Rode Bloedcellen - Verbetering van transfusies voor chronisch getransfundeerde ontvangers (RBC-IMPACT)
16 mei 2024 bijgewerkt door: Westat
Rode bloedcellen - verbetering van transfusies voor chronisch getransfundeerde ontvangers (RBC-IMPACT)
Red Blood Cell - IMProving trAnsfusions for Chronically Transfused Receivers (RBC-IMPACT) is een observationele cohortstudie om donor-, component- en ontvangerfactoren te beoordelen die bijdragen aan RBC-werkzaamheid bij chronisch en episodisch getransfundeerde patiënten.
Het doel van de studie is om te bepalen hoe specifieke genetische en niet-genetische factoren bij donoren en ontvangers de overleving van RBC na transfusie kunnen beïnvloeden - kortom, welke factoren aan zowel de donor- als de ontvangerzijde de effectiviteit van de transfusie kunnen verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Sikkelcelziekte (SCD) en thalassemie zijn genetische aandoeningen die bloedarmoede met verschillende pathofysiologie veroorzaken.
Een primaire therapie voor het voorkomen van bepaalde SCD-complicaties (bijv. Beroerte) en voor thalassemie major is regelmatige transfusie van rode bloedcellen (RBC), gekoppeld aan ijzerchelatie om de complicaties van door transfusie geïnduceerde ijzerstapeling te voorkomen.
Voor patiënten met pediatrische hematologie-oncologische diagnoses met chemotherapie-geïnduceerde aplasie is RBC-transfusie ook gebruikelijk, maar de mate van transfusie-geïnduceerde ijzerstapeling en de implicaties ervan voor deze patiënten is onvolledig begrepen.
Omdat ijzergerelateerde weefseltoxiciteit een belangrijke oorzaak is van morbiditeit en mortaliteit bij regelmatig getransfundeerde patiënten, is het ontwikkelen van strategieën om de ijzerbelasting en ijzertoxiciteit te minimaliseren een hoofddoel van dit voorstel (onderzoeksdoel #2), voortkomend uit de doelstelling om de RBC-eenheid te optimaliseren kenmerken die patiënten met SCD en thalassemie ontvangen buiten RBC-fenotype-matching voor Rh C-, E- en K-antigenen (onderzoeksdoel #1).
De studie zal patiënten inschrijven met SCZ, thalassemie of pediatrische oncologische diagnoses die in aanmerking komende transfusie krijgen op 6 ziekenhuislocaties in de Verenigde Staten, evenals patiënten met SCZ in 5 hemocentra in Brazilië.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
157
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Rio De Janeiro, Brazilië, 20211-030
- HEMORIO - Rio De Janeiro
-
São Paulo, Brazilië, 05403-000
- Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
-
Amazonas
-
Manaus, Amazonas, Brazilië, 69050-001
- HEMOAM - Amazonas
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazilië, 30622-020
- HEMOMINAS - Minas Gerais
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazilië, 52011-000
- HEMOPE - Pernambuco
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94118
- Vitalant Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Cornell Medical Collection (WCMC)/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Irving Medical Center/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- New York Blood Center (NYBC)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Froedtert Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Children's Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53233
- Versiti Wisconsin, Inc.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle getransfundeerde patiënten met sikkelcelanemie (in de VS of Brazilië) en thalassemie op eenvoudige chronische transfusie van ziekenhuizen die zijn aangesloten bij REDS-IV-P binnenlandse hubs of hemocentra in Brazilië. (Doel #1)
Chronisch getransfundeerde patiënten met sikkelcelanemie of thalassemie, en patiënten met pediatrische oncologische diagnoses met hypoproliferatief beenmerg die zorg ontvangen in ziekenhuizen die zijn aangesloten bij REDS-IV-P Binnenlandse hubs of hemocentra in Brazilië (alleen voor SCD). (Doel #2).
Beschrijving
Inclusiecriteria (Doel #1):
- Goed gekarakteriseerde transfusie-afhankelijke vorm van plotselinge dood of thalassemie (inclusief hemoglobine E-thalassemie en sikkel-bèta-thalassemie) bij chronische eenvoudige transfusietherapie
- Op een regelmatig eenvoudig RBC-transfusieschema (d.w.z. 1-3 eenheden gepland om de 2-6 weken en op een chronisch transfusieonderzoek van minimaal 6 maanden)
- Gezien in elk deelnemend binnenlands hubziekenhuis (d.w.z. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) of ingeschreven in het Braziliaanse REDS-IV-P sikkelcelziektecohort en gezien in elk deelnemend Braziliaans hemocentrum (d.w.z. Childrens Institute en Adult Clinics in Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE - Pernambuco en HEMORIO - Rio de Janeiro)
Uitsluitingscriteria (Doel #1):
- Institutionalisering of gevangenisstraf
- Pleegzorg
Inclusiecriteria (Doel #2):
- Ofwel opgenomen in doel #1 (toegestane patiënt met plotselinge dood of thalassemie) of patiënt met pediatrische oncologische diagnose onder zorg in een pediatrische hematologie/oncologiedienst met bloedarmoede als gevolg van chemotherapie of primair/secundair hypoproliferatief beenmerg waarvoor een RBC-transfusie nodig is (inclusief HSCT )
- [Alleen in huiselijk onderzoek] Leeftijd ≤21 jaar (veel pediatrische diensten omvatten zorg voor patiënten tot 21 jaar, daarom zal het protocol niet beperken op leeftijd, maar in plaats daarvan of ze worden gezien in een pediatrische dienst)
- Geplande transfusie van RBC van een aliquot of eenheid van een enkele donor
- Gezien in elk deelnemend binnenlands hubziekenhuis (d.w.z. Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital of New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) of in een aan REDS-IV-P deelnemend Braziliaans hemocentrum (d.w.z. Childrens Institute and Adult Clinics in Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE - Pernambuco en HEMORIO - Rio de Janeiro).
Uitsluitingscriteria (Doel #2):
- Institutionalisering of gevangenisstraf
- Pleegzorg
- Huidige actieve auto-immuun hemolytische anemie op basis van positieve directe antiglobulinetest (DAT) met laboratoriumbewijs van hemolyse en verhoogde transfusiebehoefte
- [Alleen in huiselijk onderzoek] Microangiopathische hemolytische anemie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Sikkelcelziekte (SCD)
Patiënten met SCZ die chronisch worden getransfundeerd (in de VS en Brazilië)
|
Eenvoudige RBC-transfusie of gedeeltelijke handmatige uitwisseling
|
|
Thalassemie
Patiënten met thalassemie die chronisch worden getransfundeerd in de VS.
|
Eenvoudige RBC-transfusie of gedeeltelijke handmatige uitwisseling
|
|
Pediatrische Hematologie-Oncologie
Patiënten in de VS met pediatrische oncologische diagnoses met hypoproliferatief beenmerg die een enkele rode bloedceltransfusie nodig hebben
|
Eenvoudige RBC-transfusie of gedeeltelijke handmatige uitwisseling
|
|
Bloeddonoren
Allogene bloeddonoren in de VS (geschat: 10.200) en allogene bloeddonoren in Brazilië (geschat: 2.100) met uitgebreide genotypering van donaties met behulp van een hematologie-array voor onderzoek.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in hemoglobine A of hemoglobinegehalte per dag (RBC-overleving)
Tijdsspanne: Baseline (onmiddellijk pre-) tot post-transfusie gedurende 2 jaar
|
Verandering in hemoglobine A of hemoglobinegehalte per dag tussen opeenvolgende transfusie-episodes, respectievelijk voor sikkelcelziekte- en thalassemie-cohorten
|
Baseline (onmiddellijk pre-) tot post-transfusie gedurende 2 jaar
|
|
Verandering in serumijzerniveau
Tijdsspanne: Basislijn (onmiddellijk ervoor) en 2 uur na transfusie
|
Voor alle deelnemende groepen: verandering in serumijzer gemeten vanaf direct voorafgaand aan 2 uur na transfusie
|
Basislijn (onmiddellijk ervoor) en 2 uur na transfusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hemoglobine toename
Tijdsspanne: Baseline (onmiddellijk pre-) tot post-transfusie, gedurende 2 jaar
|
Hemoglobinetoename [gedefinieerd als Hb/HbA(post-transfusie)bezoek(i) - Hb/HbA(pre-transfusie)bezoek(i)] wordt in verband gebracht met "RBC-overleving"
|
Baseline (onmiddellijk pre-) tot post-transfusie, gedurende 2 jaar
|
|
Verhoging van de hemolyseparameter
Tijdsspanne: Basislijn (onmiddellijk vóór) tot na transfusie of 2 uur na transfusie, gedurende 2 jaar
|
Omvat serumijzer, indirect bilirubine of plasmavrij hemoglobine
|
Basislijn (onmiddellijk vóór) tot na transfusie of 2 uur na transfusie, gedurende 2 jaar
|
|
Hepcidine-niveau
Tijdsspanne: Baseline (onmiddellijk ervoor) tot 2 uur na transfusie
|
Hepcidine-niveau op het moment van transfusie is een voorspeller van verandering in ijzerparameters (d.w.z. transferrineverzadiging, serumijzer) na transfusie
|
Baseline (onmiddellijk ervoor) tot 2 uur na transfusie
|
|
Niet-transferrine-gebonden ijzer (NTBI) niveau
Tijdsspanne: Baseline (onmiddellijk ervoor) tot 2 uur na transfusie
|
NTBI-waarden bij patiënten met pediatrische oncologische diagnoses met aplasie zijn verhoogd bij aanvang en nemen toe na transfusie
|
Baseline (onmiddellijk ervoor) tot 2 uur na transfusie
|
|
Aantal klinische complicaties
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Verhoogde NTBI-, serumijzer- of transferrineverzadiging na transfusie wordt in verband gebracht met een verhoogd risico op klinische bijwerkingen (d.w.z. nieuwe infecties, SCD-complicaties)
|
2 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Snelheid van allo-immunisatie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Snelheid van nieuwe allo-antilichaamvorming
|
2 jaar
|
|
4-hydroxynonenal [4-HNE]
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Ontvanger oxidatieve stress pre-transfusie wordt geassocieerd met "RBC-overleving"
|
2 jaar
|
|
Type I interferon (d.w.z. MxA-eiwitassay) en andere cytokines (d.w.z. IL-6, MCP-1, IFNgamma)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Ontvanger ontsteking pre-transfusie wordt geassocieerd met "RBC-overleving"
|
2 jaar
|
|
Aantal transfusiereacties
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Transfusiereacties worden geassocieerd met "RBC-overleving"
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Eldad A Hod, MD, Columbia University
- Hoofdonderzoeker: Brian Custer, PhD, MPH, Vitalant Research Institute
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 maart 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 maart 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 maart 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 februari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 februari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 75N92019D00032
- 75N92019D00033 (Ander subsidie-/financieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00034 (Ander subsidie-/financieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00035 (Ander subsidie-/financieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00036 (Ander subsidie-/financieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00037 (Ander subsidie-/financieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00038 (Ander subsidie-/financieringsnummer: National Heart, Lung and Blood Institute)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Geanonimiseerde datasets voor openbaar gebruik zullen worden gemaakt en aan NHLBI worden geleverd aan het einde van het onderzoek (en einde van het REDS-IV-P-programma) en zullen voor onbepaalde tijd beschikbaar worden gesteld voor toekomstige analyse
IPD-tijdsbestek voor delen
Aan het einde van het REDS-IV-P-programma, naar schatting in maart 2026, zullen de datasets voor openbaar gebruik beschikbaar zijn en voor onbepaalde tijd beschikbaar zijn voor toekomstig analytisch gebruik.
IPD-toegangscriteria voor delen
Datasets voor openbaar gebruik zullen worden gepost op NIH/NHLBI-gegevensopslagsystemen.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .