Intermediate Expanded Access Protocol (EAP) CNMAu8.EAP02
Toinen välivaiheen laajennettu pääsyprotokolla amyotrofiseen lateraaliskleroosiin CNM-Au8:lla
Laajennetun pääsyprotokollan ensisijainen tavoite on tarjota tutkimustuotteelle, CNM-Au8, pääsy jopa 300:lle ALS-potilaalle (pALS).
Mitään virallisia kliinisiä hypoteeseja ei arvioida samanaikaisten kontrollien kanssa.
Toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu CNM-Au8-hoidon turvallisuuden arviointi pALSissa. Turvallisuus arvioidaan vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheyden, "vakaviksi" arvioitujen hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE), TEAE:n aiheuttamien keskeytysten ja rutiinikliinisen seurannan aikana kliinisesti merkittäviksi arvioitujen laboratoriopoikkeamien perusteella (soveltuvin osin).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskuksen laajennettu väliaikainen ohjelma, joka tarjoaa pääsyn tutkimustuotteeseen, CNM-Au8, jopa 300 osallistujalle, joilla on diagnosoitu ALS.
CNM-Au8-hoidon turvallisuus ALS-potilailla arvioidaan. Käynnit tehdään klinikalla tai etänä puhelimitse tai videokäynnillä. Vierailut voidaan tehdä etänä COVID-19-pandemiaan liittyvien huolenaiheiden vuoksi tai jos se johtuu ALS-taudin etenemisestä.
Osallistujat, jotka täyttävät osallistumiskriteerit eivätkä mitkään poissulkemiskriteerit, voidaan ottaa mukaan EAP:hen.
Opintojaksoja on kolme:
- Neljänkymmenenkahdeksan (48) viikon hoitojakso (hoitojakso 1);
- Sponsorin ja tutkimuspaikan tutkijan harkinnan mukaan voidaan lisätä valinnaisia enintään neljänkymmenenkahdeksan (48) viikon pituisia jatkohoitojaksoja (esim. hoitojakso 2, hoitojakso 3);
- Neljän (4) viikon turvallisuusseurantajakso (tutkimuksen lopun [EOS]arviointi).
Kaikki osallistujat saavat avointa suun kautta annettavaa hoitoa päivittäin 48 viikon ajan hoitojakson 1 aikana. Sponsorin harkinnan mukaan voidaan hyväksyä lisää 48 viikon hoitojaksoja. EAP voidaan lopettaa milloin tahansa sponsorin harkinnan mukaan.
Hoidon lopettamisen yhteydessä tai osallistujan viimeisen hoitojakson päätyttyä osallistujat suorittavat loppututkimuksen (EOS) arvioinnin 4 viikkoa tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.
Vierailuarviot voidaan kerätä etänä, televierailulla opiskelupaikan henkilökunnan kanssa. Sivusto voi lähettää tutkimustuotteen osallistujille, jotka osallistuvat klinikkakäynneille.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Yksittäiset potilaat
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Saatavilla
- Barrow Neurological Institute (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Saatavilla
- UC Irvine (Enrollment is full, not recruiting)
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94107
- Saatavilla
- Sutter Health (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
- Saatavilla
- Hospital for Special Care (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Florida
-
Davie, Florida, Yhdysvallat, 33314
- Saatavilla
- Nova Southeastern University (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Saatavilla
- Northwestern (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- Saatavilla
- University of Kansas (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Saatavilla
- Massachusetts General Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48322
- Saatavilla
- Henry Ford Health Systems (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Saatavilla
- University of Nebraska Medical Center (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Saatavilla
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97225
- Saatavilla
- Providence Health (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Saatavilla
- Penn State Health (Enrollment is full, not recruiting)
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Saatavilla
- Jefferson Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75206
- Saatavilla
- Texas Neurology (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Saatavilla
- University of Washington (Enrollment is full, not recruiting)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen.
- Mies- tai naispuoliset osallistujat olivat vähintään 18-vuotiaita (mukaan lukien) ALS-diagnoosin aikaan.
- Osallistujat, joilla on vahvistettu ALS-diagnoosi Gold Coast -kriteerien mukaan ALS:ään erikoistuneen neurologin (esim. tämän tutkimuksen päätutkija tai osatutkija) määrittämänä.
- Osallistuja voi kuluttaa päivittäin jopa 240 ml tutkimuslääkesuspensiota ilman merkittävää nielemishäiriötä, TAI voi ottaa tutkimustuotteen gastrostomialetkun kautta.
- Osallistujan on täytynyt suorittaa tavanomaiset kliiniset turvallisuuslaboratoriot edellisten 90 päivän aikana peruskäynnistä, mukaan lukien kemian paneeli (esim. CMP) ja hematologiapaneeli (esim. CBC).
- Tutkijan arvion mukaan osallistujan odotettu eloonjääminen on yli kuusi kuukautta.
- Osallistujat, jotka ovat aloittaneet hoidon neurologin kanssa tutkimukseen osallistuvassa ALS-keskuksessa ja ylläpitävät tätä kliinistä hoitoa koko EAP:n ajan Yhdysvalloissa.
TAI Aiempi osallistuminen HEALEY Platform ALS -kokeiluun (ohjelma C) Open Label Extension (NCT04414345) katsotaan automaattiseksi sisällyttämiseksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja on oikeutettu osallistumaan: (i) HEALEY ALS Platform -tutkimukseen (NCT04297683) tai (ii) mihin tahansa aktiiviseen tutkimukseen, jossa tutkitaan CNM-Au8:aa ALS:n hoidossa.
- Osallistujalla on ollut kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tila (muu kuin ALS), joka voi häiritä turvallisuuden arviointia tai vaarantaa tutkimuksen tavoitteet.
- Tutkijan arvion perusteella osallistujat, joilla saattaa olla vaikeuksia noudattaa protokollaa ja/tai mitä tahansa tutkimusmenettelyä.
- Osallistujalla on ollut kliinisesti merkittäviä löydöksiä tavanomaisissa maksa-, hematologisissa tai munuaisten turvallisuusmäärityksissä viimeisten 90 päivän aikana.
- Osallistuja on tällä hetkellä mukana toisessa lumekontrolloidussa kliinisessä tutkimuksessa (huom: samanaikainen hoito muiden tutkimustuotteiden kanssa on sallittu tietyin rajoituksin.
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai jotka suunnittelevat raskautta EAP:n aikana tai 6 kuukauden sisällä tämän kokeen päättymisestä.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai miehet, jotka eivät halua tai pysty käyttämään hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä.
- Kultaallergian historia.
TAI Näitä poissulkemiskriteerejä ei sovelleta, jos osallistuja oli aiemmin ilmoittautunut HEALEY Platform ALS -kokeeseen (ohjelma C) Open Label Extension -laajennukseen (NCT04414345).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CNMAu8.EAP 01, 02, & 06
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .