[Zkušební verze zařízení, které není schváleno nebo schváleno americkým FDA]
25. června 2026 aktualizováno: Vincent Duron
Toto je jednomístná, jednoramenná, nerandomizovaná, pilotní studie k posouzení proveditelnosti a bezpečnosti léčby těžké kongenitální brániční kýly (CDH) pomocí fetální endoskopické tracheální okluze (FETO) v Columbia University Irving Medical Center (CUIMC)/NewYork- Presbyteriánská nemocnice (NYP).
Přehled studie
Detailní popis
Vrozená diafragmatická kýla (CDH) postihuje 1 z 2 200 až 5 000 živě narozených dětí ročně. Defekt v bránici plodu umožňuje orgánům břicha (střevo, žaludek, játra, slezina) migrovat do hrudníku, což brání normálnímu vývoji plic. Herniovaný obsah vyvíjí tlak na vyvíjející se plíce, což může mít za následek různé stupně plicní hypoplazie a související plicní hypertenzi; obojí může být smrtelné. Ve snaze prenatálně kvantifikovat dopad herniovaných orgánů na základní vývoj plic byly vyvinuty prognostické nástroje. Nejpoužívanějším prognostickým ukazatelem je poměr plic k hlavě (LHR), měřený prenatálním ultrazvukem. Plíce kontralaterálně k defektu bránice se měří v příčné rovině na úrovni čtyřkomorového srdce a její plocha je rozdělena obvodem hlavičky plodu (LHR). LHR se sleduje během těhotenství, ale zdá se, že nejsilněji koreluje s výsledky v časném třetím trimestru.
Plody s těžkou formou CDH mají vysoké riziko úmrtnosti. Současný standard péče nabízí postnatální opravu, která je ve všech případech spojena s celkovým přežitím 71 %. Většina (68 %) plodů je diagnostikována prenatálně a přežití v této kohortě je ještě nižší, a to 65 %. Závažnost defektu lze prenatálně měřit stupněm plicní hypoplazie a přežití klesá pod 30 % u pacientů s očekávaným objemem plic pod 30 % očekávaného objemu. Účelem postupu FETO u pacientů s těžkou CDH je zlepšit prenatální růst plic, aby se potenciálně zvýšilo přežití novorozenců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Amanda Alonso, MHA
- Telefonní číslo: 212-342-0261
- E-mail: aa2974@cumc.columbia.edu
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Nábor
- Columbia University Irving Medical Center/NewYork-Presbyterian
-
Kontakt:
- Amanda Alonso, MHA
- Telefonní číslo: 212-342-0261
- E-mail: aa2974@cumc.columbia.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vincent Duron, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
- Uvedená ochota dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost (splňuje níže uvedená psychosociální kritéria) po dobu trvání studie
- Těhotné ženy, věk 18 let a starší
- Singleton těhotenství
- Žádné patogenní varianty na mikročipu nebo patologické nálezy na karyotypu; výsledky fluorescenční in situ hybridizace (FISH) budou přijatelné, pokud je pacientovi >26 týdnů
- Fetální echokardiogram se změnami očekávanými u CDH a bez větších strukturálních srdečních defektů
- Fetální CDH (vlevo nebo vpravo) s těžkou plicní hypoplazií, definovanou jako o/e LHR < 25 % s játry nahoře
- Gestační věk při proceduře FETO: pokud o/e LHR <25 %, bude provedeno za 27 týdnů plus 0 dní až 29 týdnů plus 6 dní
Splňuje psychosociální kritéria
- Ochota bydlet do 30 minut od NewYork-Presbyterian Sloane Hospital for Women/Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) a schopnost udržovat následné schůzky. NYP/CUIMC bude spolupracovat s účastnicí studie, aby jí pomohla zajistit ubytování 30 minut od nemocnice, pokud to pro ni bude výzvou.
- Pacient má podpůrnou osobu (např. manžel, partner, přítel, rodič), který je k dispozici k pobytu s ní po dobu těhotenství poblíž NewYork-Presbyterian Sloane Hospital for Women/Columbia University Irving Medical Center (CUIMC)
- Ochota dodržovat omezení každodenního života včetně neschopnosti cvičit, mít pohlavní styk nebo se vrátit do práce
Kritéria vyloučení:
- Víceplodové těhotenství
- Alergie na latex v anamnéze
- Předčasný porod v anamnéze nebo nekompetentní děložní čípek (vyžadující cerkláž), krátký děložní čípek (<20 mm) nebo anomálie dělohy predisponující k předčasnému porodu
Psychosociální nezpůsobilost
- Nemožnost bydlet do 30 minut od nemocnice NewYork-Presbyterian Sloane pro ženy/Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) nebo neschopnost udržovat následné schůzky
- Sociální práce se sejde s každým pacientem za účelem zhodnocení sociální situace a systému podpory. Identifikovatelné problémy sociální nestability nebo dodržování protokolu ji vyloučí jako potenciálního kandidáta.
- Bilaterální CDH, jednostranná CDH s o/e LHR > 25 % nebo jednostranná CDH s o/e LHR < 25 %, ale játra zcela dole v břiše
- Další fetální nebo genetické abnormality, které by mohly ovlivnit péči po porodu nebo o kterých je známo, že mají vliv na výsledek
- Mateřské kontraindikace k elektivní fetoskopické operaci
- Významné abnormality placenty (abrupce, chorioangiom, accreta) známé v době zařazení a/nebo operace
- Matka-fetální Rh izoimunizace, Kell senzibilizace nebo neonatální aloimunitní trombocytopenie ovlivňující aktuální těhotenství. HIV matky, hepatitida B s pozitivním povrchovým antigenem, hepatitida C s přítomností viru v krvi matky kvůli riziku přenosu na plod během výkonu
- Žádný bezpečný nebo proveditelný fetoskopický přístup k umístění balónku
- Děložní anomálie, jako jsou velké nebo mnohočetné fibroidy nebo abnormalita mullerova kanálu
- Účast v jiné intervenční studii, která ovlivňuje mateřskou a fetální morbiditu a mortalitu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba
Balónek GOLDBAL2 bude umístěn u plodu s diagnózou vrozená brániční kýla (CDH) v gestačním věku 27 až 29 dní a odebrán v gestačním věku 34 až 34 dní 6 dní
|
Procedura fetální endoskopické tracheální okluze (FETO) s použitím Goldballoon Detachable Balloon (GOLDBAL2) spolu s dodávacím mikrokatétrem (BALTACCI-BDPE100) bude použita k léčbě plodů s diagnostikovanou těžkou kongenitální diafragmatickou kýlou (CDH).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový počet subjektů s úspěšným umístěním balónu
Časové okno: Až 30 týdnů
|
Úspěch bude definován jako dokončení s přímým vizuálním umístěním nad karina a potvrzení na ultrazvuku provedeném během procedury.
|
Až 30 týdnů
|
|
Celkový počet subjektů s úspěšným vyzvednutím balónku
Časové okno: Až 35 týdnů
|
Úspěch bude definován odběrem před porodem, včetně bezpečného odběru během ex-utero intrapartální terapie (EXIT).
|
Až 35 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna růstu objemu plic plodu na prenatální MRI
Časové okno: Výchozí stav a až 37 týdnů
|
Fetální MRI před umístěním balónku a 2. fetální MRI v +/- 2 týdnech odběru balónku se provede za účelem výpočtu rozdílu mezi 1. a 2. MRI.
|
Výchozí stav a až 37 týdnů
|
|
Změna růstu plic plodu na prenatálním ultrazvuku
Časové okno: Výchozí stav a až 35 týdnů
|
Fetální ultrazvuk před umístěním balónku a bezprostředně před odstraněním balónku bude proveden, aby se vypočítal rozdíl mezi 2 ultrazvuky.
|
Výchozí stav a až 35 týdnů
|
|
Gestační věk při porodu
Časové okno: V době porodu (do 40 týdnů těhotenství)
|
Měří se gestační věk při porodu.
|
V době porodu (do 40 týdnů těhotenství)
|
|
Celkový počet mateřských komplikací
Časové okno: Až 6 týdnů po dodání
|
Mateřské komplikace budou zaznamenány a přezkoumány.
|
Až 6 týdnů po dodání
|
|
Míra přežití po porodu
Časové okno: Až 180 dní po doručení
|
Míra přežití bude měřena po 180 dnech u těch, kteří jsou v daném časovém bodě stále hospitalizováni.
|
Až 180 dní po doručení
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Vincent Duron, MD, Columbia University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. května 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
29. dubna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AAAU1357
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .