Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid op lange termijn van intraveneus toegediende efgartigimod bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPT Jr +)

22 april 2026 bijgewerkt door: argenx

Een langdurige, eenarmige, open-label, multicenter vervolgstudie van ARGX-113-2006 om de veiligheid van efgartigimod, intraveneus toegediend bij kinderen met gegeneraliseerde myasthenia gravis, te evalueren

Het doel van deze studie is om de veiligheid te evalueren van efgartigimod toegediend aan deelnemers van de vorige studie ARGX-113-2006.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, België, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Spanje
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers komen alleen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als alle volgende criteria van toepassing zijn:

  1. De deelnemer heeft ARGX-113-2006 ingevuld, gedefinieerd als:

    1. De deelnemer bereikte het einde van de studie in studie ARGX-113-2006 en stemde ermee in om deel te nemen aan de studie ARGX-113-2008.
    2. De deelnemer komt in aanmerking voor herbehandeling in onderzoek ARGX-113-2006, maar kan een bezoek aan een behandelingsperiode (TP) en de vereiste tussenbehandelingsperiode (IP) niet voltooien binnen het tijdsbestek van het ARGX-113-2006-onderzoek (dwz tussen TPnV1 en IPnV4).
  2. De deelnemer of de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger (LAR) van de deelnemer kan de vereisten van het onderzoek begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming geven (inclusief toestemming/instemming voor het gebruik en de openbaarmaking van onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie), en toont bereidheid en bekwaamheid om te voldoen aan de procedures van het onderzoeksprotocol (inclusief het bijwonen van de vereiste onderzoeksbezoeken).

  3. Anticonceptiegebruik door mannen en vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken en:

    1. Mannelijke deelnemers stemmen ermee in geen sperma te doneren vanaf het moment dat het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) is ondertekend tot het einde van het onderzoek.
    2. Vrouwelijke adolescenten in de vruchtbare leeftijd (FAOCBP; gedefinieerd in sectie 10.4.1.1 van het protocol) moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij deelname aan het onderzoek (TP1V1 of IP0V1).

De vereisten voor anticonceptie voor mannelijke deelnemers worden beschreven in paragraaf 10.4.2.2 van het protocol. De anticonceptievereisten voor FAOCBP worden beschreven in paragraaf 10.4.2.1 van het protocol.

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:

  1. Vrouwelijke adolescenten die zwanger kunnen worden: Zwangerschap of borstvoeding, of de deelnemer is van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (IMP).
  2. Voortijdig gestopt met de behandeling met ARGX-113-2006 wegens zwangerschap, het ontvangen van verboden medicatie, deelname aan een ander onderzoek met een onderzoeksproduct, of het optreden van een levensbedreigende of aan het onderzoeksgeneesmiddel gerelateerde bijwerkingen, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  3. Een bekende overgevoeligheidsreactie op efgartigimod of een van de hulpstoffen
  4. Kreeg minder dan 4 weken voor deelname aan de proef een levend verzwakt vaccin.

  5. Een van de volgende medische aandoeningen:

    1. Klinisch significante ongecontroleerde chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie bij deelname aan het onderzoek
    2. Elke andere bekende auto-immuunziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van myasthenia gravis zou verstoren of de deelnemer een onnodig risico zou opleveren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod of Efgartigimod PH20 SC
Patiënten die een Efgartigimod IV-behandeling of een Efgartigimod PH 20 SC-behandeling krijgen
Biologisch: Efgartigimod IV of Efgartigimod PH20 SC
Intraveneuze infusie van Efgartigimod of subcutane injectie van Efgartigimod PH20 SC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van AE's, SAE's en AESI's
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
AE : bijwerking; SAE : ernstige bijwerking; AESI : bijwerking van bijzonder belang
Tot 4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van ADA's tegen efgartigimod
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
ADA : anti-medicijn antilichaam
Tot 4 jaar
Incidentie van antilichamen tegen rHuPH20
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
rHuPH20: recombinant humaan hyaluronidase PH20
Tot 4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren