|
Hemoglobiinin lisäys [määritelty Hb/HbA(transfuusion jälkeinen) käynti(i) - Hb/HbA(pre-siirto)käynti(i)] liittyy "punasolujen eloonjäämiseen"
|
Lähtötilanne (välittömästi ennen) tai verensiirron jälkeen, yli 2 vuotta
|
|
Hemolyysiparametrin lisäys
Aikaikkuna: Lähtötilanne (välittömästi ennen) verensiirron jälkeen tai 2 tuntia verensiirron jälkeen, yli 2 vuotta
|
Sisältää seerumin raudan, epäsuoran bilirubiinin tai plasman vapaan hemoglobiinin
|
Lähtötilanne (välittömästi ennen) verensiirron jälkeen tai 2 tuntia verensiirron jälkeen, yli 2 vuotta
|
|
Hepcidiinin taso
Aikaikkuna: Lähtötilanne (välittömästi ennen) - 2 tuntia verensiirron jälkeen
|
Hepsidiinitaso verensiirron aikana ennustaa rautaparametrien (eli transferriinin saturaatio, seerumin rauta) muutosta verensiirron jälkeen
|
Lähtötilanne (välittömästi ennen) - 2 tuntia verensiirron jälkeen
|
|
Non-Transferrin-Bound Iron (NTBI) -taso
Aikaikkuna: Lähtötilanne (välittömästi ennen) - 2 tuntia verensiirron jälkeen
|
NTBI-tasot potilailla, joilla on aplasiaa sairastava onkologinen diagnoosi, ovat kohonneet lähtötilanteessa ja lisääntyvät verensiirron jälkeen
|
Lähtötilanne (välittömästi ennen) - 2 tuntia verensiirron jälkeen
|
|
Kliinisten komplikaatioiden määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Lisääntynyt NTBI, seerumin raudan tai transferriinin saturaatio verensiirron jälkeen liittyy lisääntyneeseen kliinisten haittavaikutusten riskiin (eli uusiin infektioihin, SCD-komplikaatioihin)
|
2 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Alloimmunisaation nopeus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Uusien allovasta-aineiden muodostumisnopeus
|
2 vuotta
|
|
4-hydroksinonenaali [4-HNE]
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vastaanottajan oksidatiivinen stressi ennen verensiirtoa liittyy "punasolujen selviytymiseen"
|
2 vuotta
|
|
Tyypin I interferoni (eli MxA-proteiinimääritys) ja muut sytokiinit (eli IL-6, MCP-1, IFNgamma)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vastaanottajan tulehdus ennen verensiirtoa liittyy "punasolujen selviytymiseen"
|
2 vuotta
|
|
Verensiirtoreaktioiden määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Verensiirtoreaktiot liittyvät "punasolujen selviytymiseen"
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Eldad A Hod, MD, Columbia University
- Päätutkija: Brian Custer, PhD, MPH, Vitalant Research Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 24. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 75N92019D00032
- 75N92019D00033 (Muu apuraha/rahoitusnumero: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00034 (Muu apuraha/rahoitusnumero: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00035 (Muu apuraha/rahoitusnumero: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00036 (Muu apuraha/rahoitusnumero: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00037 (Muu apuraha/rahoitusnumero: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00038 (Muu apuraha/rahoitusnumero: National Heart, Lung and Blood Institute)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tunnistamattomat julkisen käytön tietojoukot luodaan ja toimitetaan NHLBI:lle tutkimuksen lopussa (ja REDS-IV-P-ohjelman lopussa), ja ne ovat käytettävissä toistaiseksi tulevaa analysointia varten.
IPD-jaon aikakehys
REDS-IV-P-ohjelman lopussa, arvioituna maaliskuussa 2026, julkisen käytön tietojoukot ovat saatavilla ja ovat käytettävissä toistaiseksi tulevaa analyyttistä käyttöä varten.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Julkisen käytön tietojoukot postitetaan NIH/NHLBI-tietovarastojärjestelmiin.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .