Laskimonsisäisesti annetun efgartigimodin pitkäaikaisen turvallisuuden arviointi lapsille, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ADAPT Jr +)
keskiviikko 22. huhtikuuta 2026 päivittänyt: argenx
Pitkäaikainen, yksihaarainen, avoin, monikeskus, ARGX-113-2006:n jatkotutkimus suonensisäisesti annetun efgartigimodin turvallisuuden arvioimiseksi lapsille, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
Tämän kokeen tarkoituksena on arvioida edellisen kokeen ARGX-113-2006 osallistujille annetun efgartigimodin turvallisuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Ghent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
-
Katowice, Puola, 40-123
- Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
-
Warsaw, Puola, 02-097
- Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Atrium Health Neurology Specialty Care
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistujat ovat oikeutettuja osallistumaan kokeeseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:
Osallistuja suoritti ARGX-113-2006:n, joka määritellään seuraavasti:
- Osallistuja pääsi kokeilun loppuun kokeessa ARGX-113-2006 ja suostui osallistumaan ARGX-113-2008 kokeiluun.
- Osallistuja on oikeutettu uusintahoitoon kokeessa ARGX-113-2006, mutta hän ei voi suorittaa hoitojaksoa (TP) ja vaadittuja intertreatment periodin (IP) käyntejä ARGX-113-2006 kokeen aikajana (eli välillä TPnV1–IPnV4).
- Joko osallistuja tai osallistujan laillisesti hyväksyttävä edustaja (LAR) voi ymmärtää kokeen vaatimukset ja antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (mukaan lukien suostumus/suostumus tutkimukseen liittyvien terveystietojen käyttöön ja luovuttamiseen) ja osoittaa halukkuutta ja kykyä noudattaakseen tutkimusprotokollan menettelyjä (mukaan lukien osallistuminen vaadituille koekäynneille).
Miesten ja naisten ehkäisyn käytön on oltava kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien paikallisten määräysten mukaista ja:
- Miespuoliset osallistujat sitoutuvat olemaan luovuttamatta siittiöitä tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta kokeen loppuun asti.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla nuorilla (FAOCBP; määritelty protokollan kohdassa 10.4.1.1) on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti tutkimukseen tullessa (TP1V1 tai IP0V1).
Miespuolisten osallistujien ehkäisyvaatimukset on kuvattu protokollan kohdassa 10.4.2.2. FAOCBP:n ehkäisyvaatimukset on kuvattu protokollan kohdassa 10.4.2.1.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujat suljetaan pois kokeesta, jos jokin seuraavista ehdoista täyttyy:
- Hedelmällisessä iässä olevat naisnuoret: Raskaus tai imetys tai osallistuja aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisen tutkimuslääkeannoksen (IMP) jälkeen.
- Keskeytyi varhain ARGX-113-2006 hoidosta tutkijan arvioiman raskauden, kiellettyjen lääkkeiden saamisen, toiseen tutkimukseen osallistumisen vuoksi tutkimustuotteella tai henkeä uhkaavien tai tutkittavaan lääkkeeseen liittyvien haittatapahtumien esiintymisen vuoksi
- Tunnettu yliherkkyysreaktio efgartigimodille tai jollekin sen apuaineelle
- Sai heikennetyn elävän rokotteen alle 4 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa.
Mikä tahansa seuraavista lääketieteellisistä tiloista:
- Kliinisesti merkittävä hallitsematon krooninen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio tutkimukseen tullessa
- Mikä tahansa muu tunnettu autoimmuunisairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee myasthenia graviksen kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efgartigimod tai Efgartigimod PH20 SC
Potilaat, jotka saavat Efgartigimod IV -hoitoa tai Efgartigimod PH 20 SC -hoitoa
|
Efgartigimodin laskimonsisäinen infuusio tai Efgartigimod PH20 SC:n ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien, vakavien haittatapahtumien ja erityisen kiinnostuksen kohteena olevien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 4 vuotta
|
AE : haittatapahtuma; SAE : vakava haittatapahtuma; AESI : erityisen kiinnostuksen kohteen haittatapahtuma
|
Enintään 4 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Efgartigimodia vastaan suunnattujen ADA:iden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Enintään 4 vuotta
|
ADA : anti-drug-vasta-aine
|
Enintään 4 vuotta
|
|
rHuPH20-vastaisten vasta-aineiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 4 vuotta
|
rHuPH20: rekombinantti ihmisen hyaluronidaasi PH20
|
Enintään 4 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 18. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. syyskuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. syyskuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 16. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-2008
- 2023-507379-23-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .