Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti efgartigimodu podávaného intravenózně u dětí s generalizovanou myasthenia gravis (ADAPT Jr +)
Dlouhodobá, jednoramenná, otevřená, multicentrická, následná studie ARGX-113-2006 k vyhodnocení bezpečnosti efgartigimodu podávaného intravenózně u dětí s generalizovanou myasthenia gravis
The purpose of this trial is to evaluate the long-term safety of efgartigimod IV and efgartigimod PH20 SC administered to participants with gMG in the antecedent studies, ARGX-113-2006 and ARGX-113-2207, respectively.
Participants will receive efgartigimod IV or efgartigimod PH20 SC, using the dose administered in the antecedent studies. Participants who have not reached the age of 18 can remain in the study until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG. Participants who have reached the age of 18 can remain in the study for a maximum of 2 years, until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG, whichever comes first.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Edegem, Belgie, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Ghent, Belgie, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Marseille, Francie, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9112001
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
-
Katowice, Polsko, 40-123
- Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
-
Warsaw, Polsko, 02-097
- Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
- Atrium Health Neurology Specialty Care
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
-
-
-
-
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Inclusion Criteria:
-
The participant completed ARGX-113-2006, defined as:
- The participant reached End of Trial in trial ARGX-113-2006 or End of Study in ARGX-113-2207 and agreed to participate in the ARGX-113-2008 trial.
- The participant qualifies for retreatment in trial ARGX-113-2006, but cannot complete a Treatment Period (TP) and the required Intertreatment Period (IP) visits within the ARGX-113-2006 trial's timeframe.
-
Either the participant or the participant's legally authorized representative can understand the requirements of the trial and provide written informed consent/assent, and willingness and ability to comply with the trial protocol procedures.
-
Contraceptive use for sexually active participants should be consistent with local regulations for those participating in clinical studies.
Exclusion Criteria:
- Female adolescents of childbearing potential (FAOCBP): Pregnancy or lactation, or the participant intends to become pregnant during their participation in the study.
- Discontinued early from ARGX-113-2006 or ARGX-113-2207 treatment.
- Clinically significant uncontrolled chronic bacterial, viral, or fungal infection at study entry not sufficiently resolved in the investigator's opinion or known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of gMG or put the participant at undue risk.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Efgartigimod or Efgartigimod PH20 SC
Patients receiving Efgartigimod IV treatment or Efgartigimod PH 20 SC treatment |
Intravenous infusion of Efgartigimod or Subcutaneous injection of Efgartigimod PH20 SC |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Časové okno: Up to 4 years
|
AE : adverse event; SAE : serious adverse event; AESI : adverse event of special interest |
Up to 4 years
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Incidence of ADAs against efgartigimod
Časové okno: Up to 4 years
|
ADA : anti-drug antibody |
Up to 4 years
|
|
Incidence of antibodies against rHuPH20
Časové okno: Up to 4 years
|
rHuPH20: recombinant human hyaluronidase PH20 |
Up to 4 years
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Myasthenia Gravis
Další identifikační čísla studie
- ARGX-113-2008
- 2023-507379-23-00 (Ctis)
- 2023 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .