Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Evaluación de la seguridad a largo plazo de efgartigimod administrado por vía intravenosa en niños con miastenia grave generalizada (ADAPT Jr +)

22 de abril de 2026 actualizado por: argenx

Un ensayo de seguimiento a largo plazo, de un solo brazo, abierto, multicéntrico, de ARGX-113-2006 para evaluar la seguridad de efgartigimod administrado por vía intravenosa en niños con miastenia grave generalizada

El propósito de este ensayo es evaluar la seguridad de efgartigimod administrado a los participantes del ensayo anterior ARGX-113-2006.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • España
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polonia, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Los participantes son elegibles para ser incluidos en el ensayo solo si se aplican todos los siguientes criterios:

  1. El participante completó ARGX-113-2006, definido como:

    1. El participante llegó al final del ensayo en el ensayo ARGX-113-2006 y aceptó participar en el ensayo ARGX-113-2008.
    2. El participante califica para el retratamiento en el ensayo ARGX-113-2006, pero no puede completar un Período de tratamiento (TP) y las visitas requeridas del Período de tratamiento intermedio (IP) dentro del marco de tiempo del ensayo ARGX-113-2006 (es decir, entre TPnV1 a IPnV4).
  2. El participante o su representante legalmente aceptable (LAR, por sus siglas en inglés) pueden comprender los requisitos del ensayo y proporcionar un consentimiento/asentimiento informado por escrito (incluido el consentimiento/asentimiento para el uso y la divulgación de información de salud relacionada con la investigación), y demuestra voluntad y capacidad para cumplir con los procedimientos del protocolo del ensayo (incluida la asistencia a las visitas del ensayo requeridas).

  3. El uso de anticonceptivos por hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales para aquellos que participan en ensayos clínicos y:

    1. Los participantes masculinos aceptan no donar esperma desde el momento en que se firma el formulario de consentimiento informado (ICF) hasta el final del ensayo.
    2. Las mujeres adolescentes en edad fértil (FAOCBP; definidas en la Sección 10.4.1.1 del protocolo) deben tener una prueba de embarazo en orina negativa al ingresar al ensayo (TP1V1 o IP0V1).

Los requisitos anticonceptivos para los participantes masculinos se describen en la Sección 10.4.2.2 del protocolo. Los requisitos anticonceptivos para FAOCBP se describen en la Sección 10.4.2.1 del protocolo.

Criterio de exclusión:

Los participantes quedan excluidos del ensayo si se aplica alguno de los siguientes criterios:

  1. Mujeres adolescentes en edad fértil: Embarazo o lactancia, o la participante tiene la intención de quedar embarazada durante el ensayo o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis del medicamento en investigación (IMP).
  2. Discontinuación anticipada del tratamiento ARGX-113-2006 para el embarazo, recibir medicamentos prohibidos, participar en otro ensayo con un producto en investigación o la aparición de un evento adverso potencialmente mortal o relacionado con un medicamento en investigación, según lo evaluado por el investigador.
  3. Una reacción de hipersensibilidad conocida a efgartigimod o cualquiera de sus excipientes
  4. Recibió una vacuna viva atenuada menos de 4 semanas antes del ingreso al ensayo.

  5. Cualquiera de las siguientes condiciones médicas:

    1. Infección bacteriana, viral o fúngica crónica no controlada clínicamente significativa al ingresar al ensayo
    2. Cualquier otra enfermedad autoinmune conocida que, en opinión del investigador, podría interferir con la evaluación precisa de los síntomas clínicos de la miastenia grave o poner al participante en un riesgo indebido

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod o Efgartigimod PH20 SC
Pacientes que reciben tratamiento con Efgartigimod IV o tratamiento con Efgartigimod PH 20 SC
Biológico: Efgartigimod IV o Efgartigimod PH20 SC
Infusión intravenosa de Efgartigimod o Inyección subcutánea de Efgartigimod PH20 SC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de EA, EAG y AESI
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
EA : evento adverso; EAG : evento adverso grave; EAEI : evento adverso de especial interés
Hasta 4 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de ADAs frente a efgartigimod
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
ADA : anticuerpo anti-fármaco
Hasta 4 años
Incidencia de anticuerpos contra rHuPH20
Periodo de tiempo: Hasta 4 años
rHuPH20: hialuronidasa humana recombinante PH20
Hasta 4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de agosto de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de abril de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

16 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de abril de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir