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Valutazione della sicurezza a lungo termine di Efgartigimod somministrato per via endovenosa nei bambini con miastenia grave generalizzata (ADAPT Jr +)

22 aprile 2026 aggiornato da: argenx

Uno studio di follow-up a lungo termine, a braccio singolo, in aperto, multicentrico, di ARGX-113-2006 per valutare la sicurezza di Efgartigimod somministrato per via endovenosa nei bambini con miastenia grave generalizzata

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza di efgartigimod somministrato ai partecipanti del precedente studio ARGX-113-2006.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Uz Gent
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
      • Katowice, Polonia, 40-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormand Street Hospital for Children NHS Foundation Trust - Great Ormond Street Hospital - Pediatric Neurology
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust - John Radcliffe Hospital Children's Hospital
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago - Main Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Atrium Health Neurology Specialty Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia (UVA) Health - Developmental Pediatrics Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti possono essere inclusi nella sperimentazione solo se si applicano tutti i seguenti criteri:

  1. Il partecipante ha completato ARGX-113-2006, definito come:

    1. Il partecipante ha raggiunto la fine dello studio nello studio ARGX-113-2006 e ha accettato di partecipare allo studio ARGX-113-2008.
    2. Il partecipante si qualifica per il ritrattamento nello studio ARGX-113-2006, ma non può completare un periodo di trattamento (TP) e le visite del periodo di intertrattamento (IP) richieste entro il periodo di tempo dello studio ARGX-113-2006 (ovvero, tra TPnV1 e IPnV4).
  2. Il partecipante o il rappresentante legalmente riconosciuto (LAR) del partecipante può comprendere i requisiti della sperimentazione e fornire consenso/assenso informato scritto (compreso il consenso/assenso per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie relative alla ricerca) e dimostra volontà e capacità rispettare le procedure del protocollo di sperimentazione (inclusa la partecipazione alle visite di prova richieste).

  3. L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali per coloro che partecipano a studi clinici e:

    1. I partecipanti di sesso maschile accettano di non donare lo sperma dal momento in cui viene firmato il modulo di consenso informato (ICF) fino alla fine della sperimentazione.
    2. Le adolescenti di sesso femminile in età fertile (FAOCBP; definito nella Sezione 10.4.1.1 del protocollo) devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo all'ingresso nello studio (TP1V1 o IP0V1).

I requisiti contraccettivi per i partecipanti di sesso maschile sono descritti nella sezione 10.4.2.2 del protocollo. I requisiti contraccettivi per FAOCBP sono descritti nella Sezione 10.4.2.1 del protocollo.

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dalla sperimentazione se si applica uno dei seguenti criteri:

  1. Adolescenti di sesso femminile in età fertile: Gravidanza o allattamento, oppure la partecipante intende iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima dose del medicinale sperimentale (IMP).
  2. Interruzione anticipata del trattamento ARGX-113-2006 per gravidanza, assunzione di farmaci proibiti, partecipazione a un altro studio con un prodotto sperimentale o il verificarsi di eventi avversi correlati a un medicinale sperimentale o potenzialmente letale, come valutato dallo sperimentatore
  3. Una nota reazione di ipersensibilità a efgartigimod o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  4. - Ricevuto un vaccino vivo attenuato meno di 4 settimane prima dell'ingresso nello studio.

  5. Una delle seguenti condizioni mediche:

    1. Infezione batterica, virale o fungina cronica non controllata clinicamente significativa all'ingresso nello studio
    2. Qualsiasi altra malattia autoimmune nota che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici della miastenia grave o metterebbe il partecipante a rischio eccessivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod o Efgartigimod PH20 SC
Pazienti che ricevono il trattamento con Efgartigimod IV o il trattamento con Efgartigimod PH 20 SC
Biologico: Efgartigimod IV o Efgartigimod PH20 SC
Infusione endovenosa di Efgartigimod o iniezione sottocutanea di Efgartigimod PH20 SC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di AE, SAE e AESI
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
AE : evento avverso; SAE : evento avverso grave; AESI : evento avverso di speciale interesse
Fino a 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di ADA contro efgartigimod
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
ADA : anticorpo anti-farmaco
Fino a 4 anni
Incidenza di anticorpi contro rHuPH20
Lasso di tempo: Fino a 4 anni
rHuPH20: ialuronidasi umana ricombinante PH20
Fino a 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

16 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2008
  • 2023-507379-23-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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