Оценка долгосрочной безопасности внутривенного введения эфгартигимода у детей с генерализованной миастенией гравис (ADAPT Jr +)
Долгосрочное, одногрупповое, открытое, многоцентровое, последующее исследование ARGX-113-2006 для оценки безопасности эфгартигимода, вводимого внутривенно у детей с генерализованной миастенией гравис
The purpose of this trial is to evaluate the long-term safety of efgartigimod IV and efgartigimod PH20 SC administered to participants with gMG in the antecedent studies, ARGX-113-2006 and ARGX-113-2207, respectively.
Participants will receive efgartigimod IV or efgartigimod PH20 SC, using the dose administered in the antecedent studies. Participants who have not reached the age of 18 can remain in the study until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG. Participants who have reached the age of 18 can remain in the study for a maximum of 2 years, until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG, whichever comes first.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Edegem, Бельгия, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
Ghent, Бельгия, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Essen, Германия, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 9112001
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem
-
-
-
-
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Ottawa, Канада, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
-
Katowice, Польша, 40-123
- Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
-
Warsaw, Польша, 02-097
- Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
- Atrium Health Neurology Specialty Care
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
- University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
-
-
-
-
-
Marseille, Франция, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Inclusion Criteria:
-
The participant completed ARGX-113-2006, defined as:
- The participant reached End of Trial in trial ARGX-113-2006 or End of Study in ARGX-113-2207 and agreed to participate in the ARGX-113-2008 trial.
- The participant qualifies for retreatment in trial ARGX-113-2006, but cannot complete a Treatment Period (TP) and the required Intertreatment Period (IP) visits within the ARGX-113-2006 trial's timeframe.
-
Either the participant or the participant's legally authorized representative can understand the requirements of the trial and provide written informed consent/assent, and willingness and ability to comply with the trial protocol procedures.
-
Contraceptive use for sexually active participants should be consistent with local regulations for those participating in clinical studies.
Exclusion Criteria:
- Female adolescents of childbearing potential (FAOCBP): Pregnancy or lactation, or the participant intends to become pregnant during their participation in the study.
- Discontinued early from ARGX-113-2006 or ARGX-113-2207 treatment.
- Clinically significant uncontrolled chronic bacterial, viral, or fungal infection at study entry not sufficiently resolved in the investigator's opinion or known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of gMG or put the participant at undue risk.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Efgartigimod or Efgartigimod PH20 SC
Patients receiving Efgartigimod IV treatment or Efgartigimod PH 20 SC treatment |
Intravenous infusion of Efgartigimod or Subcutaneous injection of Efgartigimod PH20 SC |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Временное ограничение: Up to 4 years
|
AE : adverse event; SAE : serious adverse event; AESI : adverse event of special interest |
Up to 4 years
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Incidence of ADAs against efgartigimod
Временное ограничение: Up to 4 years
|
ADA : anti-drug antibody |
Up to 4 years
|
|
Incidence of antibodies against rHuPH20
Временное ограничение: Up to 4 years
|
rHuPH20: recombinant human hyaluronidase PH20 |
Up to 4 years
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Новообразования по локализации
- Новообразования
- Нервно-мышечные заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Нейродегенеративные заболевания
- Паранеопластические синдромы, нервная система
- Новообразования нервной системы
- Паранеопластические синдромы
- Заболевания нервно-мышечных соединений
- Миастения Гравис
Другие идентификационные номера исследования
- ARGX-113-2008
- 2023-507379-23-00 (Ктис)
- 2023 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .