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[Essai d'un appareil non approuvé ou autorisé par la FDA américaine]

20 octobre 2023 mis à jour par: Vincent Duron
Il s'agit d'un essai pilote non randomisé sur un seul site, à un seul bras, visant à évaluer la faisabilité et la sécurité du traitement de la hernie diaphragmatique congénitale sévère (CDH) par occlusion trachéale endoscopique fœtale (FETO) au Columbia University Irving Medical Center (CUIMC)/New York- Hôpital presbytérien (NYP).

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La hernie diaphragmatique congénitale (CDH) touche 1 naissance vivante sur 2 200 à 5 000 par an. Le défaut du diaphragme fœtal permet aux organes abdominaux (intestin, estomac, foie, rate) de migrer vers le thorax, entravant ainsi le développement normal des poumons. Le contenu de la hernie exerce une pression sur les poumons en développement, ce qui peut entraîner divers degrés d'hypoplasie pulmonaire et d'hypertension pulmonaire associée ; qui peuvent tous deux être mortels. Dans le but de quantifier prénatalement l’impact des organes herniés sur le développement pulmonaire sous-jacent, des outils pronostiques ont été développés. L'indicateur pronostique le plus largement utilisé est le rapport poumons/tête (LHR), mesuré par échographie prénatale. Le poumon controlatéral au défaut diaphragmatique est mesuré dans un plan transversal au niveau du cœur à quatre chambres et sa surface est divisée par le périmètre crânien fœtal (LHR). Le LHR est suivi tout au long de la grossesse, mais semble être plus fortement corrélé aux résultats au début du troisième trimestre.

Les fœtus atteints de CDH sévère ont un risque élevé de mortalité. Le traitement standard actuel offre une réparation postnatale, associée à une survie globale de 71 % dans tous les cas. Une majorité (68 %) des fœtus reçoivent un diagnostic prénatal, et la survie dans cette cohorte est encore plus faible, à 65 %. La gravité de l'anomalie peut être mesurée avant la naissance par le degré d'hypoplasie pulmonaire, et la survie tombe en dessous de 30 % pour celles dont le volume pulmonaire attendu est inférieur à 30 % de celui attendu. Le but de la procédure FETO chez les patients CDH sévères est d'améliorer la croissance pulmonaire prénatale afin d'augmenter potentiellement la survie néonatale.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 11021
        • Columbia University Irving Medical Center/NewYork-Presbyterian
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vincent Duron, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé signé et daté
  2. Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures et disponibilités de l'étude (répond aux critères psychosociaux ci-dessous) pour la durée de l'étude
  3. Femmes enceintes, âgées de 18 ans et plus
  4. Grossesse unique
  5. Aucune variante pathogène sur la puce à ADN ni aucun résultat pathologique sur le caryotype ; les résultats par hybridation in situ par fluorescence (FISH) seront acceptables si le patient a > 26 semaines
  6. Échocardiogramme fœtal avec changements attendus avec CDH et aucune anomalie cardiaque structurelle majeure
  7. CDH fœtale (gauche ou droite) avec hypoplasie pulmonaire sévère, définie par une LHR o/e < 25 % avec le foie en place
  8. Âge gestationnel lors de la procédure FETO : si o/e LHR <25 %, sera effectué entre 27 semaines plus 0 jour et 29 semaines plus 6 jours

  9. Répond aux critères psychosociaux

    • Disposé à résider à moins de 30 minutes du NewYork-Presbyterian Sloane Hospital for Women/Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) et capacité à maintenir des rendez-vous de suivi. NYP/CUIMC travaillera avec la participante à l'étude pour l'aider à obtenir un logement à 30 minutes de l'hôpital si cela constitue un défi pour elle.
    • Le patient a une personne de soutien (par ex. conjoint, partenaire, ami, parent) qui est disponible pour rester avec elle pendant toute la durée de la grossesse près du NewYork-Presbyterian Sloane Hospital for Women/Columbia University Irving Medical Center (CUIMC)
    • Disposé à se conformer aux restrictions de la vie quotidienne, y compris l'incapacité de faire de l'exercice, d'avoir des relations sexuelles ou de retourner au travail

Critère d'exclusion:

  1. Grossesse multifœtale
  2. Antécédents d'allergie au latex
  3. Antécédents de travail prématuré ou col incompétent (nécessitant un cerclage), col court (<20 mm) ou anomalie utérine prédisposant au travail prématuré

  4. Inéligibilité psychosociale

    • Incapacité de résider à moins de 30 minutes du NewYork-Presbyterian Sloane Hospital for Women/Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) ou incapacité de respecter les rendez-vous de suivi
    • Le travailleur social rencontrera chaque patient pour évaluer la situation sociale et le système de soutien. Des problèmes identifiables d’instabilité sociale ou de respect du protocole l’excluront en tant que candidate potentielle.
  5. CDH bilatérale, CDH unilatérale avec o/e LHR > 25 %, ou CDH unilatérale avec o/e LHR <25 % mais foie complètement enfoncé dans l'abdomen
  6. Anomalies fœtales ou génétiques supplémentaires qui pourraient avoir un impact sur les soins après l'accouchement ou dont on sait qu'elles ont un impact sur le résultat
  7. Contre-indications maternelles à la chirurgie fœtoscopique élective
  8. Anomalies placentaires importantes (décollement, chorioangiome, accreta) connues au moment de l'inscription et/ou de l'intervention chirurgicale
  9. Iso-immunisation Rh materno-fœtale, sensibilisation de Kell ou thrombopénie allo-immune néonatale affectant la grossesse en cours. VIH maternel, hépatite B avec antigène de surface positif, hépatite C avec présence de virus dans le sang maternel en raison du risque de transmission fœtale au cours de l'intervention.
  10. Aucune approche fœtoscopique sûre ou réalisable pour la mise en place du ballon
  11. Anomalie utérine telle que fibromes volumineux ou multiples ou anomalie du canal mullérien
  12. Participation à une autre étude d'intervention qui influence la morbidité et la mortalité maternelles et fœtales.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement
Le ballon GOLDBAL2 sera placé pour le fœtus diagnostiqué avec une hernie diaphragmatique congénitale (CDH) à l'âge gestationnel de 27semaine - 29semaine et récupéré à l'âge gestationnel de 34semaine à 34semaines 6 jours
Dispositif: Placement du ballon GOLDBAL2
La procédure d'occlusion trachéale endoscopique fœtale (FETO) utilisant le ballon détachable Goldballoon (GOLDBAL2) ainsi que le microcathéter d'administration (BALTACCI-BDPE100) sera utilisée pour traiter les fœtus diagnostiqués avec une hernie diaphragmatique congénitale sévère (CDH)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre total de sujets avec placement réussi du ballon
Délai: Jusqu'à 30 semaines
Le succès sera défini comme l'achèvement avec un placement visuel direct au-dessus de la carène et une confirmation par échographie effectuée pendant la procédure.
Jusqu'à 30 semaines
Nombre total de sujets ayant récupéré avec succès le ballon
Délai: Jusqu'à 35 semaines
Le succès sera défini par la récupération avant l'accouchement, y compris la récupération en toute sécurité lors d'une procédure de thérapie intrapartum ex utero (EXIT).
Jusqu'à 35 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la croissance du volume pulmonaire fœtal à l'IRM prénatale
Délai: Base de référence et jusqu'à 37 semaines
Une IRM fœtale avant la pose du ballon et une 2ème IRM fœtale à +/- 2 semaines après la récupération du ballon seront réalisées pour calculer la différence entre la 1ère et la 2ème IRM.
Base de référence et jusqu'à 37 semaines
Modification de la croissance pulmonaire fœtale à l'échographie prénatale
Délai: Base de référence et jusqu'à 35 semaines
Une échographie fœtale avant la pose du ballon et immédiatement avant le retrait du ballon sera effectuée pour calculer la différence entre les 2 échographies.
Base de référence et jusqu'à 35 semaines
Âge gestationnel à l'accouchement
Délai: Au moment de l'accouchement (jusqu'à 40 semaines de gestation)
L'âge gestationnel à l'accouchement sera mesuré.
Au moment de l'accouchement (jusqu'à 40 semaines de gestation)
Nombre total de complications maternelles
Délai: Jusqu'à 6 semaines après la livraison
Les complications maternelles seront enregistrées et examinées.
Jusqu'à 6 semaines après la livraison
Taux de survie après l'accouchement
Délai: Jusqu'à 180 jours après la livraison
Le taux de survie sera mesuré à 180 jours pour les personnes encore hospitalisées à ce moment-là.
Jusqu'à 180 jours après la livraison

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vincent Duron

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Vincent Duron, MD, Columbia University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 novembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2022

Première publication (Réel)

29 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAAU1357

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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