Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intermediate Expanded Access Protocol (EAP) CNMAu8.EAP02

20. august 2026 opdateret af: Clene Nanomedicine

En anden mellemliggende udvidet adgangsprotokol for amyotrofisk lateral sklerose med CNM-Au8

Det primære formål med den mellemliggende udvidede adgangsprotokol er at give adgang til undersøgelsesproduktet, CNM-Au8, til op til 300 personer, der lever med ALS (pALS).

Ingen formelle kliniske hypoteser bliver evalueret med samtidige kontroller.

Sekundære mål omfatter vurdering af sikkerheden ved CNM-Au8-behandling i pALS. Sikkerheden vil blive vurderet gennem hyppigheden af ​​alvorlige bivirkninger (SAE'er), behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) vurderet som 'alvorlige', seponeringer på grund af TEAE'er og laboratorieabnormaliteter vurderet som klinisk signifikante under rutinemæssig klinisk monitorering (hvis relevant).

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multi-center mellemliggende udvidet adgangsprogram, der giver adgang til undersøgelsesproduktet, CNM-Au8, op til 300 deltagere diagnosticeret med ALS.

Sikkerheden ved CNM-Au8-behandling hos ALS-deltagere vil blive evalueret. Besøg vil ske på en klinik eller fjernt via telefon eller videobesøg. Besøg kan foretages eksternt på grund af COVID-19-relaterede pandemiske bekymringer, eller hvis det skyldes ALS-sygdomsprogression.

Deltagere, der opfylder inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, kan blive tilmeldt EAP.

Der vil være tre studieperioder:

  1. En behandlingsperiode på otteogfyrre (48) uger (Behandlingsperiode 1);
  2. Yderligere valgfri opfølgende behandlingsperiode(r) på op til otteogfyrre (48) ugers varighed kan tilføjes efter sponsorens og stedets efterforskers skøn (f.eks. Behandlingsperiode 2, Behandlingsperiode 3);
  3. En fire (4) ugers sikkerhedsopfølgningsperiode (End-of-Study [EOS] Assessment).

Alle deltagere vil modtage åben oral behandling dagligt i op til 48 uger i behandlingsperiode 1. Yderligere 48-ugers behandlingsperioder kan godkendes efter sponsorens skøn. EAP kan afbrydes til enhver tid efter sponsorens skøn.

Ved afbrydelse af behandlingen eller efter afslutningen af ​​deltagerens sidste behandlingsperiode, vil deltagerne gennemføre en end-of-studie (EOS) vurdering 4 uger efter seponering af forsøgslægemidlet.

Besøgsvurderinger kan indsamles eksternt via telebesøg med personale på studiestedet. Undersøgelsesprodukt kan sendes af webstedet til deltagere, der deltager i klinikbesøg.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Individuelle patienter

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Ledig
        • Barrow Neurological Institute (Enrollment is full, not recruiting)
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Ledig
        • UC Irvine (Enrollment is full, not recruiting)
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94107
        • Ledig
        • Sutter Health (Enrollment is full, not recruiting)
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Ledig
        • Hospital for Special Care (Enrollment is full, not recruiting)
    • Florida
      • Davie, Florida, Forenede Stater, 33314
        • Ledig
        • Nova Southeastern University (Enrollment is full, not recruiting)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ledig
        • Northwestern (Enrollment is full, not recruiting)
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Ledig
        • University of Kansas (Enrollment is full, not recruiting)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ledig
        • Massachusetts General Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48322
        • Ledig
        • Henry Ford Health Systems (Enrollment is full, not recruiting)
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Ledig
        • University of Nebraska Medical Center (Enrollment is full, not recruiting)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Ledig
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97225
        • Ledig
        • Providence Health (Enrollment is full, not recruiting)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Ledig
        • Penn State Health (Enrollment is full, not recruiting)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Ledig
        • Jefferson Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75206
        • Ledig
        • Texas Neurology (Enrollment is full, not recruiting)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Ledig
        • University of Washington (Enrollment is full, not recruiting)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kan forstå og give skriftligt informeret samtykke.
  2. Mandlige eller kvindelige deltagere på 18 år eller derover (inklusive) på tidspunktet for ALS-diagnosen.
  3. Deltagere med en bekræftet diagnose af ALS i henhold til Gold Coast-kriterier som bestemt af en neurolog med speciale i ALS (f.eks. stedets hovedinvestigator eller sub-investigator for denne undersøgelse).
  4. Deltageren er i stand til dagligt at indtage op til 240 ml af forsøgsmedicinsuspensionen uden væsentlig dysfagi, ELLER kan indtage forsøgsproduktet gennem en gastrostomisonde.
  5. Deltageren skal have gennemført standard kliniske sikkerhedslaboratorier inden for de forudgående 90 dage fra baselinebesøget, herunder et kemipanel (f.eks. CMP) og et hæmatologipanel (f.eks. CBC).
  6. Efter efterforskerens vurdering er deltagerens forventede overlevelse større end seks måneder.
  7. Deltagere, som har etableret pleje hos en neurolog på det specialiserede ALS-center, der er involveret i undersøgelsen, og som vil opretholde denne kliniske pleje under hele EAP'ens varighed i USA.

ELLER Forudgående deltagelse i HEALEY Platform ALS-forsøg (Regimen C) Open Label Extension (NCT04414345) vil blive betragtet som en automatisk inklusion.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren er berettiget til deltagelse i: (i) HEALEY ALS Platform forsøget (NCT04297683), eller (ii) enhver aktiv undersøgelse, der undersøger CNM-Au8 til behandling af ALS.
  2. Deltageren har en historie med enhver klinisk signifikant eller ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS), der kan interferere med vurdering af sikkerhed eller kompromittere undersøgelsens mål.
  3. Baseret på investigators vurdering, deltagere, som kan have svært ved at overholde protokollen og/eller eventuelle undersøgelsesprocedurer.
  4. Inden for de foregående 90 dage har deltageren haft klinisk signifikante fund på standard lever-, hæmatologiske eller renale sikkerhedsassays.
  5. Deltageren er i øjeblikket involveret i et andet placebokontrolleret klinisk forsøg (bemærk: samtidig behandling med andre forsøgsprodukter er tilladt med visse begrænsninger.
  6. Kvinder, der er gravide eller ammer, eller som planlægger at blive gravide under EAP eller inden for 6 måneder efter afslutningen af ​​dette forsøg.
  7. Kvinder i den fødedygtige alder, eller mænd, som er uvillige eller ude af stand til at bruge accepterede præventionsmetoder.
  8. Historie om guldallergi.

ELLER Disse eksklusionskriterier vil ikke blive anvendt, hvis deltageren tidligere var tilmeldt HEALEY Platform ALS-forsøg (Regimen C) Open Label Extension (NCT04414345).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clene Nanomedicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CNMAu8.EAP 01, 02, & 06

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner