Intermediate Expanded Access Protocol (EAP) CNMAu8.EAP02
Druhý protokol pro přechodný rozšířený přístup pro amyotrofickou laterální sklerózu s CNM-Au8
Primárním cílem protokolu přechodného rozšířeného přístupu je poskytnout přístup k hodnocenému produktu CNM-Au8 až 300 lidem žijícím s ALS (pALS).
Nejsou hodnoceny žádné formální klinické hypotézy se souběžnými kontrolami.
Sekundární cíle zahrnují posouzení bezpečnosti léčby CNM-Au8 u pALS. Bezpečnost bude hodnocena prostřednictvím frekvence závažných nežádoucích příhod (SAE), nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) hodnocených jako „závažné“, přerušení léčby kvůli TEAE a laboratorních abnormalit hodnocených jako klinicky významné během rutinního klinického sledování (podle potřeby).
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o multicentrický středně pokročilý program rozšířeného přístupu, který poskytuje přístup k hodnocenému produktu CNM-Au8 až 300 účastníkům s diagnostikovanou ALS.
Bude hodnocena bezpečnost léčby CNM-Au8 u účastníků ALS. Návštěvy budou probíhat na klinice nebo na dálku prostřednictvím telefonu či video návštěvy. Návštěvy mohou být prováděny na dálku kvůli obavám z pandemie související s COVID-19 nebo v důsledku progrese onemocnění ALS.
Účastníci, kteří splňují kritéria pro zařazení a žádné z vylučovacích kritérií, mohou být zapsáni do EAP.
Budou tři studijní období:
- Léčebné období čtyřicet osm (48) týdnů (léčebné období 1);
- Další volitelná období následné léčby v délce trvání až čtyřicet osm (48) týdnů mohou být přidána podle uvážení sponzora a zkoušejícího místa (např. období léčby 2, období léčby 3);
- Čtyřtýdenní (4) týdenní období sledování bezpečnosti (hodnocení na konci studie [EOS]).
Všichni účastníci budou dostávat otevřenou perorální léčbu denně až po dobu 48 týdnů během léčebného období 1. Další 48týdenní léčebná období mohou být schválena dle uvážení sponzora. EAP může být na základě uvážení sponzora kdykoli ukončen.
Při přerušení léčby nebo po skončení konečného léčebného období účastníka dokončí účastníci hodnocení na konci studie (EOS) 4 týdny po ukončení zkoušeného lékového produktu.
Hodnocení návštěv lze shromažďovat na dálku prostřednictvím televizní návštěvy zaměstnanců studijního místa. Zkušební produkt může být zaslán webem účastníkům, kteří navštěvují návštěvy na klinice.
Typ studie
Rozšířený typ přístupu
- Jednotliví pacienti
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Dostupný
- Barrow Neurological Institute (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Dostupný
- UC Irvine (Enrollment is full, not recruiting)
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94107
- Dostupný
- Sutter Health (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
- Dostupný
- Hospital for Special Care (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Florida
-
Davie, Florida, Spojené státy, 33314
- Dostupný
- Nova Southeastern University (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Dostupný
- Northwestern (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
- Dostupný
- University of Kansas (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Dostupný
- Massachusetts General Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48322
- Dostupný
- Henry Ford Health Systems (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- Dostupný
- University of Nebraska Medical Center (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Dostupný
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97225
- Dostupný
- Providence Health (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Dostupný
- Penn State Health (Enrollment is full, not recruiting)
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Dostupný
- Jefferson Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75206
- Dostupný
- Texas Neurology (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Dostupný
- University of Washington (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Umět porozumět a dát písemný informovaný souhlas.
- Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku 18 let nebo více (včetně) v době diagnózy ALS.
- Účastníci s potvrzenou diagnózou ALS podle kritérií Gold Coast, jak bylo stanoveno neurologem specializujícím se na ALS (např. hlavním výzkumným pracovníkem nebo dílčím řešitelem této studie).
- Účastník je schopen denně zkonzumovat až 240 ml zkoumané suspenze léčiva bez podstatné dysfagie, NEBO může zkoumaný produkt přijímat gastrostomickou sondou.
- Účastník musí absolvovat standardní klinické bezpečnostní laboratoře během předchozích 90 dnů od základní návštěvy, včetně panelu chemie (např. CMP) a panelu hematologie (např. CBC).
- Podle úsudku vyšetřovatele je očekávané přežití účastníka delší než šest měsíců.
- Účastníci, kteří navázali péči s neurologem ve specializovaném ALS centru zapojeném do studie a budou tuto klinickou péči udržovat po celou dobu trvání EAP ve Spojených státech.
NEBO Předchozí účast ve studii HEALEY Platform ALS (režim C) Open Label Extension (NCT04414345) bude považována za automatické zařazení.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má nárok na účast v: (i) studii platformy HEALEY ALS (NCT04297683) nebo (ii) jakékoli aktivní studii zkoumající CNM-Au8 pro léčbu ALS.
- Účastník má v anamnéze jakýkoli klinicky významný nebo nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS), který může narušovat hodnocení bezpečnosti nebo ohrožovat cíle studie.
- Na základě úsudku zkoušejícího účastníci, kteří mohou mít potíže s dodržováním protokolu a/nebo jakýchkoli postupů studie.
- Během předchozích 90 dnů měl účastník klinicky významné nálezy na standardních jaterních, hematologických nebo renálních testech bezpečnosti.
- Účastník je v současné době zapojen do jiné placebem kontrolované klinické studie (poznámka: současná léčba jinými hodnocenými produkty je povolena s určitými omezeními.
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo které plánují otěhotnět během EAP nebo do 6 měsíců od konce této studie.
- Ženy ve fertilním věku nebo muži, kteří nechtějí nebo nejsou schopni používat uznávané metody antikoncepce.
- Historie alergie na zlato.
NEBO Tato kritéria vyloučení nebudou uplatněna, pokud byl účastník dříve zapsán do zkušební verze HEALEY Platform ALS (Regimen C) Open Label Extension (NCT04414345).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CNMAu8.EAP 01, 02, & 06
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .