Protocolo de acesso expandido intermediário (EAP) CNMAu8.EAP02
Um segundo protocolo de acesso expandido intermediário para esclerose lateral amiotrófica com CNM-Au8
O objetivo principal do protocolo de acesso expandido intermediário é fornecer acesso ao produto experimental, CNM-Au8, para até 300 pessoas que vivem com ALS (pALS).
Nenhuma hipótese clínica formal está sendo avaliada com controles simultâneos.
Os objetivos secundários incluem a avaliação da segurança do tratamento CNM-Au8 em pALS. A segurança será avaliada por meio da frequência de eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) avaliados como 'graves', interrupções devido a TEAEs e anormalidades laboratoriais avaliadas como clinicamente significativas durante o monitoramento clínico de rotina (conforme aplicável).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um programa de acesso expandido intermediário multicêntrico para fornecer acesso ao produto experimental, CNM-Au8, para até 300 participantes diagnosticados com ELA.
A segurança do tratamento com CNM-Au8 em participantes com ELA será avaliada. As visitas ocorrerão em uma clínica ou remotamente via telefone ou video-visita. As visitas podem ser realizadas remotamente devido a preocupações pandêmicas relacionadas ao COVID-19 ou devido à progressão da doença de ELA.
Os participantes que atendem aos critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão podem ser inscritos no EAP.
Haverá três períodos de estudo:
- Um período de tratamento de quarenta e oito (48) semanas (Período de Tratamento 1);
- Período(s) adicional(is) opcional(is) de tratamento de acompanhamento de até quarenta e oito (48) semanas de duração podem ser adicionados a critério do Patrocinador e do Investigador do Centro (por exemplo, Período de Tratamento 2, Período de Tratamento 3);
- Um período de acompanhamento de segurança de quatro (4) semanas (avaliação de fim de estudo [EOS]).
Todos os participantes receberão tratamento oral aberto diariamente até 48 semanas durante o Período de Tratamento 1. Períodos adicionais de tratamento de 48 semanas podem ser aprovados a critério do Patrocinador. O PAE pode ser descontinuado a qualquer momento, a critério do Patrocinador.
Na descontinuação do tratamento ou após o final do período de tratamento final do participante, os participantes completarão uma avaliação de final de estudo (EOS) 4 semanas após a descontinuação do medicamento experimental.
As avaliações da visita podem ser coletadas remotamente, via televisita com a equipe do local do estudo. O produto experimental pode ser enviado pelo centro para os participantes que comparecerem às visitas na clínica.
Tipo de estudo
Tipo de acesso expandido
- Pacientes individuais
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Disponível
- Barrow Neurological Institute (Enrollment is full, not recruiting)
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Disponível
- UC Irvine (Enrollment is full, not recruiting)
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94107
- Disponível
- Sutter Health (Enrollment is full, not recruiting)
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
- Disponível
- Hospital for Special Care (Enrollment is full, not recruiting)
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Florida
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Davie, Florida, Estados Unidos, 33314
- Disponível
- Nova Southeastern University (Enrollment is full, not recruiting)
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Disponível
- Northwestern (Enrollment is full, not recruiting)
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- Disponível
- University of Kansas (Enrollment is full, not recruiting)
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Disponível
- Massachusetts General Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48322
- Disponível
- Henry Ford Health Systems (Enrollment is full, not recruiting)
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- Disponível
- University of Nebraska Medical Center (Enrollment is full, not recruiting)
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Disponível
- Duke University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
- Disponível
- Providence Health (Enrollment is full, not recruiting)
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Disponível
- Penn State Health (Enrollment is full, not recruiting)
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Disponível
- Jefferson Hospital (Enrollment is full, not recruiting)
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
- Disponível
- Texas Neurology (Enrollment is full, not recruiting)
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Disponível
- University of Washington (Enrollment is full, not recruiting)
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Capaz de entender e dar consentimento informado por escrito.
- Participantes do sexo masculino ou feminino com 18 anos ou mais (inclusive) no momento do diagnóstico de ELA.
- Participantes com diagnóstico confirmado de ELA de acordo com os critérios de Gold Coast, conforme determinado por um neurologista especializado em ELA (por exemplo, o investigador principal do local ou subinvestigador deste estudo).
- O participante é capaz de consumir diariamente até 240 mL da suspensão do medicamento experimental sem disfagia substancial, OU pode ingerir o produto experimental por meio de um tubo de gastrostomia.
- O participante deve ter concluído os laboratórios de segurança clínica padrão nos 90 dias anteriores à visita inicial, incluindo um painel de química (por exemplo, CMP) e um painel de hematologia (por exemplo, CBC).
- Na opinião do Investigador, a sobrevida esperada do participante é superior a seis meses.
- Participantes que estabeleceram atendimento com um neurologista no centro especializado em ELA envolvido no estudo e manterão esse atendimento clínico durante toda a vigência do EAP nos Estados Unidos.
OU A participação prévia no teste HEALEY Platform ALS (Regime C) Open Label Extension (NCT04414345) será considerada uma inclusão automática.
Critério de exclusão:
- O participante é elegível para participação em: (i) o estudo HEALEY ALS Platform (NCT04297683), ou (ii) qualquer estudo ativo que investigue o CNM-Au8 para o tratamento de ALS.
- O participante tem histórico de qualquer condição médica clinicamente significativa ou instável (exceto ELA) que possa interferir na avaliação da segurança ou comprometer os objetivos do estudo.
- Com base no julgamento do investigador, os participantes que podem ter dificuldade em cumprir o protocolo e/ou quaisquer procedimentos do estudo.
- Nos 90 dias anteriores, o participante teve achados clinicamente significativos em ensaios de segurança hepáticos, hematológicos ou renais padrão.
- O participante está atualmente envolvido em outro ensaio clínico controlado por placebo (nota: a terapia concomitante com outros produtos experimentais é permitida com certas restrições.
- Mulheres grávidas ou amamentando ou que planejam engravidar durante o EAP ou dentro de 6 meses após o final deste teste.
- Mulheres com potencial para engravidar, ou homens, que não desejam ou não podem usar métodos aceitos de controle de natalidade.
- História de alergia ao ouro.
OU Esses critérios de exclusão não serão aplicados se o participante tiver sido previamente inscrito no estudo HEALEY Platform ALS (Regime C) Open Label Extension (NCT04414345).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CNMAu8.EAP 01, 02, & 06
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