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Avaliação da segurança a longo prazo do efgartigimod administrado por via intravenosa em crianças com miastenia gravis generalizada (ADAPT Jr +)

22 de abril de 2026 atualizado por: argenx

Um estudo de longo prazo, de braço único, aberto, multicêntrico e de acompanhamento do ARGX-113-2006 para avaliar a segurança do efgartigimod administrado por via intravenosa em crianças com miastenia gravis generalizada

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança do efgartigimod administrado aos participantes do estudo anterior ARGX-113-2006.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Espanha
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
  • França
      • Marseille, França, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polônia, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polônia, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Os participantes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os critérios a seguir se aplicarem:

  1. O participante completou o ARGX-113-2006, definido como:

    1. O participante chegou ao fim do teste no teste ARGX-113-2006 e concordou em participar do teste ARGX-113-2008.
    2. O participante se qualifica para retratamento no estudo ARGX-113-2006, mas não pode completar um Período de Tratamento (TP) e as visitas do Período Intertratamento (IP) necessárias dentro do período do estudo ARGX-113-2006 (ou seja, entre TPnV1 a IPnV4).
  2. O participante ou seu representante legalmente aceitável (LAR) pode entender os requisitos do estudo e fornecer consentimento/consentimento informado por escrito (incluindo consentimento/consentimento para o uso e divulgação de informações de saúde relacionadas à pesquisa) e demonstra disposição e capacidade cumprir os procedimentos do protocolo do estudo (incluindo comparecer às visitas de estudo necessárias).

  3. O uso de contraceptivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais para aqueles que participam de ensaios clínicos e:

    1. Os participantes do sexo masculino concordam em não doar esperma desde o momento em que o formulário de consentimento informado (TCLE) é assinado até o final do estudo.
    2. Adolescentes do sexo feminino com potencial para engravidar (FAOCBP; definido na Seção 10.4.1.1 do protocolo) devem ter um teste de gravidez de urina negativo no início do estudo (TP1V1 ou IP0V1).

Os requisitos contraceptivos para participantes do sexo masculino são descritos na Seção 10.4.2.2 do protocolo. Os requisitos contraceptivos para FAOCBP são descritos na Seção 10.4.2.1 do protocolo.

Critério de exclusão:

Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

  1. Adolescentes do sexo feminino com potencial para engravidar: Gravidez ou lactação, ou a participante pretende engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dose do medicamento experimental (PIM).
  2. Descontinuado precocemente do tratamento ARGX-113-2006 por gravidez, uso de medicação proibida, participação em outro estudo com um produto experimental ou ocorrência de risco de vida ou eventos adversos relacionados a um medicamento experimental, conforme avaliado pelo investigador
  3. Uma reação de hipersensibilidade conhecida ao efgartigimod ou a qualquer um de seus excipientes
  4. Recebeu uma vacina viva atenuada menos de 4 semanas antes da entrada no estudo.

  5. Qualquer uma das seguintes condições médicas:

    1. Infecção bacteriana, viral ou fúngica crônica não controlada clinicamente significativa no início do estudo
    2. Qualquer outra doença autoimune conhecida que, na opinião do investigador, interferiria na avaliação precisa dos sintomas clínicos de miastenia gravis ou colocaria o participante em risco indevido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Efgartigimod ou Efgartigimod PH20 SC
Pacientes recebendo tratamento com Efgartigimod IV ou tratamento com Efgartigimod PH 20 SC
Biológico: Efgartigimod IV ou Efgartigimod PH20 SC
Infusão intravenosa de Efgartigimod ou injeção subcutânea de Efgartigimod PH20 SC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de EAs, EA graves e ESI
Prazo: Até 4 anos
AE : evento adverso; SAE : evento adverso grave; AESI : evento adverso de interesse especial
Até 4 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de ADAs contra efgartigimod
Prazo: Até 4 anos
ADA : anticorpo anti-fármaco
Até 4 anos
Incidência de anticorpos contra rHuPH20
Prazo: Até 4 anos
rHuPH20: hialuronidase humana recombinante PH20
Até 4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de agosto de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de abril de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

16 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de abril de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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