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Protocolo de acceso expandido intermedio (EAP) CNMAu8.EAP02

20 de agosto de 2026 actualizado por: Clene Nanomedicine

Un segundo protocolo de acceso ampliado intermedio para la esclerosis lateral amiotrófica con CNM-Au8

El objetivo principal del protocolo de acceso ampliado intermedio es brindar acceso al producto en investigación, CNM-Au8, a hasta 300 personas que viven con ALS (pALS).

No se están evaluando hipótesis clínicas formales con controles concurrentes.

Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la seguridad del tratamiento con CNM-Au8 en pALS. La seguridad se evaluará a través de la frecuencia de los eventos adversos graves (SAE), los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) evaluados como "graves", las interrupciones debido a los TEAE y las anomalías de laboratorio evaluadas como clínicamente significativas durante el control clínico de rutina (según corresponda).

Descripción general del estudio

Estado

Disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un programa de acceso expandido intermedio multicéntrico para brindar acceso al producto en investigación, CNM-Au8, hasta 300 participantes diagnosticados con ELA.

Se evaluará la seguridad del tratamiento con CNM-Au8 en participantes con ELA. Las visitas se realizarán en una clínica o de forma remota por teléfono o video-visita. Las visitas se pueden realizar de forma remota debido a inquietudes relacionadas con la pandemia de COVID-19, o si se deben a la progresión de la enfermedad de ELA.

Los participantes que cumplan con los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión podrán ser inscritos en el EAP.

Habrá tres periodos de estudio:

  1. Un período de tratamiento de cuarenta y ocho (48) semanas (Período de tratamiento 1);
  2. Se pueden agregar períodos adicionales opcionales de tratamiento de seguimiento de hasta cuarenta y ocho (48) semanas de duración a discreción del Patrocinador y el Investigador del sitio (p. ej., Período de tratamiento 2, Período de tratamiento 3);
  3. Un período de seguimiento de seguridad de cuatro (4) semanas (evaluación de fin de estudio [EOS]).

Todos los participantes recibirán tratamiento oral de etiqueta abierta diariamente hasta 48 semanas durante el Período de tratamiento 1. Se pueden aprobar períodos de tratamiento adicionales de 48 semanas a discreción del Patrocinador. El EAP puede suspenderse en cualquier momento a discreción del Patrocinador.

Al interrumpir el tratamiento o después del final del Período de tratamiento final del participante, los participantes completarán una evaluación de fin de estudio (EOS) 4 semanas después de la interrupción del medicamento en investigación.

Las evaluaciones de la visita se pueden recopilar de forma remota, a través de una televisita con el personal del sitio de estudio. El sitio puede enviar el producto en investigación a los participantes que asistan a las visitas en la clínica.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Pacientes individuales

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Disponible
        • Barrow Neurological Institute (Enrollment is full, not recruiting)
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Disponible
        • UC Irvine (Enrollment is full, not recruiting)
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94107
        • Disponible
        • Sutter Health (Enrollment is full, not recruiting)
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Disponible
        • Hospital for Special Care (Enrollment is full, not recruiting)
    • Florida
      • Davie, Florida, Estados Unidos, 33314
        • Disponible
        • Nova Southeastern University (Enrollment is full, not recruiting)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Disponible
        • Northwestern (Enrollment is full, not recruiting)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Disponible
        • University of Kansas (Enrollment is full, not recruiting)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Disponible
        • Massachusetts General Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48322
        • Disponible
        • Henry Ford Health Systems (Enrollment is full, not recruiting)
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Disponible
        • University of Nebraska Medical Center (Enrollment is full, not recruiting)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Disponible
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
        • Disponible
        • Providence Health (Enrollment is full, not recruiting)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Disponible
        • Penn State Health (Enrollment is full, not recruiting)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Disponible
        • Jefferson Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
        • Disponible
        • Texas Neurology (Enrollment is full, not recruiting)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Disponible
        • University of Washington (Enrollment is full, not recruiting)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capaz de entender y dar su consentimiento informado por escrito.
  2. Participantes masculinos o femeninos de 18 años o más (inclusive) en el momento del diagnóstico de ELA.
  3. Participantes con un diagnóstico confirmado de ELA según los criterios de Gold Coast según lo determinado por un neurólogo especializado en ELA (p. ej., el investigador principal o subinvestigador del sitio para este estudio).
  4. El participante puede consumir diariamente hasta 240 ml de la suspensión del fármaco en investigación sin disfagia sustancial, O puede ingerir el producto en investigación a través de una sonda de gastrostomía.
  5. El participante debe haber completado los laboratorios de seguridad clínica estándar dentro de los 90 días anteriores a la visita inicial, incluido un panel de química (p. ej., CMP) y un panel de hematología (p. ej., CBC).
  6. A juicio del Investigador, la supervivencia esperada del participante es superior a seis meses.
  7. Participantes que han establecido atención con un neurólogo en el centro especializado en ALS involucrado en el estudio y mantendrán esta atención clínica durante la duración del EAP dentro de los Estados Unidos.

O La participación previa en la Extensión de etiqueta abierta (NCT04414345) del ensayo HEALEY Platform ALS (Régimen C) se considerará una inclusión automática.

Criterio de exclusión:

  1. El participante es elegible para participar en: (i) el ensayo HEALEY ALS Platform (NCT04297683) o (ii) cualquier estudio activo que investigue CNM-Au8 para el tratamiento de la ELA.
  2. El participante tiene antecedentes de cualquier condición médica clínicamente significativa o inestable (que no sea ALS) que pueda interferir con la evaluación de la seguridad o comprometer los objetivos del estudio.
  3. Según el criterio del investigador, los participantes que puedan tener dificultades para cumplir con el protocolo y/o cualquier procedimiento del estudio.
  4. Dentro de los 90 días anteriores, el participante ha tenido resultados clínicamente significativos en los ensayos estándar de seguridad hepática, hematológica o renal.
  5. El participante participa actualmente en otro ensayo clínico controlado con placebo (nota: la terapia concomitante con otros productos en investigación está permitida con ciertas restricciones.
  6. Mujeres que están embarazadas o amamantando o que planean quedar embarazadas durante el EAP o dentro de los 6 meses posteriores a la finalización de este ensayo.
  7. Mujeres en edad fértil, u hombres, que no quieren o no pueden usar métodos aceptados de control de la natalidad.
  8. Antecedentes de alergia al oro.

O Estos criterios de exclusión no se aplicarán si el participante se inscribió previamente en el ensayo HEALEY Platform ALS (Régimen C) Extensión de etiqueta abierta (NCT04414345).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Clene Nanomedicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

16 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CNMAu8.EAP 01, 02, & 06

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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