Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti efgartigimodu podávaného intravenózně u dětí s generalizovanou myasthenia gravis (ADAPT Jr +)

22. dubna 2026 aktualizováno: argenx

Dlouhodobá, jednoramenná, otevřená, multicentrická, následná studie ARGX-113-2006 k vyhodnocení bezpečnosti efgartigimodu podávaného intravenózně u dětí s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost efgartigimodu podávaného účastníkům předchozí studie ARGX-113-2006.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Uz Gent
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polsko, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastníci mohou být zařazeni do studie pouze tehdy, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:

  1. Účastník dokončil ARGX-113-2006, definovaný jako:

    1. Účastník dosáhl konce studie ve studii ARGX-113-2006 a souhlasil s účastí ve studii ARGX-113-2008.
    2. Účastník se kvalifikuje pro přeléčení ve studii ARGX-113-2006, ale nemůže dokončit léčebné období (TP) a požadované návštěvy mezi léčebným obdobím (IP) v rámci časového rámce studie ARGX-113-2006 (tj. mezi TPnV1 až IPnV4).
  2. Buď účastník, nebo jeho právně přijatelný zástupce (LAR) může porozumět požadavkům studie a poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas (včetně souhlasu/souhlasu s použitím a zveřejněním zdravotních informací souvisejících s výzkumem) a prokáže ochotu a schopnost dodržovat postupy zkušebního protokolu (včetně účasti na požadovaných zkušebních návštěvách).

  3. Používání antikoncepce muži a ženami musí být v souladu s místními předpisy pro účastníky klinických studií a:

    1. Mužští účastníci souhlasí s tím, že nebudou darovat sperma od podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF) do konce studie.
    2. Dospívající ženy ve fertilním věku (FAOCBP; definované v části 10.4.1.1 protokolu) musí mít při vstupu do studie negativní těhotenský test v moči (TP1V1 nebo IP0V1).

Požadavky na antikoncepci pro mužské účastníky jsou popsány v části 10.4.2.2 protokolu. Antikoncepční požadavky pro FAOCBP jsou popsány v části 10.4.2.1 protokolu.

Kritéria vyloučení:

Účastníci jsou ze zkoušky vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  1. Dospívající ženy ve fertilním věku: Těhotenství nebo kojení nebo účastnice zamýšlí otěhotnět během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
  2. Předčasně ukončena léčba ARGX-113-2006 z důvodu těhotenství, užívání zakázané medikace, účasti v jiné studii se hodnoceným přípravkem nebo výskytu život ohrožujících nežádoucích příhod nebo nežádoucích příhod souvisejících se hodnoceným léčivým přípravkem, podle hodnocení zkoušejícího
  3. Známá hypersenzitivní reakce na efgartigimod nebo kteroukoli z jeho pomocných látek
  4. Obdrželi živou atenuovanou vakcínu méně než 4 týdny před vstupem do studie.

  5. Jakýkoli z následujících zdravotních stavů:

    1. Klinicky významná nekontrolovaná chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce při vstupu do studie
    2. Jakékoli jiné známé autoimunitní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo přesné hodnocení klinických příznaků myasthenia gravis nebo by vystavilo účastníka nepřiměřenému riziku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod nebo Efgartigimod PH20 SC
Pacienti léčení Efgartigimodem IV nebo Efgartigimodem PH 20 SC
Biologický: Efgartigimod IV nebo Efgartigimod PH20 SC
Intravenózní infuze Efgartigimodu nebo Subkutánní injekce Efgartigimodu PH20 SC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AEs), závažných nežádoucích účinků (SAEs) a nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AESIs)
Časové okno: Až 4 roky
AE : nežádoucí příhoda; SAE : závažná nežádoucí příhoda; AESI : nežádoucí příhoda zvláštního zájmu
Až 4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt ADA proti efgartigimodu
Časové okno: Až 4 roky
ADA : protilátka proti léčivu
Až 4 roky
Výskyt protilátek proti rHuPH20
Časové okno: Až 4 roky
rHuPH20: rekombinantní hyaluronidáza lidská PH20
Až 4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit