Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania efgartigimodu podawanego dożylnie dzieciom z uogólnioną miastenią (ADAPT Jr +)

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: argenx

Długoterminowe, jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie kontrolne ARGX-113-2006 w celu oceny bezpieczeństwa stosowania efgartigimoda podawanego dożylnie dzieciom z uogólnioną miastenią

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania efgartigimodu u uczestników poprzedniego badania ARGX-113-2006.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polska, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polska, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy kwalifikują się do udziału w badaniu tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  1. Uczestnik ukończył ARGX-113-2006, zdefiniowany jako:

    1. Uczestnik osiągnął koniec próby w badaniu ARGX-113-2006 i wyraził zgodę na udział w badaniu ARGX-113-2008.
    2. Uczestnik kwalifikuje się do ponownego leczenia w badaniu ARGX-113-2006, ale nie może ukończyć okresu leczenia (TP) i wymaganych wizyt w okresie międzyleczenia (IP) w ramach czasowych badania ARGX-113-2006 (tj. między TPnV1 a IPnV4).
  2. Uczestnik lub prawnie akceptowalny przedstawiciel uczestnika (LAR) może zrozumieć wymagania badania i przedstawić pisemną świadomą zgodę/zgodę (w tym zgodę/zgodę na wykorzystanie i ujawnienie informacji zdrowotnych związanych z badaniem) oraz wykazuje chęć i zdolność przestrzegać procedur protokołu badania (w tym uczestniczyć w wymaganych wizytach próbnych).

  3. Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety musi być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi osób uczestniczących w badaniach klinicznych oraz:

    1. Uczestnicy płci męskiej zgadzają się nie oddawać nasienia od momentu podpisania formularza świadomej zgody (ICF) do zakończenia badania.
    2. Młode kobiety w wieku rozrodczym (FAOCBP; zdefiniowana w sekcji 10.4.1.1 protokołu) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu w momencie włączenia do badania (TP1V1 lub IP0V1).

Wymagania dotyczące antykoncepcji dla uczestników płci męskiej są opisane w sekcji 10.4.2.2 protokołu. Wymogi dotyczące antykoncepcji dla FAOCBP opisano w punkcie 10.4.2.1 protokołu.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Młodzież płci żeńskiej w wieku rozrodczym: Ciąża lub laktacja, lub uczestniczka zamierza zajść w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu leczniczego (IMP).
  2. Wcześniejsze przerwanie od ARGX-113-2006 leczenia ciąży, przyjmowania zabronionych leków, udziału w innym badaniu badanego produktu lub wystąpienia zdarzenia niepożądanego zagrażającego życiu lub związanego z badanym produktem leczniczym, w ocenie badacza
  3. Znana reakcja nadwrażliwości na efgartigimod lub którąkolwiek substancję pomocniczą
  4. Otrzymał żywą atenuowaną szczepionkę mniej niż 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.

  5. Dowolne z następujących schorzeń:

    1. Klinicznie istotne niekontrolowane przewlekłe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze na początku badania
    2. Każda inna znana choroba autoimmunologiczna, która w opinii badacza mogłaby zakłócić dokładną ocenę objawów klinicznych myasthenia gravis lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Efgartigimod lub Efgartigimod PH20 SC
Pacjenci otrzymujący leczenie Efgartigimodem IV lub Efgartigimodem PH 20 SC
Biologiczny: Efgartigimod IV lub Efgartigimod PH20 SC
Wlew dożylny Efgartigimodu lub podskórne wstrzyknięcie Efgartigimoda PH20 SC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania DZ, PDZ i DZW
Ramy czasowe: Do 4 lat
NZ : niepożądane zdarzenie; PZN : poważne niepożądane zdarzenie; NZSI : niepożądane zdarzenie szczególne
Do 4 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania ADA przeciwko efgartigimodowi
Ramy czasowe: Do 4 lat
ADA : przeciwciało anty-lekowe
Do 4 lat
Częstość występowania przeciwciał przeciwko rHuPH20
Ramy czasowe: Do 4 lat
rHuPH20: rekombinowana ludzka hialuronidaza PH20
Do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj