Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid op lange termijn van intraveneus toegediende efgartigimod bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT Jr +)

2 november 2026 bijgewerkt door: argenx

Een langdurige, eenarmige, open-label, multicenter vervolgstudie van ARGX-113-2006 om de veiligheid van efgartigimod, intraveneus toegediend bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis, te evalueren

The purpose of this trial is to evaluate the long-term safety of efgartigimod IV and efgartigimod PH20 SC administered to participants with gMG in the antecedent studies, ARGX-113-2006 and ARGX-113-2207, respectively.

Participants will receive efgartigimod IV or efgartigimod PH20 SC, using the dose administered in the antecedent studies. Participants who have not reached the age of 18 can remain in the study until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG. Participants who have reached the age of 18 can remain in the study for a maximum of 2 years, until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG, whichever comes first.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, België, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Spanje
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • The participant completed ARGX-113-2006, defined as:

    1. The participant reached End of Trial in trial ARGX-113-2006 or End of Study in ARGX-113-2207 and agreed to participate in the ARGX-113-2008 trial.
    2. The participant qualifies for retreatment in trial ARGX-113-2006, but cannot complete a Treatment Period (TP) and the required Intertreatment Period (IP) visits within the ARGX-113-2006 trial's timeframe.

  • Either the participant or the participant's legally authorized representative can understand the requirements of the trial and provide written informed consent/assent, and willingness and ability to comply with the trial protocol procedures.

  • Contraceptive use for sexually active participants should be consistent with local regulations for those participating in clinical studies.

Exclusion Criteria:

  • Female adolescents of childbearing potential (FAOCBP): Pregnancy or lactation, or the participant intends to become pregnant during their participation in the study.
  • Discontinued early from ARGX-113-2006 or ARGX-113-2207 treatment.
  • Clinically significant uncontrolled chronic bacterial, viral, or fungal infection at study entry not sufficiently resolved in the investigator's opinion or known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of gMG or put the participant at undue risk.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod or Efgartigimod PH20 SC

Patients receiving Efgartigimod IV treatment or Efgartigimod PH 20 SC treatment
Biologisch: Efgartigimod IV or Efgartigimod PH20 SC

Intravenous infusion of Efgartigimod or Subcutaneous injection of Efgartigimod PH20 SC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Tijdsspanne: Up to 4 years

AE : adverse event; SAE : serious adverse event; AESI : adverse event of special interest
Up to 4 years

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidence of ADAs against efgartigimod
Tijdsspanne: Up to 4 years

ADA : anti-drug antibody
Up to 4 years
Incidence of antibodies against rHuPH20
Tijdsspanne: Up to 4 years

rHuPH20: recombinant human hyaluronidase PH20
Up to 4 years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 november 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 november 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren