Laskimonsisäisesti annetun efgartigimodin pitkäaikaisen turvallisuuden arviointi lapsille, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ADAPT Jr +)
Pitkäaikainen, yksihaarainen, avoin, monikeskus, ARGX-113-2006:n jatkotutkimus suonensisäisesti annetun efgartigimodin turvallisuuden arvioimiseksi lapsille, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
The purpose of this trial is to evaluate the long-term safety of efgartigimod IV and efgartigimod PH20 SC administered to participants with gMG in the antecedent studies, ARGX-113-2006 and ARGX-113-2207, respectively.
Participants will receive efgartigimod IV or efgartigimod PH20 SC, using the dose administered in the antecedent studies. Participants who have not reached the age of 18 can remain in the study until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG. Participants who have reached the age of 18 can remain in the study for a maximum of 2 years, until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG, whichever comes first.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Ghent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
-
Katowice, Puola, 40-123
- Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
-
Warsaw, Puola, 02-097
- Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Atrium Health Neurology Specialty Care
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
-
The participant completed ARGX-113-2006, defined as:
- The participant reached End of Trial in trial ARGX-113-2006 or End of Study in ARGX-113-2207 and agreed to participate in the ARGX-113-2008 trial.
- The participant qualifies for retreatment in trial ARGX-113-2006, but cannot complete a Treatment Period (TP) and the required Intertreatment Period (IP) visits within the ARGX-113-2006 trial's timeframe.
-
Either the participant or the participant's legally authorized representative can understand the requirements of the trial and provide written informed consent/assent, and willingness and ability to comply with the trial protocol procedures.
-
Contraceptive use for sexually active participants should be consistent with local regulations for those participating in clinical studies.
Exclusion Criteria:
- Female adolescents of childbearing potential (FAOCBP): Pregnancy or lactation, or the participant intends to become pregnant during their participation in the study.
- Discontinued early from ARGX-113-2006 or ARGX-113-2207 treatment.
- Clinically significant uncontrolled chronic bacterial, viral, or fungal infection at study entry not sufficiently resolved in the investigator's opinion or known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of gMG or put the participant at undue risk.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efgartigimod or Efgartigimod PH20 SC
Patients receiving Efgartigimod IV treatment or Efgartigimod PH 20 SC treatment |
Intravenous infusion of Efgartigimod or Subcutaneous injection of Efgartigimod PH20 SC |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Aikaikkuna: Up to 4 years
|
AE : adverse event; SAE : serious adverse event; AESI : adverse event of special interest |
Up to 4 years
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Incidence of ADAs against efgartigimod
Aikaikkuna: Up to 4 years
|
ADA : anti-drug antibody |
Up to 4 years
|
|
Incidence of antibodies against rHuPH20
Aikaikkuna: Up to 4 years
|
rHuPH20: recombinant human hyaluronidase PH20 |
Up to 4 years
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-2008
- 2023-507379-23-00 (Ctis)
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .