Avaliação da segurança a longo prazo do efgartigimod administrado por via intravenosa em crianças com miastenia gravis generalizada (ADAPT Jr +)
Um estudo de longo prazo, de braço único, aberto, multicêntrico e de acompanhamento do ARGX-113-2006 para avaliar a segurança do efgartigimod administrado por via intravenosa em crianças com miastenia gravis generalizada
The purpose of this trial is to evaluate the long-term safety of efgartigimod IV and efgartigimod PH20 SC administered to participants with gMG in the antecedent studies, ARGX-113-2006 and ARGX-113-2207, respectively.
Participants will receive efgartigimod IV or efgartigimod PH20 SC, using the dose administered in the antecedent studies. Participants who have not reached the age of 18 can remain in the study until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG. Participants who have reached the age of 18 can remain in the study for a maximum of 2 years, until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG, whichever comes first.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Edegem, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Ghent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
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Ottawa, Canadá, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Atrium Health Neurology Specialty Care
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
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Marseille, França, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem
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Gdansk, Polônia, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
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Katowice, Polônia, 40-123
- Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
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Warsaw, Polônia, 02-097
- Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Inclusion Criteria:
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The participant completed ARGX-113-2006, defined as:
- The participant reached End of Trial in trial ARGX-113-2006 or End of Study in ARGX-113-2207 and agreed to participate in the ARGX-113-2008 trial.
- The participant qualifies for retreatment in trial ARGX-113-2006, but cannot complete a Treatment Period (TP) and the required Intertreatment Period (IP) visits within the ARGX-113-2006 trial's timeframe.
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Either the participant or the participant's legally authorized representative can understand the requirements of the trial and provide written informed consent/assent, and willingness and ability to comply with the trial protocol procedures.
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Contraceptive use for sexually active participants should be consistent with local regulations for those participating in clinical studies.
Exclusion Criteria:
- Female adolescents of childbearing potential (FAOCBP): Pregnancy or lactation, or the participant intends to become pregnant during their participation in the study.
- Discontinued early from ARGX-113-2006 or ARGX-113-2207 treatment.
- Clinically significant uncontrolled chronic bacterial, viral, or fungal infection at study entry not sufficiently resolved in the investigator's opinion or known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of gMG or put the participant at undue risk.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Efgartigimod or Efgartigimod PH20 SC
Patients receiving Efgartigimod IV treatment or Efgartigimod PH 20 SC treatment |
Intravenous infusion of Efgartigimod or Subcutaneous injection of Efgartigimod PH20 SC |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Prazo: Up to 4 years
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AE : adverse event; SAE : serious adverse event; AESI : adverse event of special interest |
Up to 4 years
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidence of ADAs against efgartigimod
Prazo: Up to 4 years
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ADA : anti-drug antibody |
Up to 4 years
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Incidence of antibodies against rHuPH20
Prazo: Up to 4 years
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rHuPH20: recombinant human hyaluronidase PH20 |
Up to 4 years
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-113-2008
- 2023-507379-23-00 (Ctis)
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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