Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Protocollo di accesso esteso intermedio (EAP) CNMAu8.EAP02

20 agosto 2026 aggiornato da: Clene Nanomedicine

Un secondo protocollo di accesso esteso intermedio per la sclerosi laterale amiotrofica con CNM-Au8

L'obiettivo primario del protocollo di accesso esteso intermedio è fornire l'accesso al prodotto sperimentale, CNM-Au8, a un massimo di 300 persone affette da SLA (pALS).

Nessuna ipotesi clinica formale viene valutata con controlli concorrenti.

Gli obiettivi secondari includono la valutazione della sicurezza del trattamento CNM-Au8 nei pazienti con SLA. La sicurezza sarà valutata attraverso la frequenza di eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) valutati come "gravi", interruzioni dovute a TEAE e anomalie di laboratorio valutate come clinicamente significative durante il monitoraggio clinico di routine (se applicabile).

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di un programma di accesso esteso intermedio multicentrico per fornire l'accesso al prodotto sperimentale, CNM-Au8, fino a 300 partecipanti con diagnosi di SLA.

Verrà valutata la sicurezza del trattamento con CNM-Au8 nei partecipanti SLA. Le visite avverranno presso un ambulatorio o da remoto tramite telefono o videovisita. Le visite possono essere condotte a distanza a causa di problemi di pandemia correlati a COVID-19 o se dovuti alla progressione della malattia da SLA.

I partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione possono essere iscritti all'EAP.

I periodi di studio saranno tre:

  1. Un periodo di trattamento di quarantotto (48) settimane (Periodo di trattamento 1);
  2. Ulteriori periodi di trattamento di follow-on facoltativi fino a una durata massima di quarantotto (48) settimane possono essere aggiunti a discrezione dello sponsor e dello sperimentatore del sito (ad es. Periodo di trattamento 2, Periodo di trattamento 3);
  3. Un periodo di follow-up sulla sicurezza di quattro (4) settimane (valutazione di fine studio [EOS]).

Tutti i partecipanti riceveranno un trattamento orale in aperto ogni giorno fino a 48 settimane durante il Periodo di trattamento 1. Ulteriori periodi di trattamento di 48 settimane possono essere approvati a discrezione dello Sponsor. L'EAP può essere interrotto in qualsiasi momento a discrezione dello Sponsor.

All'interruzione del trattamento o dopo la fine del periodo di trattamento finale del partecipante, i partecipanti completeranno una valutazione di fine studio (EOS) 4 settimane dopo l'interruzione del prodotto farmaceutico sperimentale.

Le valutazioni delle visite possono essere raccolte a distanza, tramite televisita con il personale del sito di studio. Il prodotto sperimentale può essere spedito dal sito ai partecipanti che partecipano alle visite in clinica.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Singoli pazienti

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • A disposizione
        • Barrow Neurological Institute (Enrollment is full, not recruiting)
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • A disposizione
        • UC Irvine (Enrollment is full, not recruiting)
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94107
        • A disposizione
        • Sutter Health (Enrollment is full, not recruiting)
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • A disposizione
        • Hospital for Special Care (Enrollment is full, not recruiting)
    • Florida
      • Davie, Florida, Stati Uniti, 33314
        • A disposizione
        • Nova Southeastern University (Enrollment is full, not recruiting)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • A disposizione
        • Northwestern (Enrollment is full, not recruiting)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • A disposizione
        • University of Kansas (Enrollment is full, not recruiting)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • A disposizione
        • Massachusetts General Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48322
        • A disposizione
        • Henry Ford Health Systems (Enrollment is full, not recruiting)
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • A disposizione
        • University of Nebraska Medical Center (Enrollment is full, not recruiting)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • A disposizione
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97225
        • A disposizione
        • Providence Health (Enrollment is full, not recruiting)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • A disposizione
        • Penn State Health (Enrollment is full, not recruiting)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • A disposizione
        • Jefferson Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75206
        • A disposizione
        • Texas Neurology (Enrollment is full, not recruiting)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • A disposizione
        • University of Washington (Enrollment is full, not recruiting)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado di comprendere e dare il consenso informato scritto.
  2. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni (inclusi) al momento della diagnosi di SLA.
  3. - Partecipanti con una diagnosi confermata di SLA secondo i criteri della Gold Coast, come determinato da un neurologo specializzato in SLA (ad esempio, il ricercatore principale del sito o il ricercatore secondario per questo studio).
  4. - Il partecipante è in grado di consumare quotidianamente fino a 240 ml della sospensione del farmaco sperimentale senza disfagia sostanziale, OPPURE può assumere il prodotto sperimentale attraverso un tubo gastrostomico.
  5. Il partecipante deve aver completato i laboratori di sicurezza clinica standard entro i 90 giorni precedenti dalla visita di base, incluso un pannello di chimica (ad esempio, CMP) e un pannello di ematologia (ad esempio, CBC).
  6. A giudizio dello sperimentatore, la sopravvivenza attesa del partecipante è superiore a sei mesi.
  7. - Partecipanti che hanno stabilito un'assistenza presso un neurologo presso il centro specializzato per la SLA coinvolto nello studio e manterranno questa assistenza clinica per tutta la durata dell'EAP negli Stati Uniti.

OPPURE La precedente partecipazione allo studio HEALEY Platform ALS trial (Regimen C) Open Label Extension (NCT04414345) sarà considerata un'inclusione automatica.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante è idoneo per la partecipazione a: (i) lo studio HEALEY ALS Platform (NCT04297683) o (ii) qualsiasi studio attivo che esamini CNM-Au8 per il trattamento della SLA.
  2. - Il partecipante ha una storia di qualsiasi condizione medica clinicamente significativa o instabile (diversa dalla SLA) che potrebbe interferire con la valutazione della sicurezza o compromettere gli obiettivi dello studio.
  3. In base al giudizio dello sperimentatore, i partecipanti che potrebbero avere difficoltà a rispettare il protocollo e/o qualsiasi procedura dello studio.
  4. Nei precedenti 90 giorni il partecipante ha avuto risultati clinicamente significativi sui test standard di sicurezza epatica, ematologica o renale.
  5. Il partecipante è attualmente coinvolto in un altro studio clinico controllato con placebo (nota: la terapia concomitante con altri prodotti sperimentali è consentita con alcune restrizioni.
  6. Donne in gravidanza o allattamento o che pianificano una gravidanza durante l'EAP o entro 6 mesi dalla fine di questo studio.
  7. Donne in età fertile o uomini che non vogliono o non sono in grado di utilizzare metodi accettati di controllo delle nascite.
  8. Storia di allergia all'oro.

OPPURE Questi criteri di esclusione non verranno applicati se il partecipante era stato precedentemente iscritto allo studio HEALEY Platform ALS (Regimen C) Open Label Extension (NCT04414345).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Clene Nanomedicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CNMAu8.EAP 01, 02, & 06

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi