Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intermediair uitgebreid toegangsprotocol (EAP) CNMAu8.EAP02

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Clene Nanomedicine

Een tweede intermediair uitgebreid toegangsprotocol voor amyotrofische laterale sclerose met CNM-Au8

Het primaire doel van het tussentijdse uitgebreide toegangsprotocol is om toegang te bieden tot het onderzoeksproduct, CNM-Au8, aan maximaal 300 mensen met ALS (pALS).

Er worden geen formele klinische hypothesen geëvalueerd met gelijktijdige controles.

Secundaire doelstellingen omvatten beoordeling van de veiligheid van CNM-Au8-behandeling bij pALS. De veiligheid wordt beoordeeld aan de hand van de frequentie van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's), tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) die als 'ernstig' worden beoordeeld, stopzettingen vanwege TEAE's en laboratoriumafwijkingen die als klinisch significant worden beoordeeld tijdens routinematige klinische monitoring (indien van toepassing).

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Amyotrofische laterale sclerose

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: CNM-Au8

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een intermediair uitgebreid toegangsprogramma in meerdere centra om toegang te bieden tot het onderzoeksproduct, CNM-Au8, aan maximaal 300 deelnemers met de diagnose ALS.

De veiligheid van CNM-Au8-behandeling bij ALS-deelnemers zal worden geëvalueerd. Bezoeken vinden plaats in een kliniek of op afstand via telefoon of videobezoek. Bezoeken kunnen op afstand worden uitgevoerd vanwege COVID-19-gerelateerde pandemische zorgen of als gevolg van ALS-ziekteprogressie.

Deelnemers die voldoen aan de inclusiecriteria en geen van de uitsluitingscriteria kunnen worden ingeschreven in het EAP.

Er zijn drie studieperiodes:

Een behandelperiode van achtenveertig (48) weken (Behandelperiode 1);
Aanvullende optionele vervolgbehandelingsperiode(n) van maximaal achtenveertig (48) weken kunnen worden toegevoegd naar goeddunken van de sponsor en de site-onderzoeker (bijv. behandelingsperiode 2, behandelingsperiode 3);
Een veiligheidsfollow-upperiode van vier (4) weken (End-of-Study [EOS]Assessment).

Alle deelnemers krijgen dagelijks een open-label orale behandeling gedurende maximaal 48 weken tijdens behandelingsperiode 1. Aanvullende behandelingsperioden van 48 weken kunnen naar goeddunken van de sponsor worden goedgekeurd. Het EAP kan op elk moment worden stopgezet naar goeddunken van de Sponsor.

Bij stopzetting van de behandeling of na het einde van de laatste behandelingsperiode van de deelnemer, zullen deelnemers 4 weken na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel een end-of-study (EOS)-evaluatie maken.

Bezoekbeoordelingen kunnen op afstand worden verzameld, via telebezoek met personeel van de studielocatie. Het onderzoeksproduct kan door de locatie worden verzonden naar deelnemers die klinische bezoeken bijwonen.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Individuele patiënten

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
    - Verkrijgbaar
    - Barrow Neurological Institute (Enrollment is full, not recruiting)
- California
  - Orange, California, Verenigde Staten, 92868
    - Verkrijgbaar
    - UC Irvine (Enrollment is full, not recruiting)
  - San Francisco, California, Verenigde Staten, 94107
    - Verkrijgbaar
    - Sutter Health (Enrollment is full, not recruiting)
- Connecticut
  - New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
    - Verkrijgbaar
    - Hospital for Special Care (Enrollment is full, not recruiting)
- Florida
  - Davie, Florida, Verenigde Staten, 33314
    - Verkrijgbaar
    - Nova Southeastern University (Enrollment is full, not recruiting)
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Verkrijgbaar
    - Northwestern (Enrollment is full, not recruiting)
- Kansas
  - Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
    - Verkrijgbaar
    - University of Kansas (Enrollment is full, not recruiting)
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    - Verkrijgbaar
    - Massachusetts General Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48322
    - Verkrijgbaar
    - Henry Ford Health Systems (Enrollment is full, not recruiting)
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
    - Verkrijgbaar
    - University of Nebraska Medical Center (Enrollment is full, not recruiting)
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
    - Verkrijgbaar
    - Duke University Medical Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97225
    - Verkrijgbaar
    - Providence Health (Enrollment is full, not recruiting)
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
    - Verkrijgbaar
    - Penn State Health (Enrollment is full, not recruiting)
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    - Verkrijgbaar
    - Jefferson Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
    - Verkrijgbaar
    - Texas Neurology (Enrollment is full, not recruiting)
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
    - Verkrijgbaar
    - University of Washington (Enrollment is full, not recruiting)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te begrijpen.
Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 18 jaar of ouder (inclusief) op het moment van de ALS-diagnose.
Deelnemers met een bevestigde diagnose van ALS volgens Gold Coast-criteria zoals bepaald door een neuroloog die gespecialiseerd is in ALS (bijv. de hoofdonderzoeker of subonderzoeker van de locatie voor deze studie).
De deelnemer kan dagelijks tot 240 ml van de onderzoeksgeneesmiddelsuspensie consumeren zonder substantiële dysfagie, OF kan het onderzoeksproduct innemen via een gastrostomiesonde.
De deelnemer moet binnen de voorafgaande 90 dagen na het basislijnbezoek standaard klinische veiligheidslabs hebben voltooid, waaronder een chemiepanel (bijv. CMP) en een hematologiepanel (bijv. CBC).
Naar het oordeel van de onderzoeker is de verwachte overleving van de deelnemer groter dan zes maanden.
Deelnemers die zorg hebben geregeld bij een neuroloog in het gespecialiseerde ALS-centrum dat betrokken is bij de studie en deze klinische zorg zullen behouden gedurende de duur van het EAP in de Verenigde Staten.

OF Voorafgaande deelname aan de HEALEY Platform ALS-studie (regime C) Open Label Extension (NCT04414345) wordt beschouwd als een automatische opname.

Uitsluitingscriteria:

Deelnemer komt in aanmerking voor deelname aan: (i) de HEALEY ALS Platform-studie (NCT04297683), of (ii) een actieve studie waarin CNM-Au8 wordt onderzocht voor de behandeling van ALS.
Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van een klinisch significante of onstabiele medische aandoening (anders dan ALS) die de beoordeling van de veiligheid kan verstoren of de onderzoeksdoelstellingen in gevaar kan brengen.
Op basis van het oordeel van de onderzoeker, deelnemers die mogelijk moeite hebben met het naleven van het protocol en/of eventuele onderzoeksprocedures.
In de voorafgaande 90 dagen heeft de deelnemer klinisch significante bevindingen gehad bij standaard lever-, hematologische of nierveiligheidstesten.
Deelnemer is momenteel betrokken bij een andere placebogecontroleerde klinische studie (let op: gelijktijdige therapie met andere onderzoeksproducten is toegestaan met bepaalde beperkingen.
Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of die van plan zijn zwanger te worden tijdens het EAP of binnen 6 maanden na het einde van dit onderzoek.
Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, of mannen, die niet bereid of niet in staat zijn om geaccepteerde anticonceptiemethoden te gebruiken.
Geschiedenis van goudallergie.

OF Deze uitsluitingscriteria worden niet toegepast als de deelnemer eerder was ingeschreven in de HEALEY Platform ALS-studie (regime C) Open Label Extension (NCT04414345).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Clene Nanomedicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

CNMAu8.EAP 01, 02, & 06

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .