Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie zkoumající Mim8 u dospělých a dospívajících s hemofilií A s inhibitory nebo bez nich

5. prosince 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Mezinárodní, otevřená, randomizovaná, kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti NNC0365-3769 (Mim8) u dospělých a dospívajících s hemofilií A s inhibitory nebo bez nich

Tato studie zkoumá, jak Mim8 působí ve srovnání s jinými léky u lidí s hemofilií A, kteří buď mají inhibitory, nebo nemají inhibitory. Mim8 je nový lék, který se bude používat k prevenci krvácivých příhod. Mim8 funguje tak, že nahrazuje funkci chybějícího koagulačního faktoru VIII (FVIII).

Kdy a jak často účastníci dostanou Mim8, závisí na jejich předchozí léčbě – ale jinak je rozhodnuto náhodou. Mim8 bude injikován do kožní řasy na břiše tenkou jehlou buď jednou týdně nebo jednou měsíčně.

Studie bude trvat 54–124 týdnů (12–29 měsíců) v závislosti na tom, jak dlouho budou účastníci sledováni v úvodní fázi před zahájením léčby a zda budou pokračovat v období sledování nebo přejdou do otevřené prodloužené studie. Účastníci absolvují 12–17 návštěv kliniky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

281

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Dánsko
      • København Ø, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet - Department of Haematology, 2081
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Bron, Francie, 69500
        • Hôpital cardiologique Louis Pradel
      • Bron, Francie, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-1
      • Lille, Francie, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille-Institut Coeur Poumon
      • Nantes, Francie, Nantes
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes-Hopital Hotel-Dieu
      • Paris, Francie, 75015
        • Ap-Hp-Hopital Necker-1
      • Rennes, Francie, 35033
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Indie
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
        • Seth GS Medical College & KEM Hospital
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Christian Medical College
    • Tamil Nadu
      • Ranipet, Tamil Nadu, Indie, 632517
        • CMCV
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Indie, 201303
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D12 N512
        • CHI Crumlin Haematology
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irsko, D08 A978
        • St James's CRF
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Dipartimento di Ematologia Univ. Firenze
      • Milan, Itálie, 20089
        • IRCCS Humanitas Research Hospital - Centro Trombosi e Malattie Emorragiche
  • Izrael
      • Tel Litwinsky, Izrael, 52621
        • Sheba MC - The Israeli National Hemophilia Center
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japonsko, 807 8555
        • Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan, Pediatrics
      • Okinawa, Japonsko, 901-1193
        • Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital, Hematology-Oncology
      • Tochigi, Japonsko, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Hematology
      • Tochigi, Japonsko, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Japonsko, 167-0035
        • Ogikubo Hospital_Pediatries & Blood
      • Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development_Hematology
      • Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2013
        • Wits Bara Clinical Trial Site
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Jižní Korea
      • Daejeon, Jižní Korea, 35233
        • Daejeon Eulji Medical Center, Eulji University
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Jižní Korea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3T 2N2
        • University of Manitoba
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Kanada, E2L 4L4
        • St. John Regional Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Eastern Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Center Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, HIT 2M4
        • Hopital Maisonneuve Rosemont
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
        • Royal University Hospital
  • Litva
      • Kaunas, Litva, LT-50161
        • Hospital of LUHS "Kauno Klinikos"
      • Vilnius, Litva, LT-08661
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
      • Vilnius, Litva, 08406
        • Children Oncohaematology department Children's Hospital,
  • Lotyšsko
      • Riga, Lotyšsko, 1002
        • Stradini Clinic of Oncology
      • Riga, Lotyšsko, 1004
        • Children University Clinical Hospital
  • Malajsie
      • Selangor Darul Ehsan, Malajsie, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malajsie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth 1
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malajsie, 68000
        • Hospital Ampang
  • Mexiko
      • Mérida, Mexiko, 97130
        • Centro Multidisciplinario Para El Desarrollo Especializado De La Investigación Clínica En Yucatán S.C.P. (CEMDEICY S.C.P.)
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
      • Frankfurt am Main, Německo, 60596
        • HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH
  • Polsko
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy, Dzial Krwiolecznictwa
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polsko, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polsko, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J.Mikulicza-Radeckiego
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-561
        • Unidade Local de Saúde de Coimbra, E.P.E.
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João_Porto
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Unidade Local de Saúde de Santo António, E.P.E
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • ULS São João, E.P.E.
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Cluj-Napoca, Rumunsko, 400015
        • Institut Oncologic "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Cluj Napoca
      • Timișoara, Rumunsko, 300254
        • Spitalul Clinic Municipal de Urgenta Timisoara
    • Dolj
      • Craiova, Dolj, Rumunsko, 200143
        • Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
  • Rusko
      • Barnaul, Rusko, 656024
        • Reg. State Budget Healthc. Inst. Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Rusko, 650066
        • SAHI Kuzbass Hospital(former Regional clinical hospital)
      • Krasnodar, Rusko, 350007
        • Children Regional Clinical Hospital
      • Moscow, Rusko, 119049
        • Morozovskaya municipal children hospital
      • Moscow, Rusko, 125167
        • National Medical Research institution of haemotology
      • Petrozavodsk, Rusko, 185019
        • Republican Hospital n.a. V. A. Baranov
      • Saint Petersburg, Rusko, 191186
        • City out-patient clinic 37, City Hemophilia Centre
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 851 07
        • Nemocnica sv. Cyrila a Metoda, UNB,Klinika hemat. a transfuz
      • Košice, Slovensko, 04001
        • Unilabs Slovensko, s. r. o.
      • Martin, Slovensko, 036 59
        • Univerzitna Nemocnica Martin
      • Rimavská Sobota, Slovensko, 979 12
        • Vseobecna nemocnica Rimavska Sobota
      • Vranov nad Topľou, Slovensko, 09327
        • Vranovska nemocnica, a.s.
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital - Haemostasis and Thrombosis Centre
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Univ of Colorado Sch of Med
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Univ of Miami/SCCC
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children HC Atlanta-Adv Pediat
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Memorial Health Univ Med Ctr
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118-5720
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
        • Michigan State University
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine_St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68105
        • Univ of NE Med Center_Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Torrence Hemby Ped Hem/Onc Ctr
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St Christopher Hosp for Child
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, Spojené státy, 37660
        • Balad Hlth Sys-Welmont CardCVA
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-9830
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center_Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center & Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinical Centre of Serbia, Institute for Haematology
      • Novi Sad, Srbsko, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital_Dept of Pediatrics
      • Taichung, Tchaj-wan, 402
        • Chung Shan Medical University Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital_Dept of Hematology
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Antalya, Turecko (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Universitesi
      • Bornova-IZMIR, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Bornova-IZMIR, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Beşevler/Ankara
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Gazi University
      • Ankara, Beşevler/Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Gazi Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
    • Capa-ISTANBUL
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turecko (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Capa-ISTANBUL, Capa-ISTANBUL, Turecko (Türkiye), 34093
        • İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Hastanesi- Onkoloji Enstitüsü
    • Konyaaltı/ Antalya
      • Antalya, Konyaaltı/ Antalya, Turecko (Türkiye), 01010
        • Akdeniz Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Ukrajina
      • Dnipro, Ukrajina, 49102
        • City Clinical Hospital #4 (Dnipro) - Haematology centre
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • Institute of blood pathology and transfusion medicine of NAMSU - General and haematol. surgery
  • Česko
      • Prague, Česko, 128 20
        • Ustav Hematologie a krevni tranfuze
  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Haemotology, Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University-Haematology
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Hematology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Shandong
      • Ji'Nan, Shandong, Čína, 250000
        • Jinan Central Hospital
      • Jinan, Shandong, Čína, 250000
        • Jinan Central Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610074
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Tianjin-Hematology
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Čína, 650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Španělsko, 29009
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Sankt Gallen, Švýcarsko, 9008
        • Zentrum für Labormedizin
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studií. Činnosti související se studiem jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást studie, včetně činností k určení vhodnosti pro studii.
  2. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví s diagnózou vrozené hemofilie A jakékoli závažnosti na základě lékařských záznamů.
  3. Účastníkovi byla v posledních 26 týdnech před screeningem předepsána léčba koncentráty faktoru VIII nebo bypassem.
  4. Věk vyšší nebo rovný 12 letům v době podpisu informovaného souhlasu.
  5. Tělesná hmotnost větší nebo rovna 30 kg.
  6. Platí pro účastníky léčené na vyžádání/bez profylaxe před zařazením: ≥5 krvácení za posledních 26 týdnů před screeningovou návštěvou, pro které byly předepsány koncentráty faktoru VIII nebo bypassová látka.
  7. Platí pro účastníky s aktivitou FVIII ≥1 %, kteří jsou na profylaktické léčbě: ≥1 krvácení za posledních 26 týdnů před screeningovou návštěvou, pro které byly předepsány koncentráty faktoru VIII nebo bypassová látka.
  8. Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy a studijní postupy, včetně vyplňování deníku a dotazníků o výsledcích hlášených pacientem.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako podepsaný informovaný souhlas.
  2. Účast (tj. podepsaný informovaný souhlas) v jakékoli intervenční klinické studii s obdržením poslední dávky během 6 měsíců (nebo 5 poločasů hodnoceného léčivého přípravku, podle toho, co je kratší) před plánovanou randomizací.
  3. Expozice nefaktorovým hemostatickým přípravkům pro profylaxi krvácení během 6 měsíců (nebo 5 poločasů léčivého přípravku, podle toho, co je kratší) před plánovanou randomizací pro účastníky nezařazené do zařazování.
  4. Žena, která je těhotná, kojí nebo zamýšlí otěhotnět nebo je ve fertilním věku a nepoužívá vysoce účinnou metodu antikoncepce. Kojení je povoleno pouze v době záběhu.
  5. Jakákoli porucha, kromě stavů spojených s hemofilií A, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost účastníka nebo dodržování protokolu.
  6. Známá nebo suspektní přecitlivělost na zkušební produkt(y), jakoukoli složku produktu nebo na příbuzné produkty.
  7. Příjem genové terapie v jakémkoli daném časovém bodě.
  8. Probíhající nebo plánovaná léčba indukcí imunitní tolerance (ITI).
  9. Po screeningu je plánována velká operace.
  10. Známé vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie A.
  11. Jaterní dysfunkce definovaná jako aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) nad 3násobkem horní hranice v kombinaci s celkovým bilirubinem nad 1,5násobkem horní hranice naměřené při screeningu.
  12. Poškození ledvin definované jako odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) nižší nebo rovna 30 ml/min/1,73 m^2 pro sérový kreatinin měřený při screeningu.
  13. Předchozí nebo současné tromboembolické onemocnění nebo příhody (s výjimkou předchozí trombózy spojené s katétrem, u které antitrombotická léčba v současné době neprobíhá) nebo riziko tromboembolické nemoci, jak bylo hodnoceno zkoušejícím.
  14. Psychická neschopnost, neochota spolupracovat nebo jazyková bariéra znemožňující dostatečné porozumění a spolupráci.
  15. Jiné stavy (např. autoimunitní onemocnění) nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko krvácení nebo trombózy, jak bylo hodnoceno zkoušejícím.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ne PPX- ne PPX - Mim8 PPXQW/QM
Účastníci, kteří nedostávají profylaxi, nevstoupí do období záběhu. V rameni 1 budou účastníci randomizováni tak, aby nepokračovali v žádné profylaxi (léčba na vyžádání s jejich produkty Standard of Care) nebo v profylaxi Mim8 jednou týdně nebo jednou měsíčně po dohodě s výzkumníky v hlavní části studie (26 týdnů). Po hlavní části budou účastníci pokračovat v nástavbové části studie (26 týdnů) po dohodě se zkoušejícím, a to buď týdenním nebo měsíčním režimem profylaxe Mim8.
Lék: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 bude injikován do kožní řasy na břiše tenkou jehlou buď jednou týdně nebo jednou měsíčně.
Experimentální: ne PPX - Mim8 PPXQW - Mim8 PPXQW
Účastníci, kteří nedostávají profylaxi, nevstoupí do období záběhu. V rameni 2a budou účastníci randomizováni k profylaxi Mim8 jednou týdně v hlavní části studie (26 týdnů). Po hlavní části budou účastníci pokračovat v prodloužené části studie (26 týdnů) v režimu profylaxe Mim8 jednou týdně.
Lék: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 bude injikován do kožní řasy na břiše tenkou jehlou buď jednou týdně nebo jednou měsíčně.
Experimentální: ne PPX - Mim8 PPXQM - Mim8 PPXQM
Účastníci, kteří nedostávají profylaxi, nevstoupí do období záběhu. V rameni 2b budou účastníci randomizováni k profylaxi Mim8 jednou měsíčně v hlavní části studie (26 týdnů). Po hlavní části budou účastníci pokračovat v prodloužené části studie (26 týdnů) v profylaktickém režimu Mim8 jednou měsíčně.
Lék: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 bude injikován do kožní řasy na břiše tenkou jehlou buď jednou týdně nebo jednou měsíčně.
Experimentální: PPX - Mim8 PPXQW
Účastníci na profylaxi koagulačních faktorů před zařazením budou přednostně pokračovat se stejným typem produktu a frekvencí dávkování v zaváděcím období po dobu alespoň 26 týdnů, než mohou být randomizováni do hlavní části studie. Těmto účastníkům bude povolena pouze profylaxe koagulačních faktorů. V rameni 3 budou účastníci randomizováni do režimu profylaxe Mim8 jednou týdně v hlavní části studie (26 týdnů). Po hlavní části budou účastníci pokračovat v prodloužené části studie (26 týdnů) v režimu profylaxe Mim8 jednou týdně.
Lék: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 bude injikován do kožní řasy na břiše tenkou jehlou buď jednou týdně nebo jednou měsíčně.
Experimentální: PPX- Mim8 PPXQM
Účastníci na profylaxi koagulačních faktorů před zařazením budou přednostně pokračovat se stejným typem produktu a frekvencí dávkování v zaváděcím období po dobu alespoň 26 týdnů, než mohou být randomizováni do hlavní části studie. Těmto účastníkům bude povolena pouze profylaxe koagulačních faktorů. V rameni 4 budou účastníci randomizováni do režimu profylaxe Mim8 jednou měsíčně v hlavní části studie (26 týdnů). Po hlavní části budou účastníci pokračovat v prodloužené části studie (26 týdnů) v režimu profylaxe Mim8 jednou měsíčně.
Lék: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 bude injikován do kožní řasy na břiše tenkou jehlou buď jednou týdně nebo jednou měsíčně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet léčených krvácení
Časové okno: Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden)
Počet
Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden)
Počet léčených krvácení
Časové okno: Profylaktická léčba (rameno 3 a 4): Od zahájení zaváděcího programu (26-52 týdnů před týdnem 0) do týdne 0 a od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden)
Počet
Profylaktická léčba (rameno 3 a 4): Od zahájení zaváděcího programu (26-52 týdnů před týdnem 0) do týdne 0 a od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet reakcí v místě vpichu
Časové okno: Všichni účastníci, kteří dostávají Mim8 (ramže 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden)
Počet
Všichni účastníci, kteří dostávají Mim8 (ramže 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden)
Výskyt anti-Mim8 protilátek
Časové okno: Všichni účastníci, kteří dostávají Mim8 (ramže 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce prodloužení (52. týden)
Počet
Všichni účastníci, kteří dostávají Mim8 (ramže 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce prodloužení (52. týden)
Počet léčených spontánních krvácení
Časové okno: Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Počet
Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Počet léčených kloubních krvácení
Časové okno: Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Počet
Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Počet léčených traumatických krvácení
Časové okno: Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Počet
Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Počet krvácení do cílového kloubu
Časové okno: Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Počet
Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Spotřeba produktového faktoru na ošetření krvácení (počet injekcí)
Časové okno: Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Počet
Žádná profylaktická léčba (skupina 1, 2a a 2b): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní (26. týden) Profylaxická léčba (skupina 3 a 4): Od zahájení zavádění (26-52 týdnů před týdnem 0) ) do týdne 0 a od týdne 0 do konce hlavního (26. týden)
Změna ve fyzické funkční doméně PEDS-QL (pediatrický inventář kvality života)
Časové okno: Všichni účastníci (skupina 1, 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní části (26. týden)
Skóre Minimální skóre za otázku (nejlepší) = 0 Maximální skóre za otázku (nejhorší) = 4 Celkové skóre za 13 otázek: 0 (nejlepší) až 92 (nejhorší)
Všichni účastníci (skupina 1, 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní části (26. týden)
Změna v léčebné zátěži pacienta pomocí Hemo-TEM (měření zkušeností s léčbou hemofilie)
Časové okno: Všichni účastníci (skupina 1, 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní části (26. týden)

Získejte body

Rozsahy od 0 (nejlepší) do 4 (nejhorší) představují odpovědi v rozmezí:

'Vůbec ne obtížné' - 'Mimořádně obtížné' 'Nikdy' - 'vždy' 'Vůbec mě to netrápí' - 'Extrémně vadí' 'Vůbec neruší' - 'Extrémně rušivé' 'Vůbec nezatěžuje' - 'Extrémně zatěžováno' '
Všichni účastníci (skupina 1, 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní části (26. týden)
Změna skóre bolesti kloubů pacienta pomocí stupnice hodnocení bolesti kloubů
Časové okno: Všichni účastníci (skupina 1, 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní části (26. týden)
Skóre se pohybuje od 0 = „vůbec ne“ (nejlepší) do 4 = „extrémně“ (nejhorší)
Všichni účastníci (skupina 1, 2a, 2b, 3 a 4): Od randomizace (týden 0) do konce hlavní části (26. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

11. března 2024

Dokončení studie (Aktuální)

17. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7769-4514
  • U1111-1249-4378 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • 2020-001048-24 (Identifikátor registru: European Medicines Agency (EudraCT))
  • jRCT2031210643 (Identifikátor registru: JAPIC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitory

Klinické studie na NNC0365-3769 (Mim8)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit