Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av langsiktig sikkerhet for Efgartigimod administrert intravenøst ​​hos barn med generalisert myasthenia gravis (ADAPT Jr +)

22. april 2026 oppdatert av: argenx

En langsiktig, enkeltarms, åpen, multisenter, oppfølgingsprøve av ARGX-113-2006 for å evaluere sikkerheten til Efgartigimod administrert intravenøst ​​hos barn med generalisert myasthenia gravis

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten til efgartigimod administrert til deltakere i den forrige studien ARGX-113-2006.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakere er kun kvalifisert for å bli inkludert i prøveperioden hvis alle følgende kriterier gjelder:

  1. Deltakeren fullførte ARGX-113-2006, definert som:

    1. Deltakeren nådde slutten av forsøket i ARGX-113-2006 og gikk med på å delta i ARGX-113-2008-prøven.
    2. Deltakeren kvalifiserer for ny behandling i prøve ARGX-113-2006, men kan ikke fullføre en behandlingsperiode (TP) og de nødvendige besøkene i interbehandlingsperiode (IP) innenfor ARGX-113-2006-prøvens tidsramme (dvs. mellom TPnV1 til IPnV4).
  2. Enten deltakeren eller deltakerens juridisk akseptable representant (LAR) kan forstå kravene til forsøket og gi skriftlig informert samtykke/samtykke (inkludert samtykke/samtykke for bruk og utlevering av forskningsrelatert helseinformasjon), og viser vilje og evne. for å overholde prøveprotokollens prosedyrer (inkludert delta på de nødvendige prøvebesøkene).

  3. Prevensjonsbruk av menn og kvinner må være i samsvar med lokale forskrifter for de som deltar i kliniske studier og:

    1. Mannlige deltakere samtykker i å ikke donere sæd fra tidspunktet informert samtykkeskjema (ICF) er signert til slutten av forsøket.
    2. Kvinnelige ungdommer i fertil alder (FAOCBP; definert i avsnitt 10.4.1.1 i protokollen) må ha en negativ uringraviditetstest ved start (TP1V1 eller IP0V1).

Kravene til prevensjon for mannlige deltakere er beskrevet i avsnitt 10.4.2.2 i protokollen. Kravene til prevensjon for FAOCBP er beskrevet i avsnitt 10.4.2.1 i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

Deltakere ekskluderes fra prøven hvis noen av følgende kriterier gjelder:

  1. Kvinnelige ungdommer i fertil alder: Graviditet eller amming, eller deltakeren har til hensikt å bli gravid under forsøket eller innen 90 dager etter siste dose av forsøksmedisin (IMP).
  2. Avbrutt tidlig fra ARGX-113-2006 behandling for graviditet, motta forbudte medisiner, delta i en annen utprøving med et undersøkelsesprodukt, eller forekomsten av en livstruende eller en undersøkelsesmedisinrelaterte bivirkninger, som vurdert av utforskeren
  3. En kjent overfølsomhetsreaksjon overfor efgartigimod eller noen av dets hjelpestoffer
  4. Fikk en levende svekket vaksine mindre enn 4 uker før prøvestart.

  5. Enhver av følgende medisinske tilstander:

    1. Klinisk signifikant ukontrollert kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon ved start av forsøk
    2. Enhver annen kjent autoimmun sykdom som, etter etterforskerens mening, vil forstyrre nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på myasthenia gravis eller sette deltakeren i unødig risiko

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod eller Efgartigimod PH20 SC
Pasienter som får Efgartigimod IV-behandling eller Efgartigimod PH 20 SC-behandling
Biologisk: Efgartigimod IV eller Efgartigimod PH20 SC
Intravenøs infusjon av Efgartigimod eller subkutan injeksjon av Efgartigimod PH20 SC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger av særlig interesse
Tidsramme: Opptil 4 år
AE : bivirkning; SAE : alvorlig bivirkning; AESI : bivirkning av spesiell interesse
Opptil 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av ADAs mot efgartigimod
Tidsramme: Opptil 4 år
ADA : anti-drug-antistoff
Opptil 4 år
Forekomst av antistoffer mot rHuPH20
Tidsramme: Opptil 4 år
rHuPH20: rekombinant humant hyaluronidase PH20
Opptil 4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere