Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av langsiktig sikkerhet for Efgartigimod administrert intravenøst ​​hos barn med generalisert myasthenia gravis (ADAPT Jr +)

2. november 2026 oppdatert av: argenx

En langsiktig, enkeltarms, åpen, multisenter, oppfølgingsprøve av ARGX-113-2006 for å evaluere sikkerheten til Efgartigimod administrert intravenøst ​​hos barn med generalisert myasthenia gravis

The purpose of this trial is to evaluate the long-term safety of efgartigimod IV and efgartigimod PH20 SC administered to participants with gMG in the antecedent studies, ARGX-113-2006 and ARGX-113-2207, respectively.

Participants will receive efgartigimod IV or efgartigimod PH20 SC, using the dose administered in the antecedent studies. Participants who have not reached the age of 18 can remain in the study until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG. Participants who have reached the age of 18 can remain in the study for a maximum of 2 years, until efgartigimod becomes commercially available in the respective country or available through another continued access program for gMG, whichever comes first.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • The participant completed ARGX-113-2006, defined as:

    1. The participant reached End of Trial in trial ARGX-113-2006 or End of Study in ARGX-113-2207 and agreed to participate in the ARGX-113-2008 trial.
    2. The participant qualifies for retreatment in trial ARGX-113-2006, but cannot complete a Treatment Period (TP) and the required Intertreatment Period (IP) visits within the ARGX-113-2006 trial's timeframe.

  • Either the participant or the participant's legally authorized representative can understand the requirements of the trial and provide written informed consent/assent, and willingness and ability to comply with the trial protocol procedures.

  • Contraceptive use for sexually active participants should be consistent with local regulations for those participating in clinical studies.

Exclusion Criteria:

  • Female adolescents of childbearing potential (FAOCBP): Pregnancy or lactation, or the participant intends to become pregnant during their participation in the study.
  • Discontinued early from ARGX-113-2006 or ARGX-113-2207 treatment.
  • Clinically significant uncontrolled chronic bacterial, viral, or fungal infection at study entry not sufficiently resolved in the investigator's opinion or known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of gMG or put the participant at undue risk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod or Efgartigimod PH20 SC

Patients receiving Efgartigimod IV treatment or Efgartigimod PH 20 SC treatment
Biologisk: Efgartigimod IV or Efgartigimod PH20 SC

Intravenous infusion of Efgartigimod or Subcutaneous injection of Efgartigimod PH20 SC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Incidence of AEs, SAEs and AESIs
Tidsramme: Up to 4 years

AE : adverse event; SAE : serious adverse event; AESI : adverse event of special interest
Up to 4 years

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Incidence of ADAs against efgartigimod
Tidsramme: Up to 4 years

ADA : anti-drug antibody
Up to 4 years
Incidence of antibodies against rHuPH20
Tidsramme: Up to 4 years

rHuPH20: recombinant human hyaluronidase PH20
Up to 4 years

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. november 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere