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Évaluation de l'innocuité à long terme de l'efgartigimod administré par voie intraveineuse chez les enfants atteints de myasthénie grave généralisée (ADAPT Jr +)

22 avril 2026 mis à jour par: argenx

Un essai de suivi à long terme, à un seul bras, ouvert, multicentrique, de l'ARGX-113-2006 pour évaluer l'innocuité de l'efgartigimod administré par voie intraveineuse chez les enfants atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de cet essai est d'évaluer l'innocuité de l'efgartigimod administré aux participants de l'essai précédent ARGX-113-2006.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Espagne
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • France
      • Marseille, France, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Pologne, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Pologne, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les participants sont éligibles pour être inclus dans l'essai uniquement si tous les critères suivants s'appliquent :

  1. Le participant a rempli ARGX-113-2006, défini comme :

    1. Le participant a atteint la fin de l'essai ARGX-113-2006 et a accepté de participer à l'essai ARGX-113-2008.
    2. Le participant est admissible au retraitement dans l'essai ARGX-113-2006, mais ne peut pas terminer une période de traitement (TP) et les visites de période d'intertraitement (IP) requises dans le délai de l'essai ARGX-113-2006 (c'est-à-dire entre TPnV1 et IPnV4).
  2. Soit le participant, soit son représentant légalement acceptable (LAR) peut comprendre les exigences de l'essai et fournir un consentement éclairé/assentiment écrit (y compris le consentement/assentiment pour l'utilisation et la divulgation d'informations sur la santé liées à la recherche), et démontre une volonté et une capacité se conformer aux procédures du protocole d'essai (y compris assister aux visites d'essai requises).

  3. L'utilisation de la contraception par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales pour ceux qui participent aux essais cliniques et :

    1. Les participants masculins acceptent de ne pas donner de sperme à partir du moment où le formulaire de consentement éclairé (ICF) est signé jusqu'à la fin de l'essai.
    2. Les adolescentes en âge de procréer (FAOCBP ; définies à la section 10.4.1.1 du protocole) doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif à l'entrée dans l'essai (TP1V1 ou IP0V1).

Les exigences en matière de contraception pour les participants masculins sont décrites à la section 10.4.2.2 du protocole. Les exigences en matière de contraception pour le FAOCBP sont décrites à la section 10.4.2.1 du protocole.

Critère d'exclusion:

Les participants sont exclus de l'essai si l'un des critères suivants s'applique :

  1. Adolescentes en âge de procréer : Grossesse ou allaitement, ou la participante a l'intention de tomber enceinte pendant l'essai ou dans les 90 jours suivant la dernière dose de médicament expérimental (IMP).
  2. Abandon précoce du traitement ARGX-113-2006 pour grossesse, prise de médicaments interdits, participation à un autre essai avec un produit expérimental ou survenue d'un événement indésirable mettant la vie en danger ou lié à un médicament expérimental, tel qu'évalué par l'investigateur
  3. Une réaction d'hypersensibilité connue à l'efgartigimod ou à l'un de ses excipients
  4. A reçu un vaccin vivant atténué moins de 4 semaines avant l'entrée dans l'essai.

  5. L'une des conditions médicales suivantes :

    1. Infection bactérienne, virale ou fongique chronique non contrôlée cliniquement significative à l'entrée dans l'essai
    2. Toute autre maladie auto-immune connue qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la myasthénie grave ou exposerait le participant à un risque indu

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod ou Efgartigimod PH20 SC
Patients recevant un traitement par Efgartigimod IV ou par Efgartigimod PH 20 SC
Biologique: Efgartigimod IV ou Efgartigimod PH20 SC
Perfusion intraveineuse d'Efgartigimod ou injection sous-cutanée d'Efgartigimod PH20 SC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des EI, EIG et EIS
Délai: Jusqu'à 4 ans
EA : événement indésirable ; EIG : événement indésirable grave ; EISP : événement indésirable spécial
Jusqu'à 4 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des ADA dirigés contre l'efgartigimod
Délai: Jusqu'à 4 ans
ADA : anticorps anti-médicament
Jusqu'à 4 ans
Incidence des anticorps anti-rHuPH20
Délai: Jusqu'à 4 ans
rHuPH20 : hyaluronidase humaine recombinante PH20
Jusqu'à 4 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 août 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2022

Première publication (Réel)

16 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 avril 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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