Globuli rossi - MIGLIORARE le trasfusioni per i destinatari cronicamente trasfusi (RBC-IMPACT)
16 maggio 2024 aggiornato da: Westat
Globuli rossi - MIGLIORARE le trasfusioni per i destinatari cronicamente trasfusi (RBC-IMPACT)
Red Blood Cell - IMProving trAnsfusions for Chronically Transfused recipients (RBC-IMPACT) è uno studio di coorte osservazionale per valutare i fattori donatori, componenti e riceventi che contribuiscono all'efficacia dei globuli rossi nei pazienti trasfusi cronicamente ed episodicamente.
L'obiettivo dello studio è determinare in che modo specifici fattori genetici e non genetici nei donatori e nei riceventi possono influire sulla sopravvivenza dei globuli rossi dopo la trasfusione - in breve, quali fattori sia del donatore che del ricevente possono migliorare l'efficacia della trasfusione.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'anemia falciforme (SCD) e la talassemia sono malattie genetiche che inducono anemia di diversa fisiopatologia.
Una terapia primaria per prevenire alcune complicanze della SCD (ad esempio l'ictus) e per la talassemia major è la trasfusione regolare di globuli rossi (RBC), unita alla chelazione del ferro per prevenire le complicanze del sovraccarico di ferro indotto dalla trasfusione.
Per i pazienti con diagnosi pediatrica di ematologia-oncologia con aplasia indotta da chemioterapia, anche la trasfusione di globuli rossi è comune, ma il grado di sovraccarico di ferro indotto dalla trasfusione e le sue implicazioni per questi pazienti non sono completamente compresi.
Poiché la tossicità tissutale correlata al ferro è una delle principali cause di morbilità e mortalità nei pazienti regolarmente trasfusi, lo sviluppo di strategie per ridurre al minimo il carico di ferro e la tossicità del ferro è un obiettivo chiave di questa proposta (studio Obiettivo n. 2), derivante dall'obiettivo di ottimizzare l'unità RBC caratteristiche che i pazienti con SCD e talassemia ricevono oltre alla corrispondenza del fenotipo RBC per gli antigeni Rh C, E e K (obiettivo dello studio n. 1).
Lo studio arruolerà pazienti con SCD, talassemia o diagnosi oncologica pediatrica che riceveranno trasfusioni idonee in 6 siti ospedalieri negli Stati Uniti, nonché pazienti con SCD in 5 emocentri in Brasile.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
157
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Rio De Janeiro, Brasile, 20211-030
- HEMORIO - Rio De Janeiro
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São Paulo, Brasile, 05403-000
- Childrens Institute and Adult Clinics at Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Amazonas
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Manaus, Amazonas, Brasile, 69050-001
- HEMOAM - Amazonas
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Minas Gerais
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Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30622-020
- HEMOMINAS - Minas Gerais
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brasile, 52011-000
- HEMOPE - Pernambuco
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94118
- Vitalant Research Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Weill Cornell Medical Collection (WCMC)/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Irving Medical Center/New York Presbyterian Hospital (NYPH)
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- New York Blood Center (NYBC)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Froedtert Hospital
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53233
- Versiti Wisconsin, Inc.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Tutti i pazienti trasfusi con anemia falciforme (negli Stati Uniti o in Brasile) e talassemia con trasfusione cronica semplice da ospedali affiliati agli hub nazionali REDS-IV-P o agli emocentri brasiliani. (Obiettivo n. 1)
Pazienti cronicamente trasfusi con anemia falciforme o talassemia e pazienti con diagnosi oncologica pediatrica con midollo osseo ipo-proliferativo che ricevono cure presso ospedali affiliati a REDS-IV-P Domestic hub o emocentri brasiliani (solo per SCD). (Obiettivo n. 2).
Descrizione
Criteri di inclusione (obiettivo n. 1):
- Forma ben caratterizzata trasfusione-dipendente di SCD o talassemia (inclusa emoglobina E-talassemia e falce-beta talassemia) in terapia trasfusionale semplice cronica
- Con un normale programma di trasfusioni di globuli rossi semplici (ovvero, 1-3 unità programmate ogni 2-6 settimane e con una prova di trasfusione cronica di almeno 6 mesi)
- Visto in qualsiasi hub ospedaliero nazionale partecipante (ad esempio, Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital di New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) o arruolati nella coorte anemia falciforme brasiliana REDS-IV-P e visitati presso qualsiasi emocentro brasiliano partecipante (ad es. Istituto pediatrico e Cliniche per adulti presso l'Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco e HEMORIO - Rio de Janeiro)
Criteri di esclusione (obiettivo n. 1):
- Istituzionalizzazione o reclusione
- Affidamento
Criteri di inclusione (Obiettivo n. 2):
- O incluso nell'obiettivo n. 1 (paziente consenziente con SCD o talassemia) o paziente con diagnosi oncologica pediatrica in cura in un servizio di ematologia/oncologia pediatrica con anemia dovuta a chemioterapia o midollo osseo ipo-proliferativo primario/secondario che richiede una trasfusione di globuli rossi (incluso HSCT )
- [Solo nello studio domestico] Età ≤21 anni (molti servizi pediatrici includono la cura di pazienti fino a 21 anni, pertanto il protocollo non si limiterà all'età ma piuttosto al fatto che vengano visitati in un servizio pediatrico)
- Trasfusione pianificata di RBC da un'aliquota o unità da un singolo donatore
- Visto in qualsiasi hub ospedaliero nazionale partecipante (ad esempio, Columbia University Irving Medical Center/Morgan Stanley Children's Hospital di New York, Weill Cornell Medical Center/Komansky Children's Hospital, Boston Children's Hospital, Froedtert & Medical College of Wisconsin/Children's Wisconsin, University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital Oakland) o presso qualsiasi emocentro brasiliano partecipante a REDS-IV-P (ad es. Childrens Institute e Adult Clinics presso Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP, HEMOAM - Amazonas, HEMOMINAS - Minas Gerais, HEMOPE -Pernambuco e HEMORIO - Rio de Janeiro).
Criteri di esclusione (Obiettivo n. 2):
- Istituzionalizzazione o reclusione
- Affidamento
- Attuale anemia emolitica autoimmune attiva basata su test diretto dell'antiglobulina (DAT) positivo con evidenza di laboratorio di emolisi e aumento del fabbisogno di trasfusioni
- [Solo nello studio domestico] Anemia emolitica microangiopatica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Anemia falciforme (SCD)
Pazienti con SCD sottoposti a trasfusioni croniche (negli Stati Uniti e in Brasile)
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Trasfusione eritrocitaria semplice o scambio manuale parziale
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Talassemia
Pazienti con talassemia sottoposti a trasfusioni croniche negli Stati Uniti
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Trasfusione eritrocitaria semplice o scambio manuale parziale
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Ematologia-Oncologia Pediatrica
Pazienti negli Stati Uniti con diagnosi oncologica pediatrica con midollo osseo ipo-proliferativo che richiedono trasfusioni di una singola unità di globuli rossi
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Trasfusione eritrocitaria semplice o scambio manuale parziale
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Donatori di sangue
Donatori di sangue allogenico negli Stati Uniti (stimato: 10.200) e donatori di sangue allogenico in Brasile (stimato: 2.100) con genotipizzazione della donazione estesa utilizzando un array ematologico sperimentale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione giornaliera dell'emoglobina A o del livello di emoglobina (sopravvivenza eritrocitaria)
Lasso di tempo: Dal basale (immediatamente prima) alla post-trasfusione nell'arco di 2 anni
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Variazione dell'emoglobina A o del livello di emoglobina al giorno tra i successivi episodi di trasfusione, rispettivamente per coorti di anemia falciforme e talassemia
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Dal basale (immediatamente prima) alla post-trasfusione nell'arco di 2 anni
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Variazione del livello di ferro sierico
Lasso di tempo: Basale (immediatamente prima) e 2 ore dopo la trasfusione
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Per tutti i gruppi partecipanti, variazione della sideremia misurata da immediatamente prima a 2 ore dopo la trasfusione
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Basale (immediatamente prima) e 2 ore dopo la trasfusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incremento dell'emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale (immediatamente prima) alla post-trasfusione, nell'arco di 2 anni
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L'incremento di emoglobina [definito come Hb/HbA(post-trasfusione)visita(i) - Hb/HbA(pre-trasfusione)visita(i)] è associato alla "sopravvivenza ai globuli rossi"
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Dal basale (immediatamente prima) alla post-trasfusione, nell'arco di 2 anni
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Incremento del parametro di emolisi
Lasso di tempo: Dal basale (immediatamente prima) alla post-trasfusione o 2 ore dopo la trasfusione, nell'arco di 2 anni
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Include sideremia, bilirubina indiretta o emoglobina libera nel plasma
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Dal basale (immediatamente prima) alla post-trasfusione o 2 ore dopo la trasfusione, nell'arco di 2 anni
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Livello di epcidina
Lasso di tempo: Dal basale (immediatamente prima) a 2 ore dopo la trasfusione
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Il livello di epcidina al momento della trasfusione è un fattore predittivo del cambiamento dei parametri del ferro (ad esempio, saturazione della transferrina, ferro sierico) dopo la trasfusione
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Dal basale (immediatamente prima) a 2 ore dopo la trasfusione
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Livello di ferro non legato alla transferrina (NTBI).
Lasso di tempo: Dal basale (immediatamente prima) a 2 ore dopo la trasfusione
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I livelli di NTBI nei pazienti con diagnosi oncologica pediatrica con aplasia sono elevati al basale e aumentano dopo la trasfusione
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Dal basale (immediatamente prima) a 2 ore dopo la trasfusione
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Numero di complicanze cliniche
Lasso di tempo: 2 anni
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L'aumento dell'NTBI, del ferro sierico o della saturazione della transferrina dopo la trasfusione è associato ad un aumentato rischio di effetti avversi clinici (ad esempio, nuove infezioni, complicanze della SCD)
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2 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di alloimmunizzazione
Lasso di tempo: 2 anni
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Tasso di formazione di nuovi alloanticorpi
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2 anni
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4-idrossinonenale [4-HNE]
Lasso di tempo: 2 anni
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Lo stress ossidativo pre-trasfusionale del ricevente è associato alla "sopravvivenza dei globuli rossi"
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2 anni
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Interferone di tipo I (ad es. dosaggio della proteina MxA) e altre citochine (ad es. IL-6, MCP-1, IFNgamma)
Lasso di tempo: 2 anni
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L'infiammazione pre-trasfusionale del ricevente è associata alla "sopravvivenza dei globuli rossi"
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2 anni
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Numero di reazioni trasfusionali
Lasso di tempo: 2 anni
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Le reazioni trasfusionali sono associate alla "sopravvivenza ai globuli rossi"
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Eldad A Hod, MD, Columbia University
- Investigatore principale: Brian Custer, PhD, MPH, Vitalant Research Institute
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 marzo 2022
Completamento primario (Effettivo)
31 marzo 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
31 marzo 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 febbraio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 febbraio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
24 febbraio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 maggio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 maggio 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 75N92019D00032
- 75N92019D00033 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00034 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00035 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00036 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00037 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Heart, Lung and Blood Institute)
- 75N92019D00038 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: National Heart, Lung and Blood Institute)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I set di dati di uso pubblico non identificati saranno creati e consegnati a NHLBI alla fine dello studio (e alla fine del programma REDS-IV-P) e saranno resi disponibili a tempo indeterminato per analisi future
Periodo di condivisione IPD
Alla fine del programma REDS-IV-P, prevista per marzo 2026, i set di dati di uso pubblico saranno disponibili e saranno disponibili a tempo indeterminato per futuri usi analitici.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I set di dati di uso pubblico verranno inviati ai sistemi di repository di dati NIH/NHLBI.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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