Protocole d'accès étendu intermédiaire (EAP) CNMAu8.EAP02

Critère d'intégration:

1. Capable de comprendre et de donner un consentement éclairé écrit.
2. Participants masculins ou féminins âgés de 18 ans ou plus (inclus) au moment du diagnostic de SLA.
3. Participants avec un diagnostic confirmé de SLA selon les critères de la Gold Coast tels que déterminés par un neurologue spécialisé dans la SLA (par exemple, le chercheur principal ou le sous-chercheur du site pour cette étude).
4. Le participant est capable de consommer quotidiennement jusqu'à 240 ml de la suspension de médicament expérimental sans dysphagie importante, OU peut ingérer le produit expérimental par un tube de gastrostomie.
5. Le participant doit avoir terminé les laboratoires de sécurité clinique standard dans les 90 jours précédant la visite de référence, y compris un panel de chimie (par exemple, CMP) et un panel d'hématologie (par exemple, CBC).
6. De l'avis de l'enquêteur, la survie prévue du participant est supérieure à six mois.
7. Les participants qui ont établi des soins avec un neurologue au centre spécialisé SLA impliqué dans l'étude et qui maintiendront ces soins cliniques pendant toute la durée de l'EAP aux États-Unis.

OU Une participation antérieure à l'extension ouverte de l'essai HEALEY Platform ALS (Regimen C) (NCT04414345) sera considérée comme une inclusion automatique.

Critère d'exclusion:

1. Le participant est éligible pour participer à : (i) l'essai HEALEY ALS Platform (NCT04297683), ou (ii) toute étude active portant sur CNM-Au8 pour le traitement de la SLA.
2. Le participant a des antécédents de toute condition médicale cliniquement significative ou instable (autre que la SLA) qui peut interférer avec l'évaluation de la sécurité ou compromettre les objectifs de l'étude.
3. Selon le jugement de l'investigateur, les participants qui peuvent avoir des difficultés à se conformer au protocole et/ou à toute procédure d'étude.
4. Au cours des 90 jours précédents, le participant a eu des résultats cliniquement significatifs sur les tests de sécurité hépatiques, hématologiques ou rénaux standard.
5. Le participant participe actuellement à un autre essai clinique contrôlé par placebo (remarque : un traitement concomitant avec d'autres produits expérimentaux est autorisé avec certaines restrictions.
6. Femmes enceintes ou qui allaitent ou qui prévoient de devenir enceintes pendant le PAE ou dans les 6 mois suivant la fin de cet essai.
7. Les femmes en âge de procréer ou les hommes qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser les méthodes de contraception acceptées.
8. Antécédents d'allergie à l'or.

OU Ces critères d'exclusion ne seront pas appliqués si le participant a déjà été inscrit à l'essai HEALEY Platform ALS (Regimen C) Open Label Extension (NCT04414345).