Evaluación de la seguridad a largo plazo de efgartigimod administrado por vía intravenosa en niños con miastenia grave generalizada (ADAPT Jr +)
Un ensayo de seguimiento a largo plazo, de un solo brazo, abierto, multicéntrico, de ARGX-113-2006 para evaluar la seguridad de efgartigimod administrado por vía intravenosa en niños con miastenia grave generalizada
The purpose of this trial is to evaluate the long-term safety of efgartigimod IV and efgartigimod PH20 SC administered to participants with gMG in the antecedent studies, ARGX-113-2006 and ARGX-113-2207, respectively.
Participants will receive efgartigimod IV or efgartigimod PH20 SC, using the dose administered in the antecedent studies. Participants who have not reached the age of 18 can remain in the study until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG. Participants who have reached the age of 18 can remain in the study for a maximum of 2 years, until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG, whichever comes first.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Edegem, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Ghent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
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Ottawa, Canadá, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Atrium Health Neurology Specialty Care
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
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Marseille, Francia, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah Medical Center- Ein Kerem
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Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Gdansk, Polonia, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
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Katowice, Polonia, 40-123
- Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
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Warsaw, Polonia, 02-097
- Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
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The participant completed ARGX-113-2006, defined as:
- The participant reached End of Trial in trial ARGX-113-2006 or End of Study in ARGX-113-2207 and agreed to participate in the ARGX-113-2008 trial.
- The participant qualifies for retreatment in trial ARGX-113-2006, but cannot complete a Treatment Period (TP) and the required Intertreatment Period (IP) visits within the ARGX-113-2006 trial's timeframe.
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Either the participant or the participant's legally authorized representative can understand the requirements of the trial and provide written informed consent/assent, and willingness and ability to comply with the trial protocol procedures.
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Contraceptive use for sexually active participants should be consistent with local regulations for those participating in clinical studies.
Exclusion Criteria:
- Female adolescents of childbearing potential (FAOCBP): Pregnancy or lactation, or the participant intends to become pregnant during their participation in the study.
- Discontinued early from ARGX-113-2006 or ARGX-113-2207 treatment.
- Clinically significant uncontrolled chronic bacterial, viral, or fungal infection at study entry not sufficiently resolved in the investigator's opinion or known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of gMG or put the participant at undue risk.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Efgartigimod or Efgartigimod PH20 SC
Patients receiving Efgartigimod IV treatment or Efgartigimod PH 20 SC treatment |
Intravenous infusion of Efgartigimod or Subcutaneous injection of Efgartigimod PH20 SC |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Periodo de tiempo: Up to 4 years
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AE : adverse event; SAE : serious adverse event; AESI : adverse event of special interest |
Up to 4 years
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidence of ADAs against efgartigimod
Periodo de tiempo: Up to 4 years
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ADA : anti-drug antibody |
Up to 4 years
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Incidence of antibodies against rHuPH20
Periodo de tiempo: Up to 4 years
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rHuPH20: recombinant human hyaluronidase PH20 |
Up to 4 years
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- ARGX-113-2008
- 2023-507379-23-00 (Ctis)
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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